Rekombinantní lidská argináza 1 (rhArg1) u pacientů s pokročilým argininovým auxotrofním solidním nádorem

Kritéria pro zařazení:

• Potvrzená diagnóza maligního melanomu stadia IIIb/IV nebo kastračně rezistentního adenokarcinomu prostaty (CRPC).
• Pokročilá rakovina není kandidátem na léčbu modalitou nebo látkami, které jsou schváleny nebo mají stanovenou účinnost. Kandidáti, kteří nemohou tolerovat standardní léčbu nebo jejichž rakovina pokročila podle současné standardní péče.
• Muži nebo ženy starší 18 let.
• Schopnost porozumět a ochota poskytnout písemný informovaný souhlas;
• Karnofského výkonnostní stav (viz Příloha 13.3) 80 % nebo vyšší a očekávané přežití delší než 12 týdnů.
• Negativní těhotenský test v moči, pokud jsou ženy, a ochota používat účinnou metodu antikoncepce po celou dobu studie, ať je pacient muž nebo žena.

Kritéria vyloučení:

• Podstoupil léčbu rakoviny, např. chemoterapie, cílená biologická léčba nebo enzymy, buď schválené nebo zkoušené, během 4 týdnů před zahájením PEG-BCT-100;
• Postupující jaterní selhání indikované nekontrolovaným ascitem, pleurálními výpotky nebo encefalopatií.
• Child-Pugh skóre B a C (viz Příloha 13.4).
• Významná dysfunkce jater, ledvin nebo kostní dřeně indikovaná: celkovým bilirubinem >2,0 mg/dl, známkami obstrukce žlučovodů, sérovým albuminem <2,5 g/dl, sérovou ALT nebo AST >2,5 x horní hranice normálu, sérovým kreatininem ≥1,5 mg /dl, ANC ≥1,5 x 109/l, krevní destičky <100 x 109/l nebo INR >2,0.
• Významné srdeční nebo plicní onemocnění definované New York Heart Association (NYHA) Třída III nebo IV (viz Příloha 13.5), ejekční frakce levé komory (LVEF) nižší než institucionální normální limity podle echa nebo MUGA, anamnéza infarktu myokardu během posledních 6 měsíců , významná nestabilní arytmie nebo průkaz ischemie na EKG.
• Těhotné nebo kojící ženy. POZNÁMKA: Ženy ve fertilním věku a muži musí před vstupem do studie a po dobu účasti ve studii souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (hormonální nebo bariérová metoda antikoncepce nebo abstinence). Pokud žena během účasti v této studii otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, měla by o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře.
• Významná aktivní infekce včetně HIV vyžadující perorální nebo parenterální antiinfekční léčbu.
• Použití hodnoceného léku (léků) do 4 týdnů od zařazení.
• Předchozí léčba přípravkem snižujícím arginin.