PKD klinisk og translasjonell kjernestudie

Fremskritt i vår forståelse av patogenesen av autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD) har åpnet for muligheter for nye terapier for å forhindre sykdomsprogresjon. Kliniske undersøkelser av høy kvalitet hos pasienter med ADPKD utgjør imidlertid betydelige utfordringer for etterforskere, inkludert begrenset tilgang til pasienter med ADPKD, utilstrekkelig veiledning fra erfarne etterforskere og mangel på ressurser til å gjennomføre disse studiene.

Polycystic Kidney Disease Research Clinical and Translational Core (P30) har som mål å etablere en infrastruktur som vil hjelpe etterforskere med å designe og gjennomføre klinisk og translasjonsforskning av høyeste kvalitet fokusert på en mangfoldig gruppe pasienter med ADPKD.

Mål 1: Å etablere en midtatlantisk kohort av ADPKD-pasienter (N=350) med klinisk fenotyping ved baseline utført ved General Clinical Research Unit ved University of Maryland School of Medicine.

Mål 2: Å etablere en toppmoderne biobank av prøver fra ADPKD-kohorten inkludert serum, plasma, urin og DNA.

Mål 3: Å utvikle et samarbeidsnettverk av leger og praksiser i Midt-Atlanterhavsregionen som vil bidra til ADPKD-kohorten og vil være villige til å henvise pasienter for fremtidige studier og studier.

Mål 4: Å etablere et nettbasert register over ADPKD-pasienter i det midtatlantiske området.