Klinická a translační základní studie PKD
Klinická a translační základní studie Baltimore Polycystic Kidney Disease
Pokroky v našem chápání patogeneze autosomálně dominantní polycystické choroby ledvin (ADPKD) otevřely možnosti nových terapií k prevenci progrese onemocnění. Vysoce kvalitní klinická vyšetření u pacientů s ADPKD však pro vyšetřovatele představují významné problémy, včetně omezeného přístupu k pacientům s ADPKD, nedostatečného vedení zkušenými vyšetřovateli a nedostatku zdrojů k provádění těchto studií.
Klinické a translační jádro pro výzkum polycystických ledvin (P30) má za cíl vytvořit infrastrukturu, která pomůže výzkumníkům při navrhování a provádění nejkvalitnějšího klinického a translačního výzkumu zaměřeného na různorodou skupinu pacientů s ADPKD.
Cíl 1: Vytvořit středoatlantickou kohortu pacientů s ADPKD (N=350) s výchozí klinickou fenotypizací provedenou na Všeobecné klinické výzkumné jednotce Lékařské fakulty University of Maryland.
Cíl 2: Založit moderní biobanku vzorků z kohorty ADPKD včetně séra, plazmy, moči a DNA.
Cíl 3: Vyvinout spolupracující síť lékařů a praxí ve středoatlantickém regionu, kteří budou přispívat do kohorty ADPKD a budou ochotni doporučovat pacienty do budoucích studií a studií.
Cíl 4: Založit webový registr pacientů s ADPKD ve středoatlantické oblasti.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Účelem této studie je vytvořit prospektivní observační kohortu 350 dobře charakterizovaných dospělých s ADPKD a související biologické úložiště DNA, plazmy, séra a moči. Základní klinická fenotypizace zahrnuje měření renální filtrační funkce, celkového objemu ledvin, klinickou a rodinnou anamnézu, přítomnost a anamnézu renálních a extrarenálních projevů ADPKD, srdeční funkce, vaskulární ztuhlost a kvalitu života související se zdravím.
Prospektivní charakterizace bude zahrnovat rozvoj ADPKD komplikací (např. infekce, kameny, krvácení z cyst) a další akutní lékařské příhody a změny symptomů a QoL.
Kromě toho bude elektronický registr pacientů s PKD shromažďovat demografické a kontaktní informace o dospělých s ADPKD, kteří mají zájem o účast v budoucích klinických studiích a/nebo observačních kohortových studiích.
V těchto observačních studiích nebudou prováděny žádné léčebné intervence
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Charalett E Diggs, RN, MSN
- Telefonní číslo: 410-706-2122
- E-mail: charalett.diggs@som.umaryland.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Karkleen Schuhart
- Telefonní číslo: 410-328-3727
- E-mail: kschuhart@som.umaryland.edu
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- Nábor
- University of Maryland School of Medicine General Clinical Research Center
-
Kontakt:
- Karleen Schuhart
- Telefonní číslo: 410-706-3455
- E-mail: kschuhart@som.umaryland.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Terry Watnick, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Stephen Seliger, MD, MS
-
Kontakt:
- Charalett Diggs, RN, MSN
- Telefonní číslo: 410-706-2122
- E-mail: charalett.diggs@som.umaryland.edu
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18 a starší
- ADPKD potvrzená genetickým testováním nebo ultrazvukovými kritérii s použitím modifikovaných kritérií Ravine: s rodinnou anamnézou: několik cyst na ledvinu (3 sonograficky, 5 v případě počítačové tomografie nebo MRI) bez rodinné anamnézy: 10 cyst (jakýmikoli radiologickými metodami) na ledvinu a vyloučení jiných cystických onemocnění ledvin
- Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli studijních postupů a podle názoru zkoušejícího schopnost vyhovět všem požadavkům studie
- Glomerulární filtrační rychlost (GFR) vyšší než 15 ml/min/1,73 m2
Kritéria vyloučení:
Onemocnění ledvin v konečném stadiu nebo v současné době na dialýze nebo po předchozí transplantaci ledviny
--Těhotná, kojící nebo máte v úmyslu otěhotnět v příštích 6 týdnech
- Další systémové onemocnění, jako je rakovina nebo lupus
- Předpokládaná délka života méně než 2 roky
- Současná účast ve studii protidrogové léčby
- Nemluví anglicky
- nekontrolovaný diabetes A1C 7,0 nebo více během 6 měsíců od studijní návštěvy; a/nebo na více než jednom perorálním hypoglykemickém prostředku
- Diabetická nefropatie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Hlavní kohorta
Toto je observační prospektivní kohortová studie dospělých s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin (ADPKD) s odhadovanou GFR alespoň 15 cc/min/1,73 m2.
V této observační kohortové studii nejsou žádné terapeutické intervence.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Renální objem pomocí MRI
Časové okno: Základní a 3letá následná opatření k posouzení změn mezi časovými body
|
Výpočty objemu budou založeny na součtu součinů plošných měření ledvin a/nebo jater a tloušťky řezu.
Pro výpočet celkového objemu cysty a zbývajícího parenchymálního objemu ledvin a jater bude použita metoda prahu signálu na základě regionu.
|
Základní a 3letá následná opatření k posouzení změn mezi časovými body
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nástroje kvality života
Časové okno: Ročně až 3letá následná opatření k posouzení změn mezi časovými body
|
Self-reported Quality of Life (bolest, úzkost, deprese, fyzická aktivita, únava).
|
Ročně až 3letá následná opatření k posouzení změn mezi časovými body
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hospitalizace
Časové okno: Každoročně až 8leté sledování k posouzení změn mezi časovými body
|
Samostatně nahlášené hospitalizace s vyhledáním lékařského záznamu pro ověření
|
Každoročně až 8leté sledování k posouzení změn mezi časovými body
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Terry J Watnick, MD, University of Maryland School of Medicine
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Urologická onemocnění
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Abnormality, vícenásobné
- Onemocnění ledvin, cystická
- Ciliopatie
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Urogenitální onemocnění
- Mužská urogenitální onemocnění
- Onemocnění ledvin
- Polycystická onemocnění ledvin
Další identifikační čísla studie
- HP-00054815; 5P30DK090868-02
- 5P30DK090868 (Grant/smlouva NIH USA)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .