Choroba sierpowatokrwinkowa - zapobieganie udarom w próbie Nigerii (SPIN)

Kryteria włączenia do badań przesiewowych:

• Pacjenci z talasemią hemoglobiny SS lub S beta zero potwierdzoną elektroforezą hemoglobiny;
• Świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgoda uczestnika w wieku od 5 do 12 lat;
• Pomyślne zakończenie badań przesiewowych: prędkość przepływu krwi w mózgu ≥ 200 cm/s w końcowym odcinku tętnicy środkowej mózgu;
• Pacjent musi mieć od 5 do 12 lat (tj. musi mieć ukończone 5., ale nie 13. urodziny w momencie podpisania zgody).

Kryteria wykluczenia z badań przesiewowych:

• Przebyty jawny udar (ogniskowy ubytek neurologiczny o ostrym początku) w wywiadzie, ogniskowy ubytek neurologiczny w standardowym badaniu neurologicznym lub podejrzenie umiarkowanego lub ciężkiego ubytku neurologicznego (który może być spowodowany udarem) na podstawie pozytywnego wyniku badania przesiewowego „10 pytań” ( uznane narzędzie w krajach ubogich w zasoby).(2,3) „Pozytywne” badanie przesiewowe definiuje się jako odpowiedź twierdzącą na jedno z 10 pytań. Ujemna wartość predykcyjna (dziecko nie ma umiarkowanych lub kilku zaburzeń neurologicznych) „10 pytań” jest większa niż 94% u dzieci (2);
• Inne wykluczenia: znaczące cytopenie [bezwzględna liczba neutrofili (ANC)
• Pacjenci, u których rozważana jest terapia hydroksymocznikiem przed wyrażeniem zgody/edukacją na badanie;
• Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni hydroksymocznikiem i rozważa się wznowienie leczenia hydroksymocznikiem;
• Inna istotna dysfunkcja układu narządów;
• Każdy inny stan lub przewlekła choroba, która w opinii głównego badacza (PI) strony sprawia, że ​​udział jest nierozsądny lub niebezpieczny.
• Kobiety w wieku rozrodczym, które są w ciąży lub mogą zajść w ciążę, nie powinny przyjmować hydroksymocznika. Jeśli uczestniczka zajdzie w ciążę podczas badania, leczenie hydroksymocznikiem zostanie natychmiast przerwane. Placówka powiadomi o sprawie kliniczny ośrodek koordynujący i głównych badaczy. Główny badacz ośrodka i główni badacze badania określą, jaką terapię powinna otrzymać uczestniczka w czasie ciąży, która jest standardową terapią.

Kryteria włączenia do badanej terapii:

• Pomyślne zakończenie procedur przesiewowych obejmujących prędkość przepływu krwi w mózgu większą lub równą 200 cm/s mierzoną dwukrotnie lub co najmniej jeden pomiar większy lub równy 220 cm/s w końcowym odcinku tętnicy środkowej mózgu lub dwa pomiary TCD powyżej 190 cm/s w odstępie trzech miesięcy;
• Świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego na terapię badaną i zgoda uczestnika wypełniona;
• Uczestnik jest w stanie połknąć kapsułkę zgodnie z obserwacją personelu badawczego;
• Akceptacja terapii hydroksymocznikiem przez rok. Po roku terapii uczestnik będzie miał możliwość kontynuowania terapii z wizytami kontrolnymi w celu monitorowania przestrzegania terapii.

Kryteria wykluczenia dla grupy terapeutycznej:

- Brak możliwości zobowiązania się do wizyt kontrolnych w trakcie badania.

Kryteria włączenia dla uczestników, którzy nie kwalifikują się do leczenia hydroksymocznikiem, ale będą obserwowani przez rok (grupa kontrolna):

• Pomyślne zakończenie procedur przesiewowych, w tym prędkość przepływu krwi w mózgu mniejsza lub równa 199 cm/s w końcowym odcinku tętnicy środkowej mózgu;
• Świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgoda uczestnika;
• Akceptacja, której należy przestrzegać przez rok w badaniu. Hydroksymocznik może być podawany z innych powodów w ramach bieżącej opieki nad uczestnikiem, ale nie będzie podawany w ramach badania.

Kryteria wykluczenia dla grup leczonych i kontrolnych:

- Brak możliwości zobowiązania się do wizyt kontrolnych w trakcie badania.