- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02328768
Współczujące stosowanie Omegaven® w leczeniu choroby wątroby u dzieci związanej z niewydolnością jelit
4 stycznia 2024 zaktualizowane przez: University of Nebraska
Pełne współczucia stosowanie dożylnej emulsji lipidowej oleju rybiego (Omegaven®) w leczeniu choroby wątroby u dzieci związanej z niewydolnością jelit
Ogólnym celem tego badania jest ustalenie, czy zastąpienie standardowych emulsji tłuszczowych na bazie oleju sojowego na Omegaven®, emulsję tłuszczową na bazie oleju rybiego, może odwrócić lub zapobiec postępowi choroby wątroby związanej z żywieniem pozajelitowym.
Jest to protokół współczucia dla pacjentów, u których już występuje poważna choroba wątroby związana z żywieniem pozajelitowym.
Przegląd badań
Status
Zatwierdzony do celów marketingowych
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Żywienie pozajelitowe (PN) to potencjalnie ratująca życie interwencja u dzieci z zespołem krótkiego jelita i niewydolnością jelit.
Wiele powszechnych chorób chirurgicznych noworodków, w tym martwicze zapalenie jelit (NEC), atrezja jelit i wytrzewienie, może powodować niewydolność jelit.
Wyzdrowienie z tych chorób często wiąże się z przedłużonymi okresami żywienia pozajelitowego.
Choroba wątroby związana z niewydolnością jelit (IFALD) jest najczęstszym powikłaniem długotrwałego żywienia pozajelitowego u dzieci, dotykającym nawet 2/3 dzieci z zespołem krótkiego jelita.
Lipidy podawane pozajelitowo są ważnym źródłem kalorii u dzieci i dostarczają niezbędnych nienasyconych kwasów tłuszczowych.
Rozwój IFALD jest procesem wieloczynnikowym.
Wykazano, że fitosterole zawarte w emulsjach tłuszczowych na bazie soi predysponują zwierzęta do IFALD.
Wcześniejsze badania na dzieciach wykazały, że podawanie pozajelitowej emulsji lipidowej na bazie soi w dawkach większych niż 1 g/kg mc./dobę może przyczynić się do rozwoju IFALD.
Obecnie naszą praktyką jest ograniczanie dawki lipidów u dzieci zagrożonych rozwojem IFALD do 1 g/kg mc./dobę.
Mimo to u niektórych pacjentów nadal będą pojawiać się biochemiczne dowody cholestazy i IFALD.
Wcześniejsze badania na ludziach wykazały, że dzieci z IFALD, którym podawano dożylnie emulsję lipidową oleju rybiego Omegaven®, obniżyły poziom bilirubiny bezpośredniej w surowicy.
Może to być spowodowane zmniejszeniem ilości mediatorów zapalnych pochodzących z kwasu arachidonowego.
Badacze stawiają hipotezę, że podawanie preparatu Omegaven® zamiast konwencjonalnych emulsji tłuszczu sojowego może odwrócić lub zapobiec postępowi cholestazy związanej z PN, a tym samym umożliwić pacjentowi utrzymanie odpowiedniego PN do czasu, gdy będzie on w stanie przyjmować odpowiednie pożywienie dojelitowo.
Typ studiów
Rozszerzony dostęp
Rozszerzony typ dostępu
- Pacjenci indywidualni
- Leczenie IND/Protokół
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
- Children's Hospital & Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 14 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zależny od żywienia pozajelitowego (PN) (niezdolny do zaspokojenia potrzeb żywieniowych wyłącznie poprzez żywienie dojelitowe) i oczekuje się, że będzie wymagał PN przez co najmniej kolejne 30 dni.
- Choroba wątroby związana z żywieniem pozajelitowym (PNALD) zdefiniowana jako stężenie bilirubiny bezpośredniej ≥ 2 mg/dl lub na podstawie badania histologicznego i/lub aktualnie stosowanego preparatu Omegaven według innego protokołu.
- Wykluczono inne przyczyny choroby wątroby. Biopsja wątroby nie jest konieczna do leczenia.
- Wyczerpanie standardowych terapii zapobiegających progresji choroby wątroby, w tym leczenie chirurgiczne, cykliczne PN, unikanie przekarmiania, redukcja/usuwanie miedzi i manganu z formy PN, postęp w żywieniu dojelitowym, stosowanie ursodiolu.
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża
- Inne przyczyny chorób wątroby
- Włączenie do jakiegokolwiek innego badania klinicznego z udziałem badanego czynnika (chyba że zostanie to zatwierdzone przez wyznaczonych lekarzy z zespołu multidyscyplinarnego)
- Rodzic/opiekun lub pacjent nie wyraża zgody i zgody
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Omegaven®
Omegaven® 10% emulsja tłuszczowa 1 g/kg mc./dobę do wlewu dożylnego przez okres 8-24 godzin codziennie, aż pacjent nie będzie już wymagał dożylnej emulsji tłuszczowej, zostanie uznany za nieskuteczny lub pacjent z jakiegokolwiek powodu przestanie uczestniczyć w badaniu .
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pierwszorzędowym wynikiem oceny skuteczności będzie znormalizowany poziom bilirubiny bezpośredniej, zdefiniowany jako trzy kolejne wyniki bilirubiny bezpośredniej < 2 mg/dl lub bilirubina bezpośrednia < 2 mg/dl i po odstawieniu od całkowitego żywienia pozajelitowego (TPN).
Ramy czasowe: 1 rok
|
Stężenia bilirubiny będą monitorowane zgodnie ze standardem opieki nad pacjentami zależnymi od TPN, zwykle co tydzień, przez cały czas ich udziału w protokole badania.
Czasu uczestnictwa nie można z góry określić.
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Brian A Jones, MD, University of Nebraska Medical Center/Children's Hospital & Medical Center
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
3 kwietnia 2015
Zakończenie podstawowe
10 listopada 2017
Ukończenie studiów
5 września 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 grudnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 grudnia 2014
Pierwszy wysłany (Szacowany)
31 grudnia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 stycznia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 0018-15-FB
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .