Seglcellesygdom - Forebyggelse af slagtilfælde i Nigeria-forsøg (SPIN)

Inklusionskriterier for screening:

• Patienter med hæmoglobin SS eller S beta nul thalassæmi bekræftet ved hæmoglobinelektroforese;
• Informeret samtykke fra en forælder eller værge og samtykke fra deltager i alderen 5 til 12;
• Succesfuld afslutning af screeningsprocedurer: cerebral blodgennemstrømningshastighed ≥ 200 cm/sek. i den terminale del af den midterste cerebrale arterie;
• Patienten skal være mellem 5 og 12 år (dvs. skal have nået deres 5-års fødselsdag, men ikke deres 13-års fødselsdag, når samtykket er underskrevet).

Eksklusionskriterier for screening:

• Tidligere åbenlyst slagtilfælde (et fokalt neurologisk underskud med akut indtræden) efter historie, fokalt neurologisk underskud ved standardiseret neurologisk undersøgelse eller bekymring for moderat eller alvorligt neurologisk underskud (som kan skyldes slagtilfælde) baseret på en positiv "10 spørgsmål"-screening (en etableret værktøj i ressourcefattige lande).(2,3) En "positiv" screening er defineret som at svare ja til et af de 10 spørgsmål. Den negative prædiktive værdi (barn har ikke moderat eller flere neurologisk svækkelse) af de "10 spørgsmål" er større end 94% hos børn (2);
• Andre udelukkelser: signifikante cytopenier [absolut neutrofiltal (ANC)
• Patienter, for hvem hydroxyurinstofbehandling er under overvejelse forud for studiesamtykke/uddannelse;
• Patienter, der tidligere er blevet behandlet med hydroxyurinstof og overvejes at genoptage hydroxyurinstofbehandling;
• Andre væsentlige organsystem dysfunktion;
• Enhver anden tilstand eller kronisk sygdom, som efter webstedets hovedefterforsker (PI) mener gør deltagelse utilregnelig eller usikker.
• Deltagere i den fødedygtige alder, som er gravide eller kan blive gravide, bør ikke tage hydroxyurinstof. Hvis en deltager bliver gravid under undersøgelsen, vil deres hydroxyurinstofbehandling blive stoppet med det samme. Stedet vil underrette det kliniske koordinerende center og de primære efterforskere om sagen. Stedets hovedinvestigator og undersøgelsens hovedinvestigatorer vil bestemme, hvilken terapi deltageren skal modtage under graviditeten, som er af standardbehandling.

Inklusionskriterier for studieterapi:

• Succesfuld gennemførelse af screeningsprocedurer inklusive cerebral blodgennemstrømningshastighed større end eller lig med 200 cm/sek målt to gange eller mindst én måling større end eller lig med 220 cm/sek i den terminale del af den midterste cerebrale arterie eller to TCD målinger ovenfor 190 cm/sek. inden for et interval på tre måneder;
• Informeret samtykke fra en forælder eller værge til studieterapi og samtykke fra deltageren gennemført;
• Deltageren er i stand til at sluge en kapsel som observeret af undersøgelsens personale;
• Accept af hydroxyurinstofbehandling i et år. Efter et års terapi vil deltageren have mulighed for at fortsætte terapien med opfølgende besøg for at overvåge overholdelse af terapien.

Eksklusionskriterier for behandlingsgruppe:

- Ude af stand til at forpligte sig til opfølgende besøg i løbet af studiet.

Inklusionskriterier for deltagere, der ikke er berettiget til at modtage hydroxyurinstofbehandling, men vil blive fulgt i et år (kontrolgruppe):

• Succesfuld afslutning af screeningsprocedurer inklusive cerebral blodstrømshastighed mindre end eller lig med 199 cm/sek. i den terminale del af den midterste cerebrale arterie;
• Informeret samtykke fra en forælder eller værge og samtykke fra deltageren;
• Accept, der skal følges i et år i undersøgelsen. Hydroxyurea kan gives af andre årsager som en del af deltagerens løbende pleje, men det vil ikke blive givet som en del af undersøgelsen.

Eksklusionskriterier for behandlings- og kontrolgrupperne:

- Ude af stand til at forpligte sig til opfølgende besøg i løbet af studiet.