Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

PKD klinisk och translationell kärnstudie

14 augusti 2023 uppdaterad av: Terry Watnick, University of Maryland, Baltimore

Baltimore Polycystic Kidney Disease Clinical and Translational Core Study

Framsteg i vår förståelse av patogenesen av autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD) har öppnat möjligheter för nya terapier för att förhindra sjukdomsprogression. Högkvalitativa kliniska undersökningar av patienter med ADPKD utgör dock betydande utmaningar för utredarna inklusive begränsad tillgång till patienter med ADPKD, otillräcklig vägledning av erfarna utredare och brist på resurser för att genomföra dessa studier.

Polycystic Kidney Disease Research Clinical and Translational Core (P30) syftar till att etablera en infrastruktur som kommer att hjälpa utredare att utforma och genomföra klinisk och translationell forskning av högsta kvalitet fokuserad på en mångfaldig grupp patienter med ADPKD.

Mål 1: Att etablera en mittatlantisk kohort av ADPKD-patienter (N=350) med klinisk fenotypning vid baslinjen utförd vid General Clinical Research Unit vid University of Maryland School of Medicine.

Mål 2: Att upprätta en toppmodern biobank av prover från ADPKD-kohorten inklusive serum, plasma, urin och DNA.

Mål 3: Att utveckla ett samarbetsnätverk av läkare och praktiker i Mid-Atlantic-regionen som kommer att bidra till ADPKD-kohorten och som kommer att vara villiga att remittera patienter för framtida studier och prövningar.

Mål 4: Att upprätta ett webbaserat register över ADPKD-patienter i mittatlantiska området.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att etablera en prospektiv observationskohort av 350 välkarakteriserade vuxna med ADPKD och ett associerat biolager av DNA, plasma, serum och urin. Klinisk fenotypning i baslinjen inkluderar mätning av njurfiltreringsfunktion, total njurvolym, klinisk och familjehistoria, förekomst och historia av njur- och extrarenala ADPKD-manifestationer, hjärtfunktion, vaskulär stelhet och hälsorelaterad livskvalitet.

Prospektiv karakterisering kommer att inkludera utvecklingen av ADPKD-komplikationer (t.ex. infektion, stenar, cystablödning) och andra akuta medicinska händelser och förändringar i symtom och livskvalitet.

Dessutom kommer ett elektroniskt PKD-patientregister att samla in demografisk information och kontaktinformation om vuxna med ADPKD som är intresserade av att delta i framtida kliniska prövningar och/eller observationskohortstudier.

Inga behandlingsinterventioner kommer att utföras i dessa observationsstudier

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

350

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • Rekrytering
        • University of Maryland School of Medicine General Clinical Research Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Terry Watnick, MD
        • Underutredare:
          • Stephen Seliger, MD, MS
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vuxna med diagnosen polycystisk njursjukdom

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 18 och äldre
  • ADPKD bekräftad genom genetiska tester eller ultraljudskriterier med modifierade Ravine-kriterier: med familjehistoria: flera cystor per njure (3 genom sonografi, 5 om genom datortomografi eller MRT) utan familjehistoria: 10 cystor (genom någon radiologisk metod) per njure och uteslutning andra cystiska njursjukdomar
  • Förmåga att ge skriftligt informerat samtycke innan studieförfaranden påbörjas och förmågan enligt utredaren att uppfylla alla krav i studien
  • Glomerulär filtreringshastighet (GFR) större än 15 ml/min/1,73 m2

Exklusions kriterier:

  • Njursjukdom i slutstadiet eller för närvarande i dialys eller en tidigare njurtransplantation

    --Gravid, ammande eller avsikt att bli gravid under de kommande 6 veckorna

  • En annan systemisk sjukdom som cancer eller lupus
  • Förväntad livslängd mindre än 2 år
  • Nuvarande deltagande i en läkemedelsbehandlingsprövning
  • Icke engelsktalande
  • Okontrollerad diabetes A1C 7.0 eller mer inom 6 månader efter studiebesöket; och/eller på mer än ett oralt hypoglykemiskt medel
  • Diabetisk nefropati

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Huvudkohort
Detta är en observationell prospektiv kohortstudie av vuxna med autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD) med uppskattad GFR på minst 15cc/min/1,73m2. Det finns inga terapeutiska interventioner i denna observationskohortstudie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Njurvolym genom MRT
Tidsram: Baslinje och 3 års uppföljningsåtgärder för att bedöma förändringar mellan tidpunkterna
Beräkningar av volymen kommer att baseras på summering av produkterna från areamätningarna av njurarna och/eller levern och skivans tjocklek. En regionbaserad signaltröskelmetod kommer att tillämpas för att beräkna total cystavolym och den återstående parenkymala njur- och levervolymen.
Baslinje och 3 års uppföljningsåtgärder för att bedöma förändringar mellan tidpunkterna

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Livskvalitetsinstrument
Tidsram: Årligen upp till 3 års uppföljningsåtgärder för att bedöma förändringar mellan tidpunkterna
Självrapporterad livskvalitet (smärta, ångest, depression, fysisk aktivitet, trötthet).
Årligen upp till 3 års uppföljningsåtgärder för att bedöma förändringar mellan tidpunkterna

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sjukhusinläggningar
Tidsram: Årligen upp till 8 års uppföljning för att bedöma förändringar mellan tidpunkter
Självrapporterade sjukhusinläggningar med journalhämtning för verifiering
Årligen upp till 8 års uppföljning för att bedöma förändringar mellan tidpunkter

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Maryland, Baltimore

Samarbetspartners

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institutes of Health (NIH)

Utredare

  • Huvudutredare: Terry J Watnick, MD, University of Maryland School of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2013

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 maj 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 juni 2013

Första postat (Beräknad)

10 juni 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HP-00054815; 5P30DK090868-02
  • 5P30DK090868 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Polycystisk njursjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera