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小児における腸不全関連肝疾患の治療のための Omegaven® の思いやりのある使用

2024年1月4日 更新者:University of Nebraska

子供の腸不全関連肝疾患の治療のための静脈内魚油脂質エマルジョン(Omegaven®)の思いやりのある使用

この研究の全体的な目的は、標準的な大豆油ベースの脂肪エマルジョンを、魚油ベースの脂肪エマルジョンである Omegaven® に置き換えることで、非経口栄養に関連する肝疾患の進行を逆転または予防できるかどうかを判断することです。 これは、非経口栄養に関連する重篤な肝疾患をすでに患っている患者のための思いやりのある使用プロトコルです。

調査の概要

状態

マーケティング承認済み

介入・治療

詳細な説明

非経口栄養 (PN) は、短腸症候群と腸不全の子供たちの命を救う介入となる可能性があります。 壊死性腸炎 (NEC)、腸閉鎖症、および胃分離症を含む多くの一般的な新生児外科疾患は、腸不全を引き起こす可能性があります。 これらの病気からの回復には、長期間の非経口栄養が必要になることがよくあります。 腸不全関連肝疾患 (IFALD) は、小児における長期の非経口栄養の最も一般的な合併症であり、短腸症候群の小児の最大 3 分の 2 に影響を及ぼします。 非経口脂質は、子供の重要なカロリー源であり、必須脂肪酸を提供します。 IFALD の開発は、多因子プロセスです。 大豆ベースの脂質エマルジョンに含まれるフィトステロールは、動物を IFALD にかかりやすくすることが示されています。 小児を対象としたこれまでの研究では、大豆ベースの非経口脂質エマルジョンを 1g/kg/日を超える用量で投与すると、IFALD の発症に寄与する可能性があることが示されています。 現在、IFALD の発症リスクがある子供の脂質投与量を 1g/kg/日に制限することが私たちの慣習です。 それにもかかわらず、何人かの患者は依然として胆汁うっ滞とIFALDの生化学的証拠を発達させる. ヒトでの以前の研究では、静脈内に魚油脂質エマルジョン Omegaven® を投与された IFALD の子供は、血清直接ビリルビンレベルが低下したことが示されました。 これは、アラキドン酸由来の炎症メディエーターの量が減少したためである可能性があります。 研究者らは、従来の大豆脂肪乳剤の代わりに Omegaven® を投与することで、PN 関連の胆汁うっ滞の進行を逆転または防止し、患者が十分な栄養を経腸的に摂取できるようになるまで、適切な PN を維持できると仮定しています。

研究の種類

アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

  • 個々の患者
  • 治療IND/プロトコル

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
        • Children's Hospital & Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -非経口栄養(PN)依存(経腸栄養だけでは栄養ニーズを満たすことができない)であり、少なくともさらに30日間はPNが必要になると予想されます。
  • -直接ビリルビン≥2mg / dLとして定義されている非経口栄養関連肝疾患(PNALD)、または組織学によって、および/または現在別のプロトコルを通じてOmegavenを使用している。
  • 肝疾患の他の原因は除外されています。 治療に肝生検は必要ありません。
  • 肝疾患の進行を防ぐための標準的な治療法(外科的治療、定期的な PN、過食の回避、PN からの銅とマンガンの減少/除去、経腸栄養の促進、ウルソジオールの使用など)の枯渇。

除外基準:

  • 妊娠
  • 肝疾患のその他の原因
  • -治験薬を含む他の臨床試験への登録(集学的チームの指定された医師によって承認されない限り)
  • 親/保護者または被験者は、同意と同意を提供することを望まない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:オメガベン®
Omegaven® 10% 脂肪乳剤 1g/kg/日 患者が静脈内脂肪乳剤を必要としなくなるか、効果がないと判断されるか、何らかの理由で患者が研究への参加を中止するまで、毎日 8 ~ 24 時間にわたって IV 経由で注入する.
他の名前:
  • 静脈内魚油エマルジョン

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主要な有効性の結果は、直接ビリルビンの正規化であり、直接ビリルビンの結果が 3 回連続して < 2 mg/dL または直接ビリルビンが < 2 mg/dL であり、完全静脈栄養 (TPN) から離脱したことと定義されます。
時間枠:1年
ビリルビンレベルは、研究プロトコルへの参加期間中、TPN依存患者の標準治療に従って、通常は毎週監視されます。 参加期間は事前に決定できません。
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Brian A Jones, MD、University of Nebraska Medical Center/Children's Hospital & Medical Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年4月3日

一次修了

2017年11月10日

研究の完了

2018年9月5日

試験登録日

最初に提出

2014年12月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年12月23日

最初の投稿 (推定)

2014年12月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年1月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月4日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • 0018-15-FB

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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