Uso compassionevole di Omegaven® per il trattamento della malattia epatica associata a insufficienza intestinale nei bambini

La nutrizione parenterale (PN) è un intervento potenzialmente salvavita per i bambini con sindrome dell'intestino corto e insufficienza intestinale. Molte malattie chirurgiche neonatali comuni tra cui l'enterocolite necrotizzante (NEC), le atresie intestinali e la gastroschisi possono causare insufficienza intestinale. La guarigione da queste malattie comporta spesso periodi prolungati di nutrizione parenterale. La malattia epatica associata all'insufficienza intestinale (IFALD) è la complicanza più diffusa della nutrizione parenterale a lungo termine nei bambini, che colpisce fino a 2/3 dei bambini con sindrome dell'intestino corto. I lipidi parenterali sono un'importante fonte di calorie nei bambini e forniscono acidi grassi essenziali. Lo sviluppo dell'IFALD è un processo multifattoriale. È stato dimostrato che i fitosteroli contenuti nelle emulsioni lipidiche a base di soia predispongono gli animali all'IFALD. Precedenti studi sui bambini hanno dimostrato che il dosaggio dell'emulsione lipidica parenterale a base di semi di soia a dosi superiori a 1 g/kg/giorno può contribuire allo sviluppo di IFALD. Attualmente è nostra pratica limitare la dose di lipidi nei bambini a rischio di sviluppo di IFALD a 1 g/kg/giorno. Nonostante ciò, alcuni pazienti svilupperanno ancora prove biochimiche di colestasi e IFALD. Precedenti studi sull'uomo hanno dimostrato che i bambini con IFALD a cui era stata somministrata l'emulsione lipidica di olio di pesce per via endovenosa Omegaven® hanno ridotto i livelli sierici di bilirubina diretta. Ciò può essere dovuto a una riduzione della quantità di mediatori dell'infiammazione derivati ​​dall'acido arachidonico. I ricercatori ipotizzano che la somministrazione di Omegaven® al posto delle tradizionali emulsioni di grasso di soia possa invertire o prevenire la progressione della colestasi associata alla PN e quindi consentire al paziente di essere mantenuto su una PN adeguata fino a quando non sarà in grado di ingerire una nutrizione adeguata per via enterale.