Estudio básico clínico y traslacional de PKD
Estudio básico clínico y traslacional de la enfermedad renal poliquística de Baltimore
Los avances en nuestra comprensión de la patogenia de la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD) han abierto posibilidades de nuevas terapias para prevenir la progresión de la enfermedad. Sin embargo, las investigaciones clínicas de alta calidad en pacientes con ADPKD plantean desafíos importantes para los investigadores, incluido el acceso limitado a pacientes con ADPKD, la orientación insuficiente de investigadores experimentados y la falta de recursos para realizar estos estudios.
El Núcleo clínico y traslacional de investigación de la enfermedad renal poliquística (P30) tiene como objetivo establecer una infraestructura que ayudará a los investigadores a diseñar y realizar investigaciones clínicas y traslacionales de la más alta calidad centradas en un grupo diverso de pacientes con ADPKD.
Objetivo 1: Establecer una cohorte del Atlántico Medio de pacientes con ADPKD (N=350) con fenotipado clínico inicial realizado en la Unidad de Investigación Clínica General de la Facultad de Medicina de la Universidad de Maryland.
Objetivo 2: establecer un biobanco de última generación de muestras de la cohorte de ADPKD que incluya suero, plasma, orina y ADN.
Objetivo 3: Desarrollar una red de colaboración de médicos y prácticas en la región del Atlántico Medio que contribuirán a la cohorte de ADPKD y estarán dispuestos a derivar pacientes para futuros estudios y ensayos.
Objetivo 4: Establecer un registro basado en la web de pacientes con ADPKD en el área del Atlántico Medio.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
El propósito de este estudio es establecer una cohorte observacional prospectiva de 350 adultos bien caracterizados con ADPKD y un biodepósito asociado de ADN, plasma, suero y orina. El fenotipado clínico inicial incluye la medición de la función de filtración renal, el volumen renal total, la historia clínica y familiar, la presencia y la historia de manifestaciones renales y extrarrenales de la PQRAD, la función cardíaca, la rigidez vascular y la calidad de vida relacionada con la salud.
La caracterización prospectiva incluirá el desarrollo de complicaciones de ADPKD (p. ej., infección, cálculos, hemorragia de quiste) y otros eventos médicos agudos, y cambios en los síntomas y la CdV.
Además, un registro electrónico de pacientes con PKD recopilará información demográfica y de contacto de adultos con ADPKD interesados en participar en futuros ensayos clínicos y/o estudios de observación de cohortes.
No se realizarán intervenciones de tratamiento en estos estudios observacionales.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Charalett E Diggs, RN, MSN
- Número de teléfono: 410-706-2122
- Correo electrónico: charalett.diggs@som.umaryland.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Karkleen Schuhart
- Número de teléfono: 410-328-3727
- Correo electrónico: kschuhart@som.umaryland.edu
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Reclutamiento
- University of Maryland School of Medicine General Clinical Research Center
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Contacto:
- Karleen Schuhart
- Número de teléfono: 410-706-3455
- Correo electrónico: kschuhart@som.umaryland.edu
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Investigador principal:
- Terry Watnick, MD
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Sub-Investigador:
- Stephen Seliger, MD, MS
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Contacto:
- Charalett Diggs, RN, MSN
- Número de teléfono: 410-706-2122
- Correo electrónico: charalett.diggs@som.umaryland.edu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 años y mayores
- PQRAD confirmada por pruebas genéticas o criterios ecográficos utilizando criterios de Ravine modificados: con antecedentes familiares: varios quistes por riñón (3 por ecografía, 5 si por tomografía computarizada o resonancia magnética) sin antecedentes familiares: 10 quistes (por cualquier método radiológico) por riñón y exclusión de otras enfermedades renales quísticas
- Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito antes del inicio de cualquier procedimiento de estudio y capacidad, en opinión del investigador, para cumplir con todos los requisitos del estudio.
- Tasa de filtración glomerular (TFG) superior a 15 ml/min/1,73 m2
Criterio de exclusión:
Enfermedad renal en etapa terminal o actualmente en diálisis o un trasplante de riñón previo
--Embarazada, lactante o intención de quedar embarazada en las próximas 6 semanas
- Otra enfermedad sistémica como el cáncer o el lupus.
- Esperanza de vida inferior a 2 años.
- Participación actual en un ensayo de tratamiento farmacológico
- No hablan inglés
- Diabetes no controlada A1C 7.0 o más dentro de los 6 meses de la visita del estudio; y/o en más de un agente hipoglucemiante oral
- Nefropatía diabética
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Cohorte principal
Este es un estudio de cohorte prospectivo observacional de adultos con enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD) con una TFG estimada de al menos 15 cc/min/1,73 m2.
No hay intervenciones terapéuticas en este estudio observacional de cohortes.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Volumen renal por resonancia magnética
Periodo de tiempo: Medidas de referencia y de seguimiento de 3 años para evaluar los cambios entre los puntos de tiempo
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Los cálculos del volumen se basarán en la suma de los productos de las medidas del área de los riñones y/o el hígado y el grosor del corte.
Se aplicará un método de umbral de señal basado en regiones para calcular el volumen total del quiste y el volumen renal y hepático del parénquima restante.
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Medidas de referencia y de seguimiento de 3 años para evaluar los cambios entre los puntos de tiempo
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Instrumentos de calidad de vida
Periodo de tiempo: Anualmente, hasta 3 años Medidas de seguimiento para evaluar los cambios entre los puntos de tiempo
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Calidad de vida autoinformada (dolor, ansiedad, depresión, actividad física, fatiga).
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Anualmente, hasta 3 años Medidas de seguimiento para evaluar los cambios entre los puntos de tiempo
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Anualmente hasta 8 Años de seguimiento para evaluar cambios entre puntos de tiempo
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Hospitalizaciones autoinformadas con recuperación de registros médicos para verificación
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Anualmente hasta 8 Años de seguimiento para evaluar cambios entre puntos de tiempo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Terry J Watnick, MD, University of Maryland School of Medicine
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urológicas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anomalías Múltiples
- Enfermedades Renales Quísticas
- Ciliopatías
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades renales poliquísticas
Otros números de identificación del estudio
- HP-00054815; 5P30DK090868-02
- 5P30DK090868 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .