Přirozená historie a biologie dlouhodobých pozdních následků po transplantaci hematopoetických buněk pro hematologické malignity v dětství
7. února 2023 aktualizováno: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Jedná se o prospektivní neterapeutickou studii, která hodnotí dlouhodobou toxicitu pediatrické HCT pro hematologické malignity.
Tato studie je výsledkem spolupráce mezi Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium (PBMTC), Centrem pro mezinárodní výzkum transplantací krve a dřeně (CIBMTR), Národním programem transplantací dřeně (NMDP) a Zdrojem pro klinické vyšetřování transplantací krve a dřeně ( RCI-BMT) CIBMTR.
Do studie budou zařazeni dětští pacienti, kteří podstoupí myeloablativní HCT pro hematologické malignity v místech PBMTC.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Detailní popis
Jedná se o prospektivní neterapeutickou studii, která hodnotí dlouhodobou toxicitu pediatrické HCT pro hematologické malignity. Tato studie je výsledkem spolupráce mezi Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium (PBMTC), Centrem pro mezinárodní výzkum transplantací krve a dřeně (CIBMTR), Národním programem transplantací dřeně (NMDP) a Zdrojem pro klinické vyšetřování transplantací krve a dřeně ( RCI-BMT) CIBMTR. Do studie budou zařazeni dětští pacienti, kteří podstoupí myeloablativní HCT pro hematologické malignity v místech PBMTC.
Studie zkoumá hypotézu, že pacienti, kteří přežili HCT u dětí, jsou vystaveni riziku pozdní orgánové toxicity a že budou mít během prvních dvou let po HCT přítomné identifikovatelné biomarkery, které budou prediktivní pro pozdní nepříznivé výsledky umožňující včasnou identifikaci rizikových pacientů.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
340
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259-5499
- Mayo Clinic
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Center for Health Sciences
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Children's Hospital & Research Center - Oakland
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California San Francisco Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60601
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Dana Farber Cancer Institute - Pediatrics
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- The Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina Hospitals
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke University Medical Center - Pediatrics
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University - Doernbecher Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
- Children's Medical Center Dallas
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- Texas Transplant Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84111
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 22 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Do této studie bude zařazena nerandomizovaná prospektivní kohorta podstupující HCT pro léčbu dětské leukémie a myelodysplazie.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk méně než 22 let při přijetí k HCT
- Plánovaná alogenní HCT od jakéhokoli dárce a zdroje kmenových buněk. Neexistují žádná kritéria specifická pro studii pro shodu HLA
Kritéria onemocnění a stavu onemocnění
- Akutní lymfoblastická leukémie/lymfom v kompletní morfologické remisi definovaná jako M1 dřeň (<5 % blastů) bez známek aktivního extramedulárního onemocnění do 30 dnů od zahájení přípravného režimu; NEBO
- Myelodysplazie (bez ohledu na podtyp) s méně než 10 % blastů v kostní dřeni během 30 dnů od zahájení přípravného režimu; NEBO
- Akutní myeloidní leukémie v kompletní morfologické remisi definovaná jako M1 dřeň (<5 % blastů) bez známek extramedulárního onemocnění do 30 dnů od zahájení přípravného režimu; NEBO
- juvenilní myelomonocytární leukémie; NEBO
- Chronická myeloidní leukémie s výjimkou refrakterní blastické krize.
Plánovaný myeloablativní režim kondicionování, definovaný jako režim zahrnující jednu z následujících látek jako hlavní činidlo:
- Busulfan ≥ 12,8 mg/kg celková dávka (IV nebo PO). Povoleno dávkování na základě PK, pokud je záměrem celková celková dávka ≥ 12,8 mg/kg; NEBO
- celkové tělesné ozáření ≥ 1200 cGy frakcionované; NEBO
- Treosulfan ≥ 30 g/m2 celková dávka IV
Registrace do následujících výzkumných protokolů NMDP:
- Protokol pro výzkumnou databázi pro transplantace krvetvorných buněk, jiné buněčné terapie a poškození kostní dřeně
- Protokol pro výzkumné úložiště vzorků pro alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk a toxická poranění kostní dřeně
- Písemný informovaný souhlas podepsaný pacientem, pokud je věk vyšší nebo roven 18 let a pacient je vývojově schopen souhlas poskytnout. Dokument o informovaném souhlasu podepíše rodič nebo zákonný zástupce, pokud je věk pacienta méně než 18 let nebo pokud je pacient starší 18 let, ale vývojově není schopen souhlas poskytnout. Souhlas bude získán podle směrnic transplantační instituce pacienta.
Kritéria vyloučení:
- Předchozí alogenní nebo autologní HCT
- Pacienti s onemocněním ledvin před zahájením kondicionování HCT vyžadující použití dialýzy v době zařazení a/nebo GFR < 60 ml/min/1,73 m2
- Pacienti s osteopenií nebo osteoporózou léčení bisfosfonáty kdykoli před zařazením do studie
- Pacienti s již existujícím diabetem nebo hyperglykémií léčení inzulínem nebo perorálními hypoglykemickými léky v době zařazení
- Pacienti s nekontrolovanou virovou, bakteriální, plísňovou nebo protozoální infekcí v době zařazení do studie
- Skóre výkonu Karnofsky nebo skóre Lansky Play-Performance Scale <60 v době zápisu do studia
- Známá dědičná nebo konstituční predispozice k rakovině včetně, ale bez omezení, Downova syndromu, Li-Fraumeniho syndromu, Fanconiho anémie a pacientů s mutacemi BRCA1 a BRCA2
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Hlásit výskyt chronického onemocnění ledvin (CKD), metabolického syndromu a osteopenie
Časové okno: Výchozí stav 1 a 2 roky po alogenní HCT pro hematologickou malignitu
|
Výchozí stav 1 a 2 roky po alogenní HCT pro hematologickou malignitu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Identifikovat prognostické rizikové faktory pro rozvoj a progresi post-HCT CKD, metabolického syndromu a osteopenie
Časové okno: Výchozí stav 1 a 2 roky po HCT
|
Výchozí stav 1 a 2 roky po HCT
|
|
Prozkoumat potenciální souvislosti systémové hypertenze měřené intermitentním hodnocením krevního tlaku s proteinurií, akutním poškozením ledvin a CKD
Časové okno: Výchozí stav do 100 dnů a 1 a 2 roky po HCT
|
Výchozí stav do 100 dnů a 1 a 2 roky po HCT
|
|
Porovnat výsledky rovnic pro odhad GFR na základě hladin cystatinu C v séru nebo sérového kreatininu s GFR měřených nukleární medicínou GFR a/nebo 24hodinová clearance kreatininu
Časové okno: Výchozí stav do 180 dnů a 1 a 2 roky po HCT
|
Výchozí stav do 180 dnů a 1 a 2 roky po HCT
|
|
Prozkoumat potenciální spojení proteinového biomarkeru elafinu v moči s rozvojem CKD
Časové okno: Výchozí stav do 180 dnů a 1 a 2 roky po HCT
|
Výchozí stav do 180 dnů a 1 a 2 roky po HCT
|
|
Hlásit hladiny triglyceridů nalačno, lipoproteiny s nízkou hustotou, lipoproteiny s vysokou hustotou, inzulín a hladiny glukózy
Časové okno: Výchozí stav do 100 dnů a 1 a 2 roky po HCT
|
Výchozí stav do 100 dnů a 1 a 2 roky po HCT
|
|
Posouzení změny tělesného složení včetně kostní minerální hustoty, indexu tělesné hmotnosti, procenta tuku a svalové hmoty, jak je měřeno duální energetickou absorptiometrií
Časové okno: Výchozí stav 1 a 2 roky po HCT
|
Výchozí stav 1 a 2 roky po HCT
|
|
K posouzení přítomnosti osteopenie před HCT a 1 rok a 2 roky po HCT pomocí rentgenu u pacientů, kteří nemohou podstoupit DXA bez sedace
Časové okno: Výchozí stav 1 a 2 roky po HCT
|
Výchozí stav 1 a 2 roky po HCT
|
|
Hlásit hladiny markerů kostního obratu včetně sérového osteokalcinu, kostní specifické alkalické fosfatázy a N-telopeptidu v moči
Časové okno: Výchozí stav do 30 dnů, 100 dnů a 1 a 2 roky po HCT
|
Výchozí stav do 30 dnů, 100 dnů a 1 a 2 roky po HCT
|
|
Vyvinout úložiště pro plazmu, které bude použito při budoucím zkoumání pozdních účinků spojených s HCT
Časové okno: Výchozí stav, 30 dní, 100 dní a 1 a 2 roky po HCT
|
Výchozí stav, 30 dní, 100 dní a 1 a 2 roky po HCT
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
1. března 2015
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. září 2020
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
1. prosince 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. ledna 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. ledna 2015
První zveřejněno (ODHAD)
14. ledna 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
8. února 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. února 2023
Naposledy ověřeno
1. února 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Lymfoproliferativní poruchy
- Lymfatická onemocnění
- Imunoproliferativní poruchy
- Novotvary podle místa
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Myeloproliferativní poruchy
- Myelodysplastická-myeloproliferativní onemocnění
- Leukémie, lymfoidní
- Hematologické novotvary
- Leukémie
- Leukémie, myeloidní
- Leukémie, myeloidní, akutní
- Leukémie, myelomonocytární, juvenilní
- Lymfoblastická leukémie-lymfom prekurzorových buněk
- Leukémie, myeloidní, chronická, BCR-ABL pozitivní
Další identifikační čísla studie
- 13-TLEC
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .