Efektivita nákladů na kontrastní echokardiografii pro hodnocení trombu levé komory

Techniky rozhodovací analýzy budou využity k sestrojení a odhadu modelu pro diagnózu, léčbu, výsledky a náklady u pacientů s dilatační nebo ischemickou kardiomyopatií odeslaných na klinicky indikovanou klidovou transtorakální echokardiografii. Nejprve provedeme systematický přehled literatury týkající se použití kontrastní echokardiografie k detekci trombu LK, abychom zajistili, že návrh modelu přesně odráží klinickou praxi a aktuální výsledky. Pacienti zahájí model ve stavu dilatační nebo ischemické kardiomyopatie s možným trombem LK a budou postupovat různými zdravotními stavy modelu na základě pravděpodobností události, která bude ovlivněna tím, zda pacient dostal kontrast během úvodního echokardiogramu. Pravděpodobnost výskytu událostí (např. mrtvice, komplikace krvácení, smrt) bude odhadnuta pomocí údajů z literatury a databáze DEDUCE. Náklady na lůžkovou, ambulantní a rozšířenou péči o zdravotní stavy budou odvozeny z dostupných zdrojů, včetně údajů panelového průzkumu o výdajích na zdravotní péči, údajů z průzkumu národních domů s pečovatelskou službou a publikované literatury. Ke správnému přičtení dlouhodobého využití zdrojů budou použity vhodné statistické metody, včetně inverzně vážených dělených odhadů, za předpokladu, že data zahrnují pacienty, kteří jsou cenzurováni kvůli ztrátě sledování. Faktory přizpůsobení kvality života pro zdravotní stavy budou čerpány z literatury. U stavů dočasných událostí, jako je krvácení, bude od základní užitné hodnoty odečten úbytek užitku.

Model bude mít dlouhodobý horizont a výsledky modelu budou zahrnovat dlouhodobé náklady i QALY. K vyhodnocení alternativních předpokladů modelování bude provedena řada analýz scénářů. Například budeme simulovat selektivní použití kontrastu pouze u pacientů s technicky nedostatečnou studií oproti rutinnímu použití kontrastu v primární analýze. Budeme také hodnotit nákladovou efektivitu z alternativních perspektiv (systém zdravotní péče v USA; poskytovatel; plátce), v rámci různých zájmových schémat úhrad (např. poplatek za službu; nastavení odpovědné pečovatelské organizace) a za předpokladu krátkodobých časových horizontů (např. index epizody péče do 90 dnů po testování; tříletý horizont). Budeme také testovat robustnost modelu prostřednictvím řady analýz citlivosti. Ty budou zahrnovat jednorozměrné (jednosměrné) analýzy citlivosti, ve kterých budeme posuzovat robustnost modelu vůči alternativním hodnotám každého vstupního parametru individuálně. Příklady parametrů, pro které budou prováděny analýzy citlivosti, zahrnují náklady, výskyt trombů a četnost příhod. Kromě jednorozměrných analýz citlivosti budeme provádět také pravděpodobnostní (mnohostranné) analýzy citlivosti, ve kterých využíváme metody Monte Carlo k posouzení globální stability modelu. Pro ilustraci citlivosti modelu budou vytvořeny hranice přijatelnosti nákladové efektivity. Veškeré modelování bude prováděno způsobem, který je v souladu se současnými pokyny Mezinárodní společnosti pro farmakoekonomii a výzkum výsledků o správné výzkumné praxi. Abychom zahrnuli variabilitu prahových hodnot ochoty platit u plátců ve Spojených státech, uvedeme naše výsledky v rámci řady prahových hodnot nákladové efektivity od 50 000 do 200 000 $ za QALY, přičemž jako primární limit je předem specifikováno 100 000 $ za QALY.