PKD klinikai és transzlációs alaptanulmány
A baltimore-i policisztás vesebetegség klinikai és transzlációs alaptanulmánya
Az autoszomális domináns policisztás vesebetegség (ADPKD) patogenezisének megértésében elért előrelépések új terápiák lehetőségeit nyitották meg a betegség progressziójának megelőzésére. Az ADPKD-ben szenvedő betegek magas színvonalú klinikai vizsgálatai azonban jelentős kihívásokat jelentenek a vizsgálók számára, beleértve az ADPKD-s betegekhez való korlátozott hozzáférést, a tapasztalt kutatók elégtelen útmutatását és a vizsgálatok elvégzéséhez szükséges erőforrások hiányát.
A policisztás vesebetegség kutatási klinikai és transzlációs magja (P30) célja egy olyan infrastruktúra létrehozása, amely segíti a kutatókat a legmagasabb színvonalú klinikai és transzlációs kutatások tervezésében és lefolytatásában, az ADPKD-ben szenvedő betegek sokszínű csoportjára összpontosítva.
1. Célkitűzés: A Marylandi Orvostudományi Egyetem Általános Klinikai Kutatási Egységében végzett ADPKD-betegek (N=350) közép-atlanti kohorszának létrehozása klinikai fenotipizálással.
2. célkitűzés: Az ADPKD kohorszból származó minták legmodernebb biobankjának létrehozása, beleértve a szérumot, a plazmát, a vizeletet és a DNS-t.
3. Célkitűzés: Együttműködő hálózat kialakítása olyan orvosok és praxisok között a közép-atlanti régióban, akik hozzájárulnak az ADPKD kohorszhoz, és hajlandóak lesznek beutalni a betegeket jövőbeli vizsgálatokra és vizsgálatokra.
4. célkitűzés: Az ADPKD-betegek webalapú nyilvántartásának létrehozása a közép-atlanti térségben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
A tanulmány célja egy 350 jól jellemezhető ADPKD-s felnőttből álló prospektív megfigyelési csoport létrehozása, valamint egy kapcsolódó DNS-, plazma-, szérum- és vizelettárhely. A kiindulási klinikai fenotipizálás magában foglalja a vese filtrációs funkciójának, a teljes vesetérfogatnak, a klinikai és családi anamnézisnek, a vese- és extrarenális ADPKD-megnyilvánulásoknak a jelenlétét és anamnézisét, a szívműködést, az érmerevséget és az egészséggel összefüggő életminőséget.
A prospektív jellemzés magában foglalja az ADPKD szövődmények (például fertőzés, kövek, cisztavérzés) és más akut egészségügyi események kialakulását, valamint a tünetek és az életminőség változásait.
Ezenkívül egy elektronikus PKD-beteg-nyilvántartás demográfiai és kapcsolattartási információkat gyűjt az ADPKD-ben szenvedő felnőttekről, akik érdeklődnek a jövőbeni klinikai vizsgálatokban és/vagy megfigyelési kohorszvizsgálatokban való részvételben.
Ezekben a megfigyelési vizsgálatokban semmilyen kezelési beavatkozást nem végeznek
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Charalett E Diggs, RN, MSN
- Telefonszám: 410-706-2122
- E-mail: charalett.diggs@som.umaryland.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Karkleen Schuhart
- Telefonszám: 410-328-3727
- E-mail: kschuhart@som.umaryland.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
- Toborzás
- University of Maryland School of Medicine General Clinical Research Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Karleen Schuhart
- Telefonszám: 410-706-3455
- E-mail: kschuhart@som.umaryland.edu
-
Kutatásvezető:
- Terry Watnick, MD
-
Alkutató:
- Stephen Seliger, MD, MS
-
Kapcsolatba lépni:
- Charalett Diggs, RN, MSN
- Telefonszám: 410-706-2122
- E-mail: charalett.diggs@som.umaryland.edu
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 éves és idősebb
- Genetikai vizsgálattal vagy ultrahang-kritériumokkal igazolt ADPKD módosított Ravine kritériumok alapján: családi anamnézissel: több ciszta vesénként (3 ultrahanggal, 5, ha számítógépes tomográfia vagy MRI) családi anamnézis nélkül: 10 ciszta (bármilyen radiológiai módszerrel) vesénként és kizárás egyéb cisztás vesebetegségek esetén
- Képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni bármely vizsgálati eljárás megkezdése előtt, és a vizsgáló véleménye szerint képes megfelelni a vizsgálat összes követelményének
- Glomeruláris szűrési sebesség (GFR) nagyobb, mint 15 ml/perc/1,73 m2
Kizárási kritériumok:
Végstádiumú vesebetegség, vagy jelenleg dialízis alatt áll, vagy korábbi veseátültetésen vesz részt
- Terhes, szoptató vagy teherbe esni a következő 6 hétben
- Egy másik szisztémás betegség, például rák vagy lupus
- A várható élettartam kevesebb, mint 2 év
- Jelenlegi részvétel egy gyógyszeres kezelési kísérletben
- Nem angolul beszélő
- Nem kontrollált cukorbetegség A1C 7,0 vagy több a vizsgálati látogatást követő 6 hónapon belül; és/vagy egynél több orális hipoglikémiás szerrel
- Diabéteszes nefropátia
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Fő kohorsz
Ez egy megfigyeléses, prospektív kohorsz-vizsgálat olyan autoszomális domináns policisztás vesebetegségben (ADPKD) szenvedő felnőtteknél, akiknél a becsült GFR legalább 15 cm3/perc/1,73 m2.
Ebben a megfigyeléses kohorsz vizsgálatban nincsenek terápiás beavatkozások.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vese térfogata MRI-vel
Időkeret: Kiindulási és 3 éves nyomon követési intézkedések az időpontok közötti változások értékelésére
|
A térfogat kiszámítása a vese és/vagy máj területméréseinek és a szelet vastagságának szorzatának összegzésén alapul.
A teljes cisztatérfogat, valamint a fennmaradó parenchymás vese- és májtérfogat kiszámításához régióalapú jelküszöb-módszert alkalmazunk.
|
Kiindulási és 3 éves nyomon követési intézkedések az időpontok közötti változások értékelésére
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Életminőségi eszközök
Időkeret: Évente legfeljebb 3 éves nyomon követési intézkedések az időpontok közötti változások értékelésére
|
Önként bevallott életminőség (fájdalom, szorongás, depresszió, fizikai aktivitás, fáradtság).
|
Évente legfeljebb 3 éves nyomon követési intézkedések az időpontok közötti változások értékelésére
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kórházi kezelések
Időkeret: Évente legfeljebb 8 éves követés az időpontok közötti változások felmérésére
|
Ön bejelentett kórházi kezelések orvosi feljegyzések lekérésével ellenőrzés céljából
|
Évente legfeljebb 8 éves követés az időpontok közötti változások felmérésére
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Terry J Watnick, MD, University of Maryland School of Medicine
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urológiai betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Rendellenességek, többszörös
- Vesebetegségek, cisztás
- Ciliopathiák
- Női urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek és terhességi szövődmények
- Urogenitális betegségek
- Férfi urogenitális betegségek
- Vesebetegségek
- Policisztás vesebetegségek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HP-00054815; 5P30DK090868-02
- 5P30DK090868 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .