Bezpečnost a potenciální účinnost lidských mezenchymálních kmenových buněk u necystické fibrózy Bronchiektázie (CELEB)

Kritéria pro zařazení:

• Poskytněte písemný informovaný souhlas,
• být ve věku mezi 30 a 87 lety v době podpisu informovaného souhlasu,
• hmotnost nad 45 a do 150 kg,
• mít před screeningem klinickou diagnózu non-CF bronchiektázie,
• měl alespoň 2 exacerbace v posledním roce, jak bylo zdokumentováno návštěvou lékaře nebo nemocnice (použití antibiotik alespoň jednou za poslední rok),
• Ukažte výchozí hodnotu FEV1 mezi 25 % a 85 % předpokládanou a větší nebo rovnou 1 l a základní difúzní kapacitu plic pro oxid uhelnatý (DLCO) vyšší nebo rovnou 30 % (korigováno na hemoglobin, ale ne na alveolární objem),
• mít normální funkci pravé komory, jak je dokumentováno dopplerovským echem nebo katetrizací pravého srdce,
• pokud je žena ve fertilním věku, souhlasí s tím, že bude dodržovat pravidla antikoncepce definovaná níže.
• Subjekty mohou dostávat nelékové terapie včetně suplementace kyslíkem ne větší než 4 litry za minutu a plicní rehabilitace.
• Subjekty mohou být léčeny chronickou bronchiektázií makrolidy nebo inhalačními antibiotiky

Kritéria vyloučení:

• Mají výsledky HRCT nebo chirurgické plicní biopsie v rozporu s diagnózou non-CF bronchiektázie. (Vyloučení emfyzému a/nebo difuzního onemocnění parenchymu)
• nebýt schopen provést žádné z hodnocení požadovaných pro analýzu koncových bodů (nahlásit obavy týkající se bezpečnosti nebo snášenlivosti, provést testy funkce plic (PFT) nebo HRCT, podstoupit odběry krve, přečíst si dotazník a odpovědět na něj
• Pokud je žena ve fertilním věku, má folikuly stimulující hormon (FSH) nižší než 25,8 IU/l
• být aktivně léčen pro akutní infekční exacerbaci bronchiektázie
• Máte aktivní infekci, která není léčena
• Měli aktivní infekce, které se objevily během minimálně 4 týdnů studijní léčby
• Být v současné době na léčbě infekcí NTM
• Měli pozitivní kultivaci sputa na netuberkulózní mykobakterie (NTM) během posledních 6 měsíců
• Máte v anamnéze zneužívání drog nebo alkoholu během posledních 24 měsíců.
• V současné době dostáváte (nebo jste dostávali do čtyř týdnů od screeningu) experimentální látky pro léčbu bronchiektázie nebo jste byli zařazeni do klinických studií během předchozích 30 dnů
• Být aktivně uveden (nebo očekávat budoucí zařazení) pro transplantaci jakéhokoli orgánu.
• Mít klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty screeningu.
• Mít závažné komorbidní onemocnění, které podle názoru zkoušejícího může ohrozit bezpečnost nebo komplianci pacienta nebo znemožnit úspěšné dokončení studie.
• Mají jakýkoli jiný stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit bezpečnost nebo komplianci pacienta nebo znemožnit úspěšné dokončení studie.
• Známé alergie na penicilin nebo streptomycin.
• Být příjemcem transplantovaného orgánu.
• Mít klinickou anamnézu malignity do 5 let (tj. pacienti s předchozí malignitou musí být bez onemocnění po dobu 5 let), s výjimkou kuratívne léčeného bazaliomu kůže, spinocelulárního karcinomu kůže nebo cervikálního karcinomu.
• Mít nepulmonální stav, který omezuje délku života na méně než 1 rok.
• Být sérově pozitivní na HIV, hepatitidu BsAg (reaktivní povrchová látka) nebo viremickou hepatitidu C.
• Přecitlivělost na dimethylsulfoxid (DMSO)
• Být schopen udržet nasycený kyslík (SpO2) více než 93 % ve vzduchu v místnosti na úrovni moře v klidu) nebo SpO2 vyšší než 88 % ve vzduchu v místnosti nad 5 000 stop (1524 metrů) nad hladinou moře v klidu.