Естественная история и биология долгосрочных поздних эффектов после трансплантации гемопоэтических клеток при гематологических злокачественных новообразованиях у детей
7 февраля 2023 г. обновлено: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Это проспективное нетерапевтическое исследование, оценивающее долгосрочную токсичность педиатрической HCT для гематологических злокачественных новообразований.
Это исследование является результатом сотрудничества Консорциума по трансплантации крови и костного мозга у детей (PBMTC), Центра международных исследований по трансплантации крови и костного мозга (CIBMTR), Национальной программы трансплантации костного мозга (NMDP) и Ресурса для клинических исследований трансплантации крови и костного мозга ( RCI-BMT) CIBMTR.
В исследование будут включены педиатрические пациенты, которым проводится миелоаблативная HCT по поводу гематологических злокачественных новообразований в участках PBMTC.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Подробное описание
Это проспективное нетерапевтическое исследование, оценивающее долгосрочную токсичность педиатрической HCT для гематологических злокачественных новообразований. Это исследование является результатом сотрудничества Консорциума по трансплантации крови и костного мозга у детей (PBMTC), Центра международных исследований по трансплантации крови и костного мозга (CIBMTR), Национальной программы трансплантации костного мозга (NMDP) и Ресурса для клинических исследований трансплантации крови и костного мозга ( RCI-BMT) CIBMTR. В исследование будут включены педиатрические пациенты, которым проводится миелоаблативная HCT по поводу гематологических злокачественных новообразований в участках PBMTC.
В исследовании изучается гипотеза о том, что выжившие после ТГСК у детей подвержены риску поздней органной токсичности, и у них будут идентифицируемые биомаркеры, присутствующие в течение первых двух лет после ТГСК, которые будут предсказывать поздние неблагоприятные исходы, что позволит на раннем этапе выявить пациентов с риском.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
340
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259-5499
- Mayo Clinic
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
- University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA Center for Health Sciences
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Children's Hospital & Research Center - Oakland
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California San Francisco Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60601
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Dana Farber Cancer Institute - Pediatrics
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- The Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
- Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- University of North Carolina Hospitals
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Duke University Medical Center - Pediatrics
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health and Science University - Doernbecher Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Children's Medical Center Dallas
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- Texas Transplant Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84111
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 22 года (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
В этом исследовании будет участвовать нерандомизированная проспективная когорта, проходящая HCT для лечения детской лейкемии и миелодисплазии.
Описание
Критерии включения:
- Возраст менее 22 лет при поступлении для HCT
- Плановая аллогенная ТГСК от любого донора и источника стволовых клеток. Отсутствуют специфические для исследования критерии соответствия HLA.
Критерии болезни и статуса болезни
- Острый лимфобластный лейкоз/лимфома в полной морфологической ремиссии, определяемой как M1 костный мозг (<5% бластов) без признаков активного экстрамедуллярного заболевания в течение 30 дней после начала режима кондиционирования; ИЛИ
- Миелодисплазия (независимо от подтипа) с менее чем 10% бластов костного мозга в течение 30 дней после начала режима кондиционирования; ИЛИ
- Острый миелогенный лейкоз в полной морфологической ремиссии, определяемой как M1 костный мозг (<5% бластов) без признаков экстрамедуллярного заболевания в течение 30 дней после начала режима кондиционирования; ИЛИ
- ювенильный миеломоноцитарный лейкоз; ИЛИ
- Хронический миелогенный лейкоз, за исключением рефрактерного бластного криза.
Запланированная миелоаблативная схема кондиционирования, определяемая как схема, включающая одно из следующих средств в качестве основного агента:
- Общая доза бусульфана ≥ 12,8 мг/кг (в/в или перорально). Разрешено дозирование на основе фармакокинетики, если целью является общая общая доза ≥ 12,8 мг/кг; ИЛИ
- Общее облучение тела ≥ 1200 сГр, фракционированное; ИЛИ
- Треосульфан ≥ 30 г/м2 общая доза внутривенно
Регистрация в следующих протоколах исследования NMDP:
- Протокол для базы данных исследований трансплантации гемопоэтических клеток, других клеточных терапий и токсических поражений костного мозга
- Протокол для репозитория исследовательских образцов для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток и токсических поражений костного мозга
- Письменный документ об информированном согласии, подписанный пациентом, если возраст больше или равен 18 годам и пациент в состоянии развития дать согласие. Документ об информированном согласии должен быть подписан родителем или законным опекуном, если возраст пациента меньше 18 лет или если пациент старше 18 лет, но в силу своего развития неспособен дать согласие. Согласие будет получено в соответствии с рекомендациями учреждения по трансплантации пациента.
Критерий исключения:
- Предыдущая аллогенная или аутологическая HCT
- Пациенты с заболеванием почек до начала HCT кондиционирования, требующие использования диализа на момент включения и/или СКФ < 60 мл/мин/1,73 м2
- Пациенты с остеопенией или остеопорозом, получавшие лечение бисфосфонатами в любое время до включения в исследование.
- Пациенты с ранее существовавшим диабетом или гипергликемией, получавшие лечение инсулином или пероральными гипогликемическими препаратами на момент включения в исследование.
- Пациенты с неконтролируемой вирусной, бактериальной, грибковой или протозойной инфекцией на момент включения в исследование
- Оценка производительности Карновски или оценка по шкале игровой производительности Лански <60 на момент зачисления в исследование
- Известная наследственная или конституциональная предрасположенность к раку, включая, помимо прочего, синдром Дауна, синдром Ли-Фраумени, анемию Фанкони и пациентов с мутациями BRCA1 и BRCA2.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Сообщить о заболеваемости хронической болезнью почек (ХБП), метаболическим синдромом и остеопенией
Временное ограничение: Исходный уровень через 1 и 2 года после аллогенной HCT по поводу гематологических злокачественных новообразований
|
Исходный уровень через 1 и 2 года после аллогенной HCT по поводу гематологических злокачественных новообразований
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Выявить прогностические факторы риска развития и прогрессирования ХБП после ТГСК, метаболического синдрома и остеопении.
Временное ограничение: Исходный уровень через 1 и 2 года после HCT
|
Исходный уровень через 1 и 2 года после HCT
|
|
Изучить возможные связи системной гипертензии, измеряемой с помощью периодической оценки артериального давления, с протеинурией, острым повреждением почек и ХБП.
Временное ограничение: Исходный уровень до 100 дней и через 1 и 2 года после HCT
|
Исходный уровень до 100 дней и через 1 и 2 года после HCT
|
|
Сравнить результаты уравнений оценки СКФ, основанных на уровнях цистатина С или креатинина в сыворотке, с СКФ, измеренной с помощью ядерной медицины СКФ и/или 24-часовым клиренсом креатинина.
Временное ограничение: Исходный уровень до 180 дней и через 1 и 2 года после ТГСК
|
Исходный уровень до 180 дней и через 1 и 2 года после ТГСК
|
|
Изучить потенциальную связь белкового биомаркера элафина в моче с развитием ХБП.
Временное ограничение: Исходный уровень до 180 дней и через 1 и 2 года после ТГСК
|
Исходный уровень до 180 дней и через 1 и 2 года после ТГСК
|
|
Чтобы сообщать об уровнях триглицеридов натощак, липопротеинов низкой плотности, липопротеинов высокой плотности, инсулина и уровней глюкозы
Временное ограничение: Исходный уровень до 100 дней и через 1 и 2 года после HCT
|
Исходный уровень до 100 дней и через 1 и 2 года после HCT
|
|
Для оценки изменений в составе тела, включая минеральную плотность костей, индекс массы тела, процент жировой массы и безжировую массу тела, измеренные с помощью двухэнергетической абсорбциометрии.
Временное ограничение: Исходный уровень через 1 и 2 года после HCT
|
Исходный уровень через 1 и 2 года после HCT
|
|
Оценить наличие остеопении до ПХТ, а также через 1 год и 2 года после ПХТ с помощью рентгенографии у пациентов, которым невозможно выполнить ДРА без седации.
Временное ограничение: Исходный уровень через 1 и 2 года после HCT
|
Исходный уровень через 1 и 2 года после HCT
|
|
Сообщить об уровнях маркеров метаболизма костной ткани, включая остеокальцин в сыворотке, щелочную фосфатазу, специфичную для костей, и N-телопептид мочи.
Временное ограничение: Исходный уровень до 30 дней, 100 дней и через 1 и 2 года после ТГСК
|
Исходный уровень до 30 дней, 100 дней и через 1 и 2 года после ТГСК
|
|
Разработать хранилище для плазмы, которое будет использоваться в будущих исследованиях отдаленных эффектов, связанных с HCT.
Временное ограничение: Исходный уровень, 30 дней, 100 дней и через 1 и 2 года после ТГСК
|
Исходный уровень, 30 дней, 100 дней и через 1 и 2 года после ТГСК
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 марта 2015 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 сентября 2020 г.
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
1 декабря 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 января 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 января 2015 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
14 января 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
8 февраля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 февраля 2023 г.
Последняя проверка
1 февраля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания иммунной системы
- Новообразования по гистологическому типу
- Новообразования
- Лимфопролиферативные заболевания
- Лимфатические заболевания
- Иммунопролиферативные заболевания
- Новообразования по локализации
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Миелопролиферативные заболевания
- Миелодиспластические-миелопролиферативные заболевания
- Лейкемия, лимфоидная
- Гематологические новообразования
- Лейкемия
- Лейкоз, миелоидный
- Лейкоз, Миелоидный, Острый
- Лейкемия, Миеломоноцитарная, Ювенильная
- Клетки-предшественники лимфобластный лейкоз-лимфома
- Лейкоз, миелогенный, хронический, BCR-ABL положительный
Другие идентификационные номера исследования
- 13-TLEC
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .