Серповидноклеточная анемия - профилактика инсульта в Нигерии (SPIN)

Критерии включения для скрининга:

• Пациенты с талассемией гемоглобина SS или S бета-0, подтвержденной электрофорезом гемоглобина;
• Информированное согласие родителя или законного опекуна и согласие участников в возрасте от 5 до 12 лет;
• Успешное прохождение скрининговых процедур: скорость мозгового кровотока ≥ 200 см/с в терминальном отделе средней мозговой артерии;
• Пациенту должно быть от 5 до 12 лет (т. е. ему должно исполниться 5, но не 13 лет на момент подписания согласия).

Критерии исключения из скрининга:

• Предшествующий явный инсульт (очаговый неврологический дефицит острого начала) в анамнезе, очаговый неврологический дефицит при стандартизированном неврологическом обследовании или подозрение на умеренный или тяжелый неврологический дефицит (который может быть связан с инсультом) на основании положительного результата скрининга «10 вопросов» ( зарекомендовавший себя инструмент в бедных ресурсами странах)(2,3) «Положительный» скрининг определяется как положительный ответ на любой из 10 вопросов. Отрицательная прогностическая ценность (у ребенка нет умеренных или нескольких неврологических нарушений) «10 вопросов» у детей превышает 94% (2);
• Другие исключения: выраженная цитопения [абсолютное число нейтрофилов (АНЧ)
• Пациенты, для которых терапия гидроксимочевиной находится на рассмотрении до согласия на исследование/обучения;
• Пациенты, которые ранее лечились гидроксимочевиной и рассматривают возможность возобновления терапии гидроксимочевиной;
• Другая значительная дисфункция системы органов;
• Любое другое состояние или хроническое заболевание, которое, по мнению главного исследователя сайта (PI), делает участие нецелесообразным или небезопасным.
• Участники детородного возраста, которые беременны или могут забеременеть, не должны принимать гидроксимочевину. Если участница забеременеет во время исследования, ее лечение гидроксимочевиной будет немедленно прекращено. Присутствующий на месте уведомляет клинический координационный центр и главных исследователей дела. Главный исследователь исследовательского центра и главные исследователи исследования определят, какую терапию следует получать участнице во время беременности, которая является стандартной.

Критерии включения в исследовательскую терапию:

• Успешное завершение процедур скрининга, включая скорость мозгового кровотока, превышающую или равную 200 см/сек, измеренную дважды, или по крайней мере одно измерение, превышающее или равную 220 см/сек в терминальной части средней мозговой артерии, или два измерения ТКД выше 190 см/сек с трехмесячным интервалом;
• Информированное согласие родителя или законного опекуна на исследуемую терапию и согласие участника завершено;
• Участник может проглотить капсулу под наблюдением персонала исследования;
• Прием терапии гидроксимочевиной в течение одного года. После одного года терапии у участника будет возможность продолжить терапию с последующими посещениями для контроля соблюдения терапии.

Критерии исключения для лечебной группы:

- Невозможно совершить последующие визиты в ходе исследования.

Критерии включения для участников, которые не имеют права на получение терапии гидроксимочевиной, но будут наблюдаться в течение одного года (контрольная группа):

• Успешное прохождение скрининговых процедур, в том числе скорость мозгового кровотока менее или равная 199 см/с в терминальном отделе средней мозговой артерии;
• Информированное согласие родителя или законного опекуна и согласие участника;
• Принятие должно сопровождаться в течение одного года в исследовании. Гидроксимочевину можно давать по другим причинам в рамках текущего ухода за участником, но она не будет даваться в рамках исследования.

Критерии исключения для лечебной и контрольной групп:

- Невозможно совершить последующие визиты в ходе исследования.