Sikkelcelziekte - Preventie van beroertes in Nigeria Trial (SPIN)

Inclusiecriteria voor screening:

• Patiënten met hemoglobine SS of S beta nul-thalassemie bevestigd door hemoglobine-elektroforese;
• Geïnformeerde toestemming van een ouder of wettelijke voogd en instemming van deelnemers van 5 tot en met 12 jaar;
• Succesvolle afronding van screeningprocedures: cerebrale bloedstroomsnelheid ≥ 200 cm/sec in het eindgedeelte van de middelste hersenslagader;
• Patiënt moet tussen 5 en 12 jaar oud zijn (d.w.z. moet zijn 5e maar niet zijn 13e verjaardag hebben bereikt wanneer de toestemming wordt ondertekend).

Uitsluitingscriteria voor screening:

• Eerdere openlijke beroerte (een focale neurologische uitval met acuut begin) volgens geschiedenis, focale neurologische uitval bij gestandaardiseerd neurologisch onderzoek, of bezorgdheid over matige of ernstige neurologische uitval (die het gevolg kan zijn van een beroerte) op basis van een positieve "10 vragen"-screening (een gevestigde tool in arme landen).(2,3) Een "positieve" screening wordt gedefinieerd als een ja-antwoord op een van de 10 vragen. De negatief voorspellende waarde (kind heeft geen matige of meerdere neurologische stoornissen) van de "10 vragen" is groter dan 94% bij kinderen (2);
• Andere uitsluitingen: significante cytopenieën [absoluut aantal neutrofielen (ANC)
• Patiënten bij wie behandeling met hydroxyurea wordt overwogen voorafgaand aan toestemming/voorlichting voor de studie;
• Patiënten die eerder zijn behandeld met hydroxyurea en overwogen worden om de behandeling met hydroxyurea te hervatten;
• Andere significante stoornissen van het orgaansysteem;
• Elke andere aandoening of chronische ziekte die deelname naar de mening van de hoofdonderzoeker (PI) van de site onverstandig of onveilig maakt.
• Deelnemers in de vruchtbare leeftijd die zwanger zijn of zwanger kunnen worden, mogen geen hydroxyurea gebruiken. Als een deelnemer tijdens het onderzoek zwanger wordt, wordt de behandeling met hydroxyurea onmiddellijk stopgezet. De onsite zal het klinisch coördinatiecentrum en de hoofdonderzoekers van de zaak op de hoogte brengen. De hoofdonderzoeker van de locatie en de hoofdonderzoekers van de studie zullen bepalen welke therapie de deelnemer tijdens de zwangerschap moet krijgen, wat standaardzorg is.

Inclusiecriteria voor studietherapie:

• Succesvolle afronding van screeningprocedures inclusief cerebrale bloedstroomsnelheid groter dan of gelijk aan 200 cm/sec tweemaal gemeten of ten minste één meting groter dan of gelijk aan 220 cm/sec in het eindgedeelte van de middelste hersenslagader of twee TCD-metingen daarboven 190 cm/sec binnen een interval van drie maanden;
• Geïnformeerde toestemming van een ouder of wettelijke voogd voor studietherapie en instemming van de deelnemer voltooid;
• Deelnemer kan een capsule doorslikken zoals waargenomen door onderzoekspersoneel;
• Aanvaarding van hydroxyurea-therapie gedurende één jaar. Na een jaar therapie heeft de deelnemer de mogelijkheid om de therapie voort te zetten met vervolgbezoeken om therapietrouw te controleren.

Uitsluitingscriteria voor behandelingsgroep:

- Niet in staat zich te binden aan vervolgbezoeken in de loop van de studie.

Inclusiecriteria voor deelnemers die niet in aanmerking komen voor hydroxyurea-therapie, maar wel een jaar gevolgd worden (controlegroep):

• Succesvolle afronding van screeningprocedures inclusief cerebrale bloedstroomsnelheid van minder dan of gelijk aan 199 cm/sec in het eindgedeelte van de middelste hersenslagader;
• Geïnformeerde toestemming van een ouder of wettelijke voogd en toestemming van de deelnemer;
• Acceptatie te volgen voor een jaar in de studie. Hydroxyurea kan om andere redenen worden gegeven als onderdeel van de voortdurende zorg van de deelnemer, maar het wordt niet gegeven als onderdeel van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria voor de behandelings- en controlegroepen:

- Niet in staat zich te binden aan vervolgbezoeken in de loop van de studie.