- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02328768
Soucitné použití Omegavenu® k léčbě jaterních onemocnění souvisejících se střevním selháním u dětí
4. ledna 2024 aktualizováno: University of Nebraska
Soucitné použití intravenózní lipidové emulze s rybím olejem (Omegaven®) k léčbě jaterního onemocnění souvisejícího se střevním selháním u dětí
Celkovým účelem této studie je určit, zda nahrazení standardních tukových emulzí na bázi sójového oleje Omegaven®, tukovou emulzí na bázi rybího oleje, může zvrátit nebo zabránit progresi jaterního onemocnění spojeného s parenterální výživou.
Jedná se o protokol pro použití ze soucitu pro pacienty, kteří již mají významné onemocnění jater související s parenterální výživou.
Přehled studie
Postavení
Schváleno pro marketing
Intervence / Léčba
Detailní popis
Parenterální výživa (PN) je potenciálně život zachraňující intervence pro děti se syndromem krátkého střeva a střevním selháním.
Mnoho běžných neonatálních chirurgických onemocnění včetně nekrotizující enterokolitidy (NEC), střevních atrézií a gastroschízy může způsobit střevní selhání.
Uzdravení z těchto nemocí často zahrnuje prodloužená období parenterální výživy.
Intestinal Failure Associated Liver Disease (IFALD) je nejčastější komplikací dlouhodobé parenterální výživy u dětí, která postihuje až 2/3 dětí se syndromem krátkého střeva.
Parenterální lipidy jsou důležitým zdrojem kalorií u dětí a poskytují esenciální mastné kyseliny.
Vývoj IFALD je multifaktoriální proces.
Bylo prokázáno, že fytosteroly obsažené v lipidových emulzích na bázi sóji předurčují zvířata k IFALD.
Předchozí studie u dětí ukázaly, že dávkování parenterální lipidové emulze na bázi sóji v dávkách vyšších než 1 g/kg/den může přispět k rozvoji IFALD.
V současné době je naší praxí omezit dávku lipidů u dětí s rizikem rozvoje IFALD na 1 g/kg/den.
Navzdory tomu se u některých pacientů stále vyvinou biochemické známky cholestázy a IFALD.
Předchozí studie na lidech ukázaly, že děti s IFALD, kterým byla intravenózně podána lipidová emulze s rybím olejem Omegaven®, snížily jejich hladiny přímého bilirubinu v séru.
To může být způsobeno snížením množství zánětlivých mediátorů odvozených od kyseliny arachidonové.
Vyšetřovatelé předpokládají, že podávání Omegaven® namísto konvenčních emulzí sójového tuku může zvrátit nebo zabránit progresi cholestázy spojené s PN, a tak umožnit pacientovi udržet adekvátní PN, dokud nebude schopen přijímat adekvátní výživu enterálně.
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Jednotliví pacienti
- Léčba IND/Protokol
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
- Children's Hospital & Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 14 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Závislá na parenterální výživě (PN) (neschopná uspokojit nutriční potřeby pouze enterální výživou) a očekává se, že bude vyžadovat PN po dobu nejméně dalších 30 dnů.
- Onemocnění jater spojené s parenterální výživou (PNALD) definované jako přímý bilirubin ≥ 2 mg/dl nebo histologicky a/nebo aktuálně na Omegaven prostřednictvím jiného protokolu.
- Jiné příčiny onemocnění jater byly vyloučeny. K léčbě není nutná jaterní biopsie.
- Vyčerpání standardních terapií k prevenci progrese jaterního onemocnění včetně chirurgické léčby, cyklické PN, vyhýbání se překrmování, snížení/odstranění měděné a manganové formy PN, zavedení enterální výživy a použití ursodiolu.
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství
- Jiné příčiny onemocnění jater
- Zařazení do jakéhokoli jiného klinického hodnocení zahrnujícího zkoumanou látku (pokud to neschválí určení lékaři v multidisciplinárním týmu)
- Rodič/opatrovník nebo subjekt není ochoten poskytnout souhlas a souhlas
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Omegaven®
Omegaven® 10% tuková emulze 1 g/kg/den k intravenózní infuzi po dobu 8-24 hodin každý den, dokud pacient již nepotřebuje intravenózní lipidovou emulzi, není stanovena jako neúčinná nebo se pacient z jakéhokoli důvodu přestane účastnit studie .
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primárním výsledkem účinnosti bude normalizovaný přímý bilirubin, definovaný jako tři po sobě jdoucí výsledky přímého bilirubinu < 2 mg/dl nebo přímý bilirubin < 2 mg/dl a odstavení od celkové parenterální výživy (TPN).
Časové okno: 1 rok
|
Hladiny bilirubinu budou monitorovány podle standardu péče o pacienty závislé na TPN, obvykle týdně, po dobu jejich účasti v protokolu studie.
Délku účasti nelze předem určit.
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Brian A Jones, MD, University of Nebraska Medical Center/Children's Hospital & Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
3. dubna 2015
Primární dokončení
10. listopadu 2017
Dokončení studie
5. září 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. prosince 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. prosince 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
31. prosince 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 0018-15-FB
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .