儿童血液系统恶性肿瘤造血细胞移植后长期迟发效应的自然史和生物学
这是一项前瞻性非治疗性研究，旨在评估儿科 HCT 对血液系统恶性肿瘤的长期毒性。
这项研究是儿科血液和骨髓移植联盟 (PBMTC)、国际血液和骨髓移植研究中心 (CIBMTR)、国家骨髓移植计划 (NMDP) 和血液和骨髓移植临床研究资源中心 ( CIBMTR 的 RCI-BMT）。
该研究将招募在 PBMTC 站点接受清髓性 HCT 治疗血液系统恶性肿瘤的儿科患者。
研究概览
地位
主动，不招人
详细说明
这是一项前瞻性非治疗性研究，旨在评估儿科 HCT 对血液系统恶性肿瘤的长期毒性。 这项研究是儿科血液和骨髓移植联盟 (PBMTC)、国际血液和骨髓移植研究中心 (CIBMTR)、国家骨髓移植计划 (NMDP) 和血液和骨髓移植临床研究资源中心 ( CIBMTR 的 RCI-BMT）。 该研究将招募在 PBMTC 站点接受清髓性 HCT 治疗血液系统恶性肿瘤的儿科患者。
该研究检验了以下假设：儿科 HCT 的幸存者存在晚期器官毒性风险，并且他们将在 HCT 后的头两年内出现可识别的生物标志物，这将预测晚期不良结果，从而可以及早识别处于风险中的患者。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
340
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85259-5499
- Mayo Clinic
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Tucson、Arizona、美国、85724
- University of Arizona Medical Center
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Center for Health Sciences
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital & Research Center - Oakland
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California San Francisco Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60601
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana Farber Cancer Institute - Pediatrics
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- The Children's Mercy Hospitals and Clinics
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
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New York
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Buffalo、New York、美国、14263
- Roswell Park Cancer Institute
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Valhalla、New York、美国、10595
- Westchester Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina Hospitals
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Charlotte、North Carolina、美国、28203
- Levine Children's Hospital
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University Medical Center - Pediatrics
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals Case Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University - Doernbecher Children's Hospital
-
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37235
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- Children's Medical Center Dallas
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San Antonio、Texas、美国、78229
- Texas Transplant Institute
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84111
- Primary Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 22年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
这项研究将纳入一个非随机前瞻性队列，该队列接受 HCT 治疗儿童白血病和骨髓增生异常。
描述
纳入标准：
- 入院接受 HCT 时年龄小于 22 岁
- 来自任何供体和干细胞来源的计划同种异体 HCT。 HLA 匹配没有特定于研究的标准
疾病和疾病状态标准
- 完全形态学缓解的急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤定义为 M1 骨髓（<5% 母细胞），在预处理方案开始后 30 天内没有活动性髓外疾病的证据；或者
- 预处理方案开始后 30 天内骨髓原始细胞少于 10% 的骨髓增生异常（无论亚型如何）；或者
- 完全形态学缓解的急性髓性白血病，定义为在预处理方案开始后 30 天内没有髓外疾病证据的 M1 骨髓（<5% 原始细胞）；或者
- 幼年粒单核细胞白血病；或者
- 排除难治性母细胞危象的慢性粒细胞白血病。
计划的清髓性预处理方案，定义为包括以下之一作为主干药物的方案：
- 白消安 ≥ 12.8 mg/kg 总剂量（IV 或 PO）。 如果意图是总剂量 ≥ 12.8 mg/kg，则允许基于 PK 的给药；或者
- 全身照射 ≥ 1200 cGy 分次；或者
- 三硫丹 ≥ 30 g/m2 总剂量 IV
注册以下 NMDP 研究协议：
- 造血细胞移植、其他细胞疗法和骨髓毒性损伤研究数据库的协议
- 同种异体造血干细胞移植和骨髓毒性损伤研究样本库协议
- 如果年龄大于或等于 18 岁并且患者在发育上能够提供同意，则由患者签署的书面知情同意书。 如果患者年龄小于 18 岁，或者如果患者年龄大于 18 岁，但发育无法提供同意，则知情同意书应由父母或法定监护人签署。 将根据患者移植机构的指南获得同意。
排除标准：
- 先前的同种异体或自体 HCT
- 在 HCT 调节开始前患有肾脏疾病的患者需要在入组时使用透析和/或 GFR < 60 mL/min/1.73 平方米
- 在入组前的任何时间接受过双膦酸盐药物治疗的骨质减少或骨质疏松症患者
- 在入组时已接受胰岛素或口服降糖药治疗的既往糖尿病或高血糖患者
- 在研究入组时患有不受控制的病毒、细菌、真菌或原虫感染的患者
- Karnofsky 表现评分或 Lansky Play-Performance Scale 评分在研究入学时 <60
- 已知的癌症遗传或体质易感性，包括但不限于唐氏综合症、Li-Fraumeni 综合征、范可尼贫血以及 BRCA1 和 BRCA2 突变患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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报告慢性肾病 (CKD)、代谢综合征和骨质减少的发病率
大体时间：血液系统恶性肿瘤异基因 HCT 后 1 年和 2 年的基线
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血液系统恶性肿瘤异基因 HCT 后 1 年和 2 年的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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确定 HCT 后 CKD、代谢综合征和骨质减少发生和进展的预后危险因素
大体时间：HCT 后 1 年和 2 年的基线
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HCT 后 1 年和 2 年的基线
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研究通过间歇性血压评估测量的全身性高血压与蛋白尿、急性肾损伤和 CKD 的潜在关联
大体时间：基线至 100 天，以及 HCT 后 1 年和 2 年
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基线至 100 天，以及 HCT 后 1 年和 2 年
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比较基于血清胱抑素 C 水平或血清肌酐的 GFR 估计方程与通过核医学 GFR 和/或 24 小时肌酐清除率测量的 GFR 的结果
大体时间：基线至 180 天，以及 HCT 后 1 年和 2 年
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基线至 180 天，以及 HCT 后 1 年和 2 年
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探讨尿液中蛋白质生物标志物弹性蛋白与 CKD 发展的潜在关联
大体时间：基线至 180 天，以及 HCT 后 1 年和 2 年
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基线至 180 天，以及 HCT 后 1 年和 2 年
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报告空腹甘油三酯、低密度脂蛋白、高密度脂蛋白、胰岛素和葡萄糖水平
大体时间：基线至 100 天，以及 HCT 后 1 年和 2 年
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基线至 100 天，以及 HCT 后 1 年和 2 年
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评估身体成分的变化，包括通过双能吸收测定法测量的骨矿物质密度、体重指数、脂肪质量百分比和瘦体重
大体时间：HCT 后 1 年和 2 年的基线
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HCT 后 1 年和 2 年的基线
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通过 X 射线评估 HCT 前以及 HCT 后 1 年和 2 年骨质减少的存在，这些患者无法在没有镇静的情况下进行 DXA
大体时间：HCT 后 1 年和 2 年的基线
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HCT 后 1 年和 2 年的基线
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报告骨转换标志物的水平，包括血清骨钙素、骨特异性碱性磷酸酶和尿 N-端肽
大体时间：HCT 后 30 天、100 天以及 1 年和 2 年时的基线
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HCT 后 30 天、100 天以及 1 年和 2 年时的基线
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开发血浆储存库，用于未来 HCT 相关晚期效应的研究
大体时间：基线、30 天、100 天以及 HCT 后 1 年和 2 年
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基线、30 天、100 天以及 HCT 后 1 年和 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年3月1日
初级完成 (实际的)
2020年9月1日
研究完成 (预期的)
2023年12月1日
研究注册日期
首次提交
2015年1月12日
首先提交符合 QC 标准的
2015年1月12日
首次发布 (估计)
2015年1月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年2月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月7日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 13-TLEC
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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幼年型粒单核细胞白血病的临床试验
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