Sicurezza e potenziale efficacia delle cellule staminali mesenchimali umane nella bronchiectasia della fibrosi non cistica (CELEB)

Criterio di inclusione:

• Fornire il consenso informato scritto,
• avere un'età compresa tra i 30 e gli 87 anni al momento della firma del Consenso Informato,
• peso superiore a 45 e inferiore a 150 kg,
• avere una diagnosi clinica di bronchiectasie non CF prima dello screening,
• Aver avuto almeno 2 riacutizzazioni nell'ultimo anno come documentato dall'ambulatorio medico o dalle visite ospedaliere (uso di antibiotici almeno una volta nell'ultimo anno),
• Mostrare un FEV1 al basale compreso tra il 25% e l'85% del predetto e superiore o uguale a 1 L e una capacità di diffusione del polmone al basale per il monossido di carbonio (DLCO) superiore o uguale al 30% (corretto per l'emoglobina ma non per il volume alveolare),
• Avere una normale funzione del ventricolo destro, come documentato dall'eco Doppler o dal cateterismo del cuore destro,
• se una donna in età fertile, accetta di rispettare le regole di contraccezione definite di seguito.
• I soggetti possono ricevere terapie non farmacologiche inclusa l'integrazione di ossigeno non superiore a 4 litri al minuto e la riabilitazione polmonare.
• I soggetti possono essere trattati cronicamente con macrolidi o bronchiectasie con trattamento antibiotico inalato

Criteri di esclusione:

• I risultati della HRCT e/o della biopsia polmonare chirurgica non sono coerenti con la diagnosi di bronchiectasie non CF. (Esclusione di enfisema e/o malattia diffusa del parenchima)
• non essere in grado di eseguire nessuna delle valutazioni richieste per l'analisi degli endpoint (segnalare problemi di sicurezza o tollerabilità, eseguire test di funzionalità polmonare (PFT) o HRCT, sottoporsi a prelievi di sangue, leggere e rispondere al questionario
• Se una donna in età fertile, ha un ormone follicolo-stimolante (FSH) inferiore a 25,8 UI/L
• essere trattato attivamente per un'esacerbazione infettiva acuta delle bronchiectasie
• Avere un'infezione attiva che non viene curata
• - Hanno avuto infezioni attive che si sono verificate entro un minimo di 4 settimane dal trattamento in studio
• Essere attualmente in cura per le infezioni da NTM
• Avere colture dell'espettorato positive per micobatteri non tubercolari (NTM) negli ultimi 6 mesi
• Avere una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 24 mesi.
• Essere attualmente in trattamento (o aver ricevuto entro quattro settimane dallo screening) agenti sperimentali per il trattamento delle bronchiectasie o essere stati arruolati in studi clinici nei 30 giorni precedenti
• Essere attivamente elencati (o aspettarsi elenchi futuri) per il trapianto di qualsiasi organo.
• Avere valori di laboratorio di screening anomali clinicamente importanti.
• Avere una grave malattia in comorbidità che, a parere dello sperimentatore, può compromettere la sicurezza o la compliance del paziente o precludere il completamento con successo dello studio.
• Avere qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, possa compromettere la sicurezza o la compliance del paziente o precludere il completamento con successo dello studio.
• Avere allergie note alla penicillina o alla streptomicina.
• Essere un destinatario di un trapianto di organi.
• Avere una storia clinica di tumore maligno entro 5 anni (ovvero, i pazienti con precedente tumore maligno devono essere liberi da malattia da 5 anni), ad eccezione del carcinoma a cellule basali della pelle trattato in modo curativo, del carcinoma a cellule squamose della pelle o del carcinoma cervicale.
• Avere una condizione non polmonare che limita la durata della vita a meno di 1 anno.
• Essere sieropositivo per HIV, epatite BsAg (reattivo all'agente di superficie) o epatite C viremica.
• Avere ipersensibilità al dimetilsolfossido (DMSO)
• Non essere in grado di mantenere una saturazione di ossigeno (SpO2) superiore al 93% nell'aria della stanza a livello del mare a riposo) o una SpO2 superiore all'88% nell'aria della stanza a un'altitudine di oltre 5.000 piedi (1524 metri) sul livello del mare a riposo.