Historia naturalna i biologia długoterminowych późnych skutków po przeszczepie komórek krwiotwórczych w przypadku nowotworów hematologicznych wieku dziecięcego
7 lutego 2023 zaktualizowane przez: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Jest to prospektywne badanie nieterapeutyczne oceniające długoterminową toksyczność HCT u dzieci i młodzieży w przypadku nowotworów hematologicznych.
Niniejsze badanie jest wynikiem współpracy Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium (PBMTC), Centre for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR), National Marrow Transplant Programme (NMDP) oraz Resource for Clinical Investigation in Blood and Marrow Transplantation ( RCI-BMT) CIBMTR.
Do badania zostaną włączeni pacjenci pediatryczni poddawani mieloablacyjnemu HCT z powodu nowotworów hematologicznych w ośrodkach PBMTC.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Szczegółowy opis
Jest to prospektywne badanie nieterapeutyczne oceniające długoterminową toksyczność HCT u dzieci i młodzieży w przypadku nowotworów hematologicznych. Niniejsze badanie jest wynikiem współpracy Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium (PBMTC), Centre for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR), National Marrow Transplant Programme (NMDP) oraz Resource for Clinical Investigation in Blood and Marrow Transplantation ( RCI-BMT) CIBMTR. Do badania zostaną włączeni pacjenci pediatryczni poddawani mieloablacyjnemu HCT z powodu nowotworów hematologicznych w ośrodkach PBMTC.
W badaniu zbadano hipotezę, że osoby, które przeżyły pediatryczną HCT, są narażone na późną toksyczność narządową i będą miały możliwe do zidentyfikowania biomarkery obecne w ciągu pierwszych dwóch lat po HCT, które będą przewidywać późne niekorzystne skutki, umożliwiając wczesną identyfikację pacjentów z ryzykiem.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
340
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259-5499
- Mayo Clinic
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
- University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA Center for Health Sciences
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Children's Hospital & Research Center - Oakland
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California San Francisco Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60601
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Dana Farber Cancer Institute - Pediatrics
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- The Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
- Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- University of North Carolina Hospitals
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke University Medical Center - Pediatrics
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University - Doernbecher Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- Children's Medical Center Dallas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Texas Transplant Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84111
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 22 lata (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
To badanie obejmie nierandomizowaną prospektywną kohortę poddawaną HCT w leczeniu białaczki dziecięcej i mielodysplazji.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek poniżej 22 lat w chwili przyjęcia do HCT
- Planowane allogeniczne HCT od dowolnego dawcy i źródła komórek macierzystych. Nie ma specyficznych dla badania kryteriów dopasowywania HLA
Kryteria choroby i stanu chorobowego
- Ostra białaczka/chłoniak limfoblastyczny w całkowitej remisji morfologicznej, zdefiniowana jako szpik M1 (<5% komórek blastycznych) bez oznak aktywnej choroby pozaszpikowej w ciągu 30 dni od rozpoczęcia leczenia kondycjonującego; LUB
- Mielodysplazja (niezależnie od podtypu) z mniej niż 10% blastów w szpiku w ciągu 30 dni od rozpoczęcia schematu kondycjonowania; LUB
- Ostra białaczka szpikowa z całkowitą remisją morfologiczną zdefiniowana jako szpik M1 (<5% blastów) bez objawów choroby pozaszpikowej w ciągu 30 dni od rozpoczęcia leczenia kondycjonującego; LUB
- młodzieńcza białaczka mielomonocytowa; LUB
- Przewlekła białaczka szpikowa z wyłączeniem opornego na leczenie przełomu blastycznego.
Planowany schemat kondycjonowania mieloablacyjnego, zdefiniowany jako schemat obejmujący jeden z poniższych jako główny czynnik:
- Busulfan ≥ 12,8 mg/kg dawka całkowita (iv. lub doustnie). Dozwolone dawkowanie na podstawie farmakokinetyki, jeśli zamierzona całkowita dawka całkowita wynosi ≥ 12,8 mg/kg; LUB
- Napromieniowanie całego ciała ≥ 1200 cGy frakcjonowane; LUB
- Treosulfan ≥ 30 g/m2 dawka całkowita IV
Rejestracja w następujących protokołach badawczych NMDP:
- Protokół dla bazy danych badań dotyczących transplantacji komórek krwiotwórczych, innych terapii komórkowych i urazów spowodowanych toksycznością szpiku
- Protokół dotyczący repozytorium próbek badawczych do przeszczepów allogenicznych hematopoetycznych komórek macierzystych i uszkodzeń toksycznych szpiku
- Pisemny dokument świadomej zgody podpisany przez pacjenta, jeśli wiek jest równy lub większy niż 18 lat, a pacjent jest rozwojowo zdolny do wyrażenia zgody. Dokument świadomej zgody musi być podpisany przez rodzica lub opiekuna prawnego, jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat lub jeśli pacjent ma więcej niż 18 lat, ale jest rozwojowo niezdolny do wyrażenia zgody. Zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji transplantacyjnej pacjenta.
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze allogeniczne lub autologiczne HCT
- Pacjenci z chorobą nerek przed rozpoczęciem kondycjonowania HCT wymagający zastosowania dializy w momencie włączenia do badania i/lub GFR < 60 ml/min/1,73 m2
- Pacjenci z osteopenią lub osteoporozą leczeni bisfosfonianami w dowolnym momencie przed włączeniem do badania
- Pacjenci z istniejącą wcześniej cukrzycą lub hiperglikemią leczeni insuliną lub doustnymi lekami hipoglikemizującymi w momencie włączenia do badania
- Pacjenci z niekontrolowaną infekcją wirusową, bakteryjną, grzybiczą lub pierwotniakową w momencie włączenia do badania
- Wynik Karnofsky'ego lub wynik Lansky Play-Performance Scale <60 w momencie włączenia do badania
- Znana wrodzona lub wrodzona predyspozycja do raka, w tym między innymi zespół Downa, zespół Li-Fraumeni, niedokrwistość Fanconiego oraz pacjenci z mutacjami BRCA1 i BRCA2
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zgłaszanie częstości występowania przewlekłej choroby nerek (CKD), zespołu metabolicznego i osteopenii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 i 2 lat po allogenicznym HCT w przypadku nowotworu hematologicznego
|
Wartość wyjściowa do 1 i 2 lat po allogenicznym HCT w przypadku nowotworu hematologicznego
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Identyfikacja prognostycznych czynników ryzyka rozwoju i progresji CKD po HCT, zespołu metabolicznego i osteopenii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 i 2 lat po HCT
|
Wartość wyjściowa do 1 i 2 lat po HCT
|
|
Zbadanie potencjalnych związków nadciśnienia układowego mierzonego za pomocą przerywanej oceny ciśnienia krwi z białkomoczem, ostrym uszkodzeniem nerek i przewlekłą chorobą nerek
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 100 dni oraz po 1 i 2 latach po HCT
|
Wartość wyjściowa do 100 dni oraz po 1 i 2 latach po HCT
|
|
Porównanie wyników równań szacowania GFR na podstawie poziomów cystatyny C w surowicy lub kreatyniny w surowicy z GFR mierzonym za pomocą GFR medycyny nuklearnej i/lub 24-godzinnego klirensu kreatyniny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 180 dni oraz po roku i 2 latach po HCT
|
Wartość wyjściowa do 180 dni oraz po roku i 2 latach po HCT
|
|
Zbadanie potencjalnego związku biomarkera białkowego elafiny w moczu z rozwojem CKD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 180 dni oraz po roku i 2 latach po HCT
|
Wartość wyjściowa do 180 dni oraz po roku i 2 latach po HCT
|
|
Aby zgłosić poziomy trójglicerydów na czczo, lipoprotein o małej gęstości, lipoprotein o dużej gęstości, insuliny i poziomu glukozy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 100 dni oraz po 1 i 2 latach po HCT
|
Wartość wyjściowa do 100 dni oraz po 1 i 2 latach po HCT
|
|
Ocena zmiany składu ciała, w tym gęstości mineralnej kości, wskaźnika masy ciała, procentowej masy tkanki tłuszczowej i beztłuszczowej masy ciała, mierzonej za pomocą absorpcjometrii dwuenergetycznej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 i 2 lat po HCT
|
Wartość wyjściowa do 1 i 2 lat po HCT
|
|
Ocena obecności osteopenii przed HCT oraz 1 rok i 2 lata po HCT za pomocą zdjęcia rentgenowskiego u pacjentów, którzy nie mogą przejść DXA bez sedacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 i 2 lat po HCT
|
Wartość wyjściowa do 1 i 2 lat po HCT
|
|
Zgłaszanie poziomów markerów obrotu kostnego, w tym osteokalcyny w surowicy, specyficznej dla kości fosfatazy alkalicznej i N-telopeptydu w moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 30 dni, 100 dni oraz 1 i 2 lata po HCT
|
Wartość wyjściowa do 30 dni, 100 dni oraz 1 i 2 lata po HCT
|
|
Opracowanie repozytorium osocza do wykorzystania w przyszłych badaniach późnych skutków związanych z HCT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 30 dni, 100 dni oraz 1 i 2 lata po HCT
|
Wartość wyjściowa, 30 dni, 100 dni oraz 1 i 2 lata po HCT
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
1 marca 2015
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 września 2020
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
1 grudnia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 stycznia 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 stycznia 2015
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
14 stycznia 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
8 lutego 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 lutego 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Nowotwory według lokalizacji
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia mieloproliferacyjne
- Choroby mielodysplastyczno-mieloproliferacyjne
- Białaczka, układ limfatyczny
- Nowotwory hematologiczne
- Białaczka
- Białaczka, mieloidalna
- Białaczka, szpikowa, ostra
- Białaczka, mielomonocytowa, młodzieńcza
- Prekursorowa komórkowa białaczka limfoblastyczna-chłoniak
- Białaczka, szpikowa, przewlekła, BCR-ABL dodatnia
Inne numery identyfikacyjne badania
- 13-TLEC
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .