- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02328768
Uso Compassivo de Omegaven® para o Tratamento de Doença Hepática Associada à Insuficiência Intestinal em Crianças
4 de janeiro de 2024 atualizado por: University of Nebraska
Uso compassivo de uma emulsão lipídica intravenosa de óleo de peixe (Omegaven®) para o tratamento da doença hepática associada à insuficiência intestinal em crianças
O objetivo geral deste estudo é determinar se a substituição de emulsões de gordura padrão à base de óleo de soja por Omegaven®, uma emulsão de gordura à base de óleo de peixe, pode reverter ou prevenir a progressão da doença hepática associada à nutrição parenteral.
É um protocolo de uso compassivo para pacientes que já apresentam doença hepática significativa relacionada à nutrição parenteral.
Visão geral do estudo
Status
Aprovado para comercialização
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A Nutrição Parenteral (NP) é uma intervenção potencialmente salva-vidas para crianças com síndrome do intestino curto e insuficiência intestinal.
Muitas doenças cirúrgicas neonatais comuns, incluindo enterocolite necrosante (NEC), atresias intestinais e gastrosquise, podem causar insuficiência intestinal.
A recuperação dessas doenças geralmente envolve períodos prolongados de nutrição parenteral.
A Doença Hepática Associada à Insuficiência Intestinal (IFALD) é a complicação mais prevalente da nutrição parenteral de longo prazo em crianças, afetando até 2/3 das crianças com síndrome do intestino curto.
Os lipídios parenterais são uma importante fonte de calorias em crianças e fornecem ácidos graxos essenciais.
O desenvolvimento do IFALD é um processo multifatorial.
Fitoesteróis contidos em emulsões lipídicas à base de soja demonstraram predispor os animais à IFALD.
Estudos anteriores em crianças mostraram que a dosagem da emulsão lipídica parenteral à base de soja em doses superiores a 1g/kg/dia pode contribuir para o desenvolvimento de IFALD.
Atualmente, é nossa prática limitar a dose de lipídios em crianças com risco de desenvolver IFALD a 1g/kg/dia.
Apesar disso, alguns pacientes ainda desenvolverão evidências bioquímicas de colestase e IFALD.
Estudos anteriores em humanos mostraram que crianças com IFALD que receberam a emulsão lipídica intravenosa de óleo de peixe Omegaven® reduziram seus níveis séricos de bilirrubina direta.
Isso pode ser devido a uma redução na quantidade de mediadores inflamatórios derivados do ácido araquidônico.
Os investigadores levantam a hipótese de que a administração de Omegaven® no lugar de emulsões convencionais de gordura de soja pode reverter ou prevenir a progressão da colestase associada à NP e, assim, permitir que o paciente seja mantido em NP adequada até que seja capaz de ingerir nutrição adequada por via enteral.
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- Pacientes individuais
- Tratamento IND/Protocolo
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
- Children's Hospital & Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 14 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Dependente de nutrição parenteral (NP) (incapaz de atender às necessidades nutricionais apenas por nutrição enteral) e espera-se que necessite de NP por pelo menos mais 30 dias.
- Doença hepática associada à nutrição parenteral (PNALD) definida como bilirrubina direta ≥ 2mg/dL ou por histologia e/ou atualmente em Omegaven através de outro protocolo.
- Outras causas de doença hepática foram excluídas. Uma biópsia hepática não é necessária para o tratamento.
- Esgotamento das terapias padrão para prevenir a progressão da doença hepática incluindo tratamento cirúrgico, NP cíclica, evitar superalimentação, redução/remoção de cobre e manganês da forma NP, avanço da alimentação enteral e uso de ursodiol.
Critério de exclusão:
- Gravidez
- Outras causas de doença hepática
- Inscrição em qualquer outro ensaio clínico envolvendo um agente experimental (a menos que aprovado pelos médicos designados na equipe multidisciplinar)
- O pai/responsável ou sujeito não está disposto a fornecer consentimento e consentimento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Omegaven®
Emulsão de gordura Omegaven® 10% 1g/kg/dia para infusão via IV durante um período de 8-24 horas todos os dias até que o paciente não precise mais de emulsão lipídica intravenosa, seja considerado ineficaz ou o paciente pare de participar do estudo por qualquer motivo .
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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O resultado primário de eficácia será bilirrubina direta normalizada, definida como três resultados consecutivos de bilirrubina direta < 2 mg/dL ou uma bilirrubina direta < 2 mg/dL e retirada da nutrição parenteral total (TPN).
Prazo: 1 ano
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Os níveis de bilirrubina serão monitorados de acordo com o padrão de atendimento para pacientes dependentes de NPT, geralmente semanalmente, durante sua participação no protocolo do estudo.
A duração da participação não pode ser determinada com antecedência.
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Brian A Jones, MD, University of Nebraska Medical Center/Children's Hospital & Medical Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
3 de abril de 2015
Conclusão Primária
10 de novembro de 2017
Conclusão do estudo
5 de setembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de dezembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de dezembro de 2014
Primeira postagem (Estimado)
31 de dezembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 0018-15-FB
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