Compassionate Use von Omegaven® zur Behandlung von Lebererkrankungen im Zusammenhang mit Darmversagen bei Kindern
4. Januar 2024 aktualisiert von: University of Nebraska
Compassionate Use of a Intravenous Fish Oil Lipid Emulsion (Omegaven®) zur Behandlung von Lebererkrankungen im Zusammenhang mit Darmversagen bei Kindern
Das Hauptziel dieser Studie ist es festzustellen, ob der Ersatz von Standard-Fettemulsionen auf Sojaölbasis durch Omegaven®, eine Fettemulsion auf Fischölbasis, das Fortschreiten einer mit parenteraler Ernährung verbundenen Lebererkrankung umkehren oder verhindern kann.
Es handelt sich um ein Compassionate-Use-Protokoll für Patienten, die bereits an einer erheblichen Lebererkrankung im Zusammenhang mit der parenteralen Ernährung leiden.
Studienübersicht
Status
Für die Vermarktung zugelassen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die parenterale Ernährung (PN) ist eine potenziell lebensrettende Intervention für Kinder mit Kurzdarmsyndrom und Darmversagen.
Viele häufige neonatale chirurgische Erkrankungen, einschließlich nekrotisierende Enterokolitis (NEC), intestinale Atresie und Gastroschisis, können Darmversagen verursachen.
Die Genesung von diesen Erkrankungen beinhaltet oft längere Perioden parenteraler Ernährung.
Intestinal Failure Associated Liver Disease (IFALD) ist die häufigste Komplikation einer langfristigen parenteralen Ernährung bei Kindern und betrifft bis zu 2/3 der Kinder mit Kurzdarmsyndrom.
Parenterale Lipide sind eine wichtige Kalorienquelle für Kinder und liefern essentielle Fettsäuren.
Die Entwicklung von IFALD ist ein multifaktorieller Prozess.
Es wurde gezeigt, dass Phytosterole, die in Lipidemulsionen auf Sojabohnenbasis enthalten sind, Tiere für IFALD prädisponieren.
Frühere Studien an Kindern haben gezeigt, dass die Verabreichung der auf Sojabohnen basierenden parenteralen Lipidemulsion in Dosen von mehr als 1 g/kg/Tag zur Entwicklung von IFALD beitragen kann.
Es ist derzeit unsere Praxis, die Lipiddosis bei Kindern mit einem Risiko für die Entwicklung von IFALD auf 1 g/kg/Tag zu begrenzen.
Trotzdem entwickeln einige Patienten immer noch biochemische Hinweise auf Cholestase und IFALD.
Frühere Studien am Menschen haben gezeigt, dass Kinder mit IFALD, denen die Fischöl-Lipid-Emulsion Omegaven® intravenös verabreicht wurde, ihre direkten Bilirubinspiegel im Serum reduzierten.
Dies kann auf eine Verringerung der Menge der von Arachidonsäure abgeleiteten Entzündungsmediatoren zurückzuführen sein.
Die Forscher vermuten, dass die Verabreichung von Omegaven® anstelle herkömmlicher Sojabohnenfettemulsionen das Fortschreiten der PE-assoziierten Cholestase umkehren oder verhindern kann und es dem Patienten somit ermöglicht, eine angemessene PE aufrechtzuerhalten, bis er/sie in der Lage ist, eine angemessene enterale Nahrung aufzunehmen.
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Erweiterter Zugriffstyp
- Einzelne Patienten
- Behandlung IND/Protokoll
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
- Children's Hospital & Medical Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 14 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Abhängig von parenteraler Ernährung (PE) (nicht in der Lage, den Ernährungsbedarf allein durch enterale Ernährung zu decken) und voraussichtlich mindestens weitere 30 Tage PE benötigen.
- Lebererkrankung im Zusammenhang mit parenteraler Ernährung (PNALD), definiert als direktes Bilirubin ≥ 2 mg/dl oder histologisch und/oder derzeit auf Omegaven gemäß einem anderen Protokoll.
- Andere Ursachen für Lebererkrankungen wurden ausgeschlossen. Eine Leberbiopsie ist für die Behandlung nicht notwendig.
- Ausschöpfung der Standardtherapien, um das Fortschreiten der Lebererkrankung zu verhindern, einschließlich chirurgischer Behandlung, zyklischer PN, Vermeidung von Überfütterung, Reduzierung/Entfernung von Kupfer und Mangan aus PN, Förderung der enteralen Ernährung und der Verwendung von Ursodiol.
Ausschlusskriterien:
- Schwangerschaft
- Andere Ursachen für Lebererkrankungen
- Aufnahme in eine andere klinische Studie mit einem Prüfpräparat (sofern nicht von den designierten Ärzten des multidisziplinären Teams genehmigt)
- Der Elternteil/Erziehungsberechtigte oder das Subjekt ist nicht bereit, Zustimmung und Zustimmung zu erteilen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Omegaven®
Omegaven® 10 % Fettemulsion 1 g/kg/Tag zur intravenösen Infusion über einen Zeitraum von 8-24 Stunden täglich, bis der Patient keine intravenöse Lipidemulsion mehr benötigt, als unwirksam befunden wird oder der Patient aus irgendeinem Grund die Teilnahme an der Studie beendet .
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Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Das primäre Wirksamkeitsergebnis ist normalisiertes direktes Bilirubin, definiert als drei aufeinanderfolgende direkte Bilirubinergebnisse < 2 mg/dL oder ein direktes Bilirubin < 2 mg/dL und Entwöhnung von vollständiger parenteraler Ernährung (TPN).
Zeitfenster: 1 Jahr
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Die Bilirubinspiegel werden gemäß dem Behandlungsstandard für TPN-abhängige Patienten für die Dauer ihrer Teilnahme am Studienprotokoll üblicherweise wöchentlich überwacht.
Die Dauer der Teilnahme kann nicht im Voraus bestimmt werden.
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1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Brian A Jones, MD, University of Nebraska Medical Center/Children's Hospital & Medical Center
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
3. April 2015
Primärer Abschluss
10. November 2017
Studienabschluss
5. September 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
19. Dezember 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. Dezember 2014
Zuerst gepostet (Geschätzt)
31. Dezember 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
9. Januar 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
4. Januar 2024
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 0018-15-FB
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