Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost přípravku PNEUMOSTEM® u předčasně narozených kojenců s vysokým rizikem bronchopulmonální dysplazie (BPD) – studie v USA

14. srpna 2018 aktualizováno: Medipost America Inc.

Fáze I/II, otevřená studie eskalace dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti dvou úrovní dávek PNEUMOSTEM® u předčasně narozených kojenců s vysokým rizikem bronchopulmonální dysplazie (BPD)

PNEUMOSTEM® se skládá z ex vivo kultivovaných alogenních, nepříbuzných mezenchymálních kmenových buněk (hUCB-MSC) pocházejících z lidské pupečníkové krve a je určen k použití jako produkt buněčné terapie pro prevenci bronchopulmonální dysplazie (BPD). Tato studie je otevřená, jednocentrová, studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti PNEUMOSTEM® u předčasně narozených dětí s vysokým rizikem BPD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 dny až 2 týdny (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dítě mužského nebo ženského pohlaví, jehož postnatální věk je 3 až 14 dní včetně (pro léčbu mezi 5 a 14 dny po narození)
  • Subjekt, jehož gestační věk je mezi 23 a 28 týdny (23 týdnů ≤ gestační věk (GA) < 28 týdnů)
  • Subjekt s porodní hmotností mezi 500 g a 1 000 g včetně
  • Subjekt, který je intubován a podstupuje mechanickou ventilaci během 5–14 dnů po narození, s frakcí vdechovaného kyslíku (FiO2) 0,25 nebo vyšší při screeningu
  • Subjekt, u kterého došlo ke zhoršení nebo žádné změně nastavení mechanické ventilace během 24 hodin před zařazením do studie
  • Subjekt, jehož rodič/zákonný zástupce může dát písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt, který má vrozenou srdeční vadu, s výjimkou otevřeného ductus arteriosus (PDA), defektu síňového septa (ASD) nebo malého, restriktivního defektu komorového septa (VSD)
  • Subjekt, který má závažnou malformaci plic, jako je plicní hypoplazie/aplázie vrozená brániční kýla nebo jiná vrozená plicní anomálie
  • Subjekt, který má chromozomální abnormalitu (např. trizomie 18, trizomie 13 nebo trizomie 21) nebo závažnou vrozenou malformaci (např. hydrocefalus a encefalokélu, tracheoezofageální píštěl, defekty břišní stěny a velké renální anomálie)
  • Subjekt, který měl závažné vrozené infekční onemocnění (tj. herpes, toxoplazmóza zarděnky, syfilis, HIV atd.)
  • Subjekt, který má při screeningu známky těžké sepse nebo septického šoku v důsledku aktivní infekce
  • Subjekt, který podstoupil chirurgický zákrok do 72 hodin před podáním studovaného léku nebo u kterého se očekává chirurgický zákrok do 72 hodin před nebo po podání studovaného léku
  • Subjekt, kterému byla podána povrchově aktivní látka během 24 hodin před podáním studovaného léčiva
  • Subjekt, který měl oboustranné intrakraniální krvácení stupně 3 nebo 4
  • Subjekt, který má aktivní plicní krvácení nebo syndrom aktivního úniku vzduchu při screeningu
  • Subjekt, který se v současné době účastní jakékoli jiné intervenční klinické studie
  • Subjekt, který je podle názoru hlavního zkoušejícího považován za nevhodný pro studii z jiných důvodů, než jsou důvody uvedené výše

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PNEUMOSEM®
Dávka A: PNEUMOSTEM® 10 milionů buněk na kg Dávka B: PNEUMOSTEM® 20 milionů buněk na kg
Biologický: Lidské mezenchymální kmenové buňky z pupečníkové krve

Mezenchymální kmenové buňky z lidské pupečníkové krve:

Dávka A: 10 milionů buněk na kg / Dávka B: 20 ​​milionů buněk na kg

Ostatní jména:
  • PNEUMOSEM®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími reakcemi po dobu 84 dnů po léčbě
Časové okno: 84 dní
84 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími reakcemi mezi 84 dny po léčbě a 20 měsíci korigovaného věku
Časové okno: Mezi 84 dny po léčbě a 20 měsíci korigovaného věku
Mezi 84 dny po léčbě a 20 měsíci korigovaného věku
Výskyt středně těžké/závažné BPD nebo úmrtí ve věku 36 týdnů po menstruaci (PMA)
Časové okno: 36 týdnů PMA
36 týdnů PMA
Opětovné přijetí do nemocnice mezi 84 dny po léčbě do 20 měsíců korigovaného věku
Časové okno: Mezi 84 dny po léčbě a 20 měsíci korigovaného věku
Mezi 84 dny po léčbě a 20 měsíci korigovaného věku
Bayleyovy škály vývoje kojenců a batolat mezi 84 dny po léčbě až do 20 měsíců korigovaného věku
Časové okno: Mezi 84 dny po léčbě a 20 měsíci korigovaného věku
Mezi 84 dny po léčbě a 20 měsíci korigovaného věku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Medipost America Inc.

Spolupracovníci

Medipost Co Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Steven Powell, MD, Rush University Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. února 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

6. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. srpna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. srpna 2018

Naposledy ověřeno

1. srpna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MD-BPD-US001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit