A gyermekkori hematológiai rosszindulatú daganatok hematopoietikus sejtátültetése utáni hosszú távú késői hatások természetrajza és biológiája
2023. február 7. frissítette: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Ez egy prospektív, nem terápiás vizsgálat, amely felméri a gyermekgyógyászati HCT hosszú távú toxicitását hematológiai rosszindulatú daganatok tekintetében.
Ez a tanulmány a Gyermekvér- és Velőtranszplantációs Konzorcium (PBMTC), a Nemzetközi Vér- és Velőtranszplantációs Kutatási Központ (CIBMTR), a Nemzeti Velőtranszplantációs Program (NMDP) és a Vér- és Velőtranszplantáció Klinikai Vizsgálati Erőforrása (Resource for Clinical Investigation in Blood and Marrow Transplantation) együttműködésében készült. RCI-BMT) a CIBMTR.
A vizsgálatba olyan gyermek betegeket vonnak be, akik myeloablatív HCT-n esnek át hematológiai rosszindulatú daganatok miatt a PBMTC helyeken.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Részletes leírás
Ez egy prospektív, nem terápiás vizsgálat, amely felméri a gyermekgyógyászati HCT hosszú távú toxicitását hematológiai rosszindulatú daganatok tekintetében. Ez a tanulmány a Gyermekvér- és Velőtranszplantációs Konzorcium (PBMTC), a Nemzetközi Vér- és Velőtranszplantációs Kutatási Központ (CIBMTR), a Nemzeti Velőtranszplantációs Program (NMDP) és a Vér- és Velőtranszplantáció Klinikai Vizsgálati Erőforrása (Resource for Clinical Investigation in Blood and Marrow Transplantation) együttműködésében készült. RCI-BMT) a CIBMTR. A vizsgálatba olyan gyermek betegeket vonnak be, akik myeloablatív HCT-n esnek át hematológiai rosszindulatú daganatok miatt a PBMTC helyeken.
A tanulmány azt a hipotézist vizsgálja, hogy a gyermekkori HCT túlélői ki vannak téve a késői szervi toxicitás kockázatának, és azonosítható biomarkerekkel rendelkeznek majd a HCT-t követő első két évben, amelyek előre jelezhetik a késői nemkívánatos kimeneteleket, lehetővé téve a veszélyeztetett betegek korai azonosítását.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
340
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259-5499
- Mayo Clinic
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
- University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA Center for Health Sciences
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- Children's Hospital & Research Center - Oakland
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California San Francisco Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60601
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
- Dana Farber Cancer Institute - Pediatrics
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- The Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
- Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- University of North Carolina Hospitals
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke University Medical Center - Pediatrics
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health and Science University - Doernbecher Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
- Children's Medical Center Dallas
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- Texas Transplant Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84111
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 22 év (FELNŐTT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Ez a vizsgálat egy nem randomizált leendő kohorsz, amelyen HCT-t végeznek gyermekkori leukémia és myelodysplasia kezelésére.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 22 évnél fiatalabb a HCT felvételekor
- Tervezett allogén HCT bármely donor és őssejt forrásból. Nincsenek vizsgálat-specifikus kritériumok a HLA-egyeztetésre
A betegség és a betegség állapotának kritériumai
- Akut limfoblasztos leukémia/limfóma teljes morfológiai remisszióban, úgy definiálva, mint M1 velő (<5% blasztok), és nincs bizonyíték aktív extramedulláris betegségre a kondicionáló kezelés megkezdését követő 30 napon belül; VAGY
- Myelodysplasia (függetlenül az altípustól), kevesebb mint 10%-kal a csontvelői blastokkal a kondicionáló kezelés megkezdését követő 30 napon belül; VAGY
- Akut mielogén leukémia teljes morfológiai remisszióban, mint M1 velő (<5% blasztok), extramedulláris betegségre utaló jel nélkül a kondicionáló kezelés megkezdését követő 30 napon belül; VAGY
- Juvenilis myelomonocytás leukémia; VAGY
- Krónikus mielogén leukémia, kivéve a refrakter blast krízist.
Tervezett mieloablatív kondicionáló séma, amely a következők egyikét tartalmazza gerincágensként:
- Buszulfán ≥ 12,8 mg/kg összdózis (IV vagy PO). A PK-alapú adagolás megengedett, ha a szándék a teljes összdózis ≥ 12,8 mg/kg; VAGY
- Teljes test besugárzás ≥ 1200 cGy frakcionált; VAGY
- Treoszulfán ≥ 30 g/m2 összdózis IV
Jelentkezés az alábbi NMDP kutatási protokollokba:
- Protokoll a vérképző sejttranszplantáció, egyéb sejtterápiák és csontvelő-toxicitási sérülések kutatási adatbázisához
- Protokoll az allogén vérképző őssejt-transzplantáció és a csontvelő-toxikus sérülések kutatási mintatárához
- A beteg által aláírt írásos beleegyező nyilatkozat, ha a beteg életkora legalább 18 év, és a beteg fejlődésileg képes beleegyezését adni. A beleegyező nyilatkozatot a szülőnek vagy törvényes gyámnak kell aláírnia, ha a beteg életkora 18 évnél fiatalabb, vagy ha a beteg 18 évesnél idősebb, de fejlődési okokból beleegyezését adni nem tudja. A beleegyezés a beteg transzplantációs intézményének irányelvei szerint történik.
Kizárási kritériumok:
- Korábbi allogén vagy autológ HCT
- Olyan vesebetegségben szenvedő betegek, akik a HCT kondicionálás megkezdése előtt dialízist igényelnek a beiratkozáskor és/vagy GFR < 60 ml/perc/1,73 m2
- Osteopeniás vagy osteoporosisban szenvedő betegek, akiket a felvétel előtt bármikor biszfoszfonát gyógyszerrel kezeltek
- Cukorbetegségben vagy hiperglikémiában szenvedő betegek, akiket inzulinnal vagy orális hipoglikémiás gyógyszerrel kezeltek a beiratkozáskor
- Nem kontrollált vírusos, bakteriális, gombás vagy protozoonfertőzésben szenvedő betegek a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában
- Karnofsky teljesítménypontszáma vagy Lansky Play-Performance Scale pontszáma <60 a tanulmányi beiratkozás időpontjában
- Ismert örökletes vagy alkotmányos hajlam a rákra, beleértve, de nem kizárólagosan a Down-szindrómát, a Li-Fraumeni-szindrómát, a Fanconi-anaemiát és a BRCA1- és BRCA2-mutációval rendelkező betegeket
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A krónikus vesebetegség (CKD), a metabolikus szindróma és az osteopenia előfordulásának jelentése
Időkeret: Kiindulási állapot 1 és 2 évig az allogén HCT után hematológiai rosszindulatú daganatok miatt
|
Kiindulási állapot 1 és 2 évig az allogén HCT után hematológiai rosszindulatú daganatok miatt
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A HCT utáni CKD, a metabolikus szindróma és az osteopenia kialakulásának és progressziójának prognosztikai kockázati tényezőinek azonosítása
Időkeret: Kiindulási állapot 1 és 2 évre a HCT után
|
Kiindulási állapot 1 és 2 évre a HCT után
|
|
Az időszakos vérnyomásméréssel mért szisztémás hipertónia lehetséges összefüggéseinek vizsgálata proteinuriával, akut vesekárosodással és CKD-vel
Időkeret: Kiindulási állapot 100 napig, valamint 1 és 2 évvel a HCT után
|
Kiindulási állapot 100 napig, valamint 1 és 2 évvel a HCT után
|
|
A szérum cisztatin C-szinten vagy szérum kreatinin-szinten alapuló GFR-becslő egyenletek eredményeinek összehasonlítása a nukleáris medicina GFR és/vagy 24 órás kreatinin-clearance által mért GFR-rel
Időkeret: Kiindulási állapot 180 napig, és 1 és 2 évvel a HCT után
|
Kiindulási állapot 180 napig, és 1 és 2 évvel a HCT után
|
|
A vizeletben található elafin fehérje biomarker lehetséges összefüggésének feltárása a CKD kialakulásával
Időkeret: Kiindulási állapot 180 napig, és 1 és 2 évvel a HCT után
|
Kiindulási állapot 180 napig, és 1 és 2 évvel a HCT után
|
|
Az éhomi trigliceridek, az alacsony sűrűségű lipoprotein, a nagy sűrűségű lipoprotein, az inzulin és a glükózszintek jelentésére
Időkeret: Kiindulási állapot 100 napig, valamint 1 és 2 évvel a HCT után
|
Kiindulási állapot 100 napig, valamint 1 és 2 évvel a HCT után
|
|
A testösszetétel változásának felmérésére, beleértve a csontsűrűséget, a testtömeg-indexet, a zsírtömeg százalékos arányát és a zsírszegény testtömeget kettős energiás abszorpciós módszerrel mérve
Időkeret: Kiindulási állapot 1 és 2 évre a HCT után
|
Kiindulási állapot 1 és 2 évre a HCT után
|
|
Az osteopenia jelenlétének felmérése a HCT előtt és a HCT után 1 és 2 év elteltével röntgen segítségével olyan betegeknél, akik nem képesek szedáció nélkül DXA-n átesni
Időkeret: Kiindulási állapot 1 és 2 évre a HCT után
|
Kiindulási állapot 1 és 2 évre a HCT után
|
|
A csontforgalom markereinek szintjének jelentése, beleértve a szérum osteocalcint, a csontspecifikus alkalikus foszfatázt és a vizelet N-telopeptidjét
Időkeret: Kiindulási állapot 30 napra, 100 napra, valamint 1 és 2 évre a HCT után
|
Kiindulási állapot 30 napra, 100 napra, valamint 1 és 2 évre a HCT után
|
|
A HCT-vel összefüggő késői hatások jövőbeni vizsgálatához használható plazmatár fejlesztése
Időkeret: Kiindulási állapot, 30 nap, 100 nap, valamint 1 és 2 évvel a HCT után
|
Kiindulási állapot, 30 nap, 100 nap, valamint 1 és 2 évvel a HCT után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2015. március 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2020. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
2023. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. január 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. január 12.
Első közzététel (BECSLÉS)
2015. január 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2023. február 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. február 7.
Utolsó ellenőrzés
2023. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Limfoproliferatív rendellenességek
- Nyirokrendszeri betegségek
- Immunproliferatív rendellenességek
- Neoplazmák webhelyenként
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Mieloproliferatív rendellenességek
- Myelodysplasiás-mieloproliferatív betegségek
- Leukémia, limfoid
- Hematológiai neoplazmák
- Leukémia
- Leukémia, mieloid
- Leukémia, mieloid, akut
- Leukémia, myelomonocytás, fiatalkori
- Prekurzor sejt limfoblaszt leukémia-limfóma
- Leukémia, mielogén, krónikus, BCR-ABL pozitív
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 13-TLEC
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .