낫적혈구병 - 나이지리아 임상시험에서 뇌졸중 예방 (SPIN)

스크리닝을 위한 포함 기준:

• 헤모글로빈 전기영동으로 확인된 헤모글로빈 SS 또는 S 베타 제로 지중해 빈혈 환자;
• 부모 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의 및 5~12세 참가자의 동의
• 스크리닝 절차의 성공적인 완료: 중간대뇌동맥 말단부에서 뇌혈류 속도 ≥ 200 cm/sec;
• 환자는 5세에서 12세 사이여야 합니다(즉, 동의서에 서명할 때 5세가 되었지만 13세가 되지 않은 생일이어야 함).

스크리닝을 위한 제외 기준:

• 병력에 의한 이전 명백한 뇌졸중(급성 발병의 국소 신경학적 결함), 표준화된 신경학적 검사에서 국소적 신경학적 결함, 또는 양성 "10가지 질문" 스크리닝에 기반한 중등도 또는 중증 신경학적 결함(뇌졸중으로 인한 것일 수 있음)에 대한 우려( 자원 빈국 국가에서 확립된 도구).(2,3) "양성" 스크리닝은 10개의 질문 중 하나에 예라고 대답하는 것으로 정의됩니다. "10가지 질문"의 음성 예측 값(어린이는 중등도 또는 여러 가지 신경 장애가 없음)은 어린이(2)에서 94%보다 큽니다.
• 기타 제외: 상당한 혈구감소증[절대 호중구 수(ANC)
• 연구 동의/교육 전에 수산화요소 요법을 고려 중인 환자;
• 이전에 수산화요소로 치료를 받았고 수산화요소 요법을 다시 시작할 것을 고려 중인 환자;
• 기타 중요한 기관계 기능 장애;
• 사이트의 수석 조사자(PI)의 의견에 따라 참여를 부적절하거나 안전하지 않게 만드는 기타 상태 또는 만성 질환.
• 임신 중이거나 임신할 가능성이 있는 가임기 참여자는 수산화요소를 복용해서는 안 됩니다. 참가자가 연구 중에 임신하면 수산화요소 치료가 즉시 중단됩니다. 현장은 해당 사례의 임상 조정 센터 및 주임 조사관에게 통지합니다. 현장 주임 조사관과 연구 주임 조사자는 참여자가 임신 중에 표준 치료를 받아야 하는 요법을 결정할 것입니다.

연구 치료를 위한 포함 기준:

• 뇌혈류속도 200 cm/sec 이상 2회 측정 또는 중대뇌동맥 말단 부위에서 220 cm/sec 이상 1회 이상 측정 또는 위의 TCD 2회 측정을 포함하는 선별검사의 성공적인 완료 3개월 간격으로 190cm/sec;
• 연구 요법에 대한 부모 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의 및 완료된 참가자의 동의
• 참가자는 연구 담당자가 관찰한 바와 같이 캡슐을 삼킬 수 있습니다.
• 1년 동안 수산화요소 요법 수락. 치료 1년 후 참가자는 치료 준수를 모니터링하기 위해 후속 방문을 통해 치료를 계속할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.

처리 그룹에 대한 제외 기준:

- 연구 과정에 대한 후속 방문을 약속할 수 없습니다.

하이드록시우레아 요법을 받을 자격이 없지만 1년 동안 추적될 참가자(대조군)에 대한 포함 기준:

• 중대뇌동맥말단부의 뇌혈류속도가 199 cm/sec 이하인 선별검사를 성공적으로 완료한 자
• 부모 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의 및 참가자의 동의
• 연구에서 1년 동안 따라야 할 수락. Hydroxyurea는 참가자의 지속적인 치료의 일부로 다른 이유로 제공될 수 있지만 연구의 일부로 제공되지는 않습니다.

치료 및 대조군에 대한 제외 기준:

- 연구 과정에 대한 후속 방문을 약속할 수 없습니다.