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Uso compasivo de Omegaven® para el tratamiento de la enfermedad hepática asociada a insuficiencia intestinal en niños

4 de enero de 2024 actualizado por: University of Nebraska

Uso compasivo de una emulsión de lípidos de aceite de pescado por vía intravenosa (Omegaven®) para el tratamiento de la enfermedad hepática asociada a insuficiencia intestinal en niños

El propósito general de este estudio es determinar si el reemplazo de las emulsiones de grasa a base de aceite de soya estándar con Omegaven®, una emulsión de grasa a base de aceite de pescado, puede revertir o prevenir la progresión de la enfermedad hepática asociada a la nutrición parenteral. Es un protocolo de uso compasivo para pacientes que ya tienen una enfermedad hepática importante relacionada con la nutrición parenteral.

Descripción general del estudio

Estado

Aprobado para la comercialización

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La nutrición parenteral (NP) es una intervención que puede salvar la vida de los niños con síndrome de intestino corto e insuficiencia intestinal. Muchas enfermedades quirúrgicas neonatales comunes, como la enterocolitis necrosante (NEC), la atresia intestinal y la gastrosquisis, pueden causar insuficiencia intestinal. La recuperación de estas enfermedades a menudo implica períodos prolongados de nutrición parenteral. La enfermedad hepática asociada a insuficiencia intestinal (IFALD, por sus siglas en inglés) es la complicación más frecuente de la nutrición parenteral a largo plazo en niños y afecta hasta a 2/3 de los niños con síndrome de intestino corto. Los lípidos parenterales son una importante fuente de calorías en los niños y aportan ácidos grasos esenciales. El desarrollo de IFALD es un proceso multifactorial. Se ha demostrado que los fitoesteroles contenidos en las emulsiones de lípidos a base de soja predisponen a los animales a IFALD. Estudios previos en niños han demostrado que la dosificación de la emulsión de lípidos parenterales a base de soja en dosis superiores a 1 g/kg/día puede contribuir al desarrollo de IFALD. Actualmente es nuestra práctica limitar la dosis de lípidos en niños con riesgo de desarrollar IFALD a 1 g/kg/día. A pesar de esto, algunos pacientes aún desarrollarán evidencia bioquímica de colestasis e IFALD. Estudios previos en humanos han demostrado que los niños con IFALD a los que se les administró la emulsión de lípidos de aceite de pescado por vía intravenosa Omegaven® redujeron sus niveles de bilirrubina directa en suero. Esto puede deberse a una reducción en la cantidad de mediadores inflamatorios derivados del ácido araquidónico. Los investigadores plantean la hipótesis de que la administración de Omegaven® en lugar de las emulsiones de grasa de soya convencionales puede revertir o prevenir la progresión de la colestasis asociada con la NP y, por lo tanto, permitir que el paciente se mantenga con una NP adecuada hasta que pueda ingerir una nutrición adecuada por vía enteral.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Pacientes individuales
  • Tratamiento IND/Protocolo

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Children's Hospital & Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 16 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Dependiente de nutrición parenteral (NP) (incapaz de satisfacer las necesidades nutricionales únicamente mediante nutrición enteral) y se espera que requiera NP durante al menos otros 30 días.
  • Enfermedad hepática asociada a nutrición parenteral (PNALD) definida como una bilirrubina directa ≥ 2 mg/dL o por histología y/o actualmente en Omegaven a través de otro protocolo.
  • Se han excluido otras causas de enfermedad hepática. Una biopsia de hígado no es necesaria para el tratamiento.
  • Agotamiento de las terapias estándar para prevenir la progresión de la enfermedad hepática incluyendo tratamiento quirúrgico, NP cíclica, evitar la sobrealimentación, reducción/eliminación de cobre y manganeso de la NP, avance de la alimentación enteral y uso de ursodiol.

Criterio de exclusión:

  • El embarazo
  • Otras causas de enfermedad hepática
  • Inscripción en cualquier otro ensayo clínico que involucre un agente en investigación (a menos que sea aprobado por los médicos designados en el equipo multidisciplinario)
  • El padre/tutor o sujeto no está dispuesto a dar su consentimiento y asentimiento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Omegaven®
Omegaven® 10 % de emulsión de grasa 1 g/kg/día para infundir por vía IV durante un período de 8 a 24 horas todos los días hasta que el paciente ya no necesite la emulsión de lípidos por vía intravenosa, se determine que es ineficaz o que el paciente deje de participar en el estudio por cualquier motivo .
Droga: Omegaven
Otros nombres:
  • Emulsión de aceite de pescado por vía intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El resultado de eficacia principal será la bilirrubina directa normalizada, definida como tres resultados consecutivos de bilirrubina directa < 2 mg/dl o una bilirrubina directa < 2 mg/dl y retirada de la nutrición parenteral total (TPN).
Periodo de tiempo: 1 año
Los niveles de bilirrubina se monitorearán de acuerdo con el estándar de atención para pacientes dependientes de TPN, generalmente semanalmente, durante la duración de su participación en el protocolo del estudio. La duración de la participación no se puede determinar de antemano.
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Nebraska

Colaboradores

Children's Hospital and Medical Center, Omaha, Nebraska

Investigadores

  • Investigador principal: Brian A Jones, MD, University of Nebraska Medical Center/Children's Hospital & Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

3 de abril de 2015

Finalización primaria

10 de noviembre de 2017

Finalización del estudio

5 de septiembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de diciembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de diciembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

31 de diciembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 0018-15-FB

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Colestasis inducida por nutrición parenteral total

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