Sicherheit und potenzielle Wirksamkeit menschlicher mesenchymaler Stammzellen bei nicht-zystischer Fibrose-Bronchiektasie (CELEB)

Einschlusskriterien:

• Geben Sie eine schriftliche Einverständniserklärung ab,
• zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung zwischen 30 und 87 Jahre alt sein,
• Gewicht über 45 und unter 150 kg,
• vor dem Screening eine klinische Diagnose einer Nicht-CF-Bronchiektasie haben,
• Hatten im vergangenen Jahr mindestens 2 Exazerbationen, wie durch Arztbesuche oder Krankenhausbesuche dokumentiert (Einnahme von Antibiotika von mindestens einem Mal im letzten Jahr),
• einen Ausgangs-FEV1 zwischen 25 % und 85 % des Sollwerts und über oder gleich 1 l und eine Ausgangs-Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) von über oder gleich 30 % aufweisen (korrigiert für Hämoglobin, aber nicht für das Alveolarvolumen),
• Haben Sie eine normale rechtsventrikuläre Funktion, wie durch Doppler-Echo oder Rechtsherzkatheter dokumentiert,
• wenn es sich um eine Frau im gebärfähigen Alter handelt, verpflichten Sie sich, die unten definierten Verhütungsregeln einzuhalten.
• Die Probanden können nichtmedikamentöse Therapien erhalten, einschließlich einer Sauerstoffergänzung von nicht mehr als 4 Litern pro Minute und Lungenrehabilitation.
• Die Probanden können unter chronischer Bronchiektasie mit Makroliden oder inhalativen Antibiotika behandelt werden

Ausschlusskriterien:

• HRCT- und/oder chirurgische Lungenbiopsie-Ergebnisse haben, die nicht mit der Diagnose einer Nicht-CF-Bronchiektasie übereinstimmen. (Ausschluss eines Emphysems und/oder einer diffusen Parenchymerkrankung)
• nicht in der Lage sein, eine der für die Endpunktanalyse erforderlichen Bewertungen durchzuführen (Sicherheits- oder Verträglichkeitsbedenken melden, Lungenfunktionstests (PFT) oder HRCT durchführen, sich Blutabnahmen unterziehen, Fragebogen lesen und beantworten
• Wenn Sie eine Frau im gebärfähigen Alter sind, haben Sie ein follikelstimulierendes Hormon (FSH) unter 25,8 IE / l
• bei einer akuten infektiösen Exazerbation einer Bronchiektasie aktiv behandelt werden
• Haben Sie eine aktive Infektion, die nicht behandelt wird
• Hatten aktive Infektionen, die innerhalb von mindestens 4 Wochen der Studienbehandlung aufgetreten sind
• Derzeit in Behandlung wegen NTM-Infektionen sein
• Hatten innerhalb der letzten 6 Monate positive Sputumkulturen für nicht tuberkulöse Mykobakterien (NTM).
• Haben Sie eine Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der letzten 24 Monate.
• Sie erhalten derzeit (oder haben innerhalb von vier Wochen nach dem Screening) experimentelle Wirkstoffe zur Behandlung von Bronchiektasen oder wurden in den letzten 30 Tagen in klinische Studien aufgenommen
• Aktiv gelistet sein (oder zukünftige Listung erwarten) für die Transplantation eines beliebigen Organs.
• Haben Sie klinisch wichtige abnormale Screening-Laborwerte.
• Haben Sie eine schwere komorbide Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance des Patienten beeinträchtigen oder einen erfolgreichen Abschluss der Studie ausschließen kann.
• Haben Sie eine andere Bedingung, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance des Patienten beeinträchtigen oder einen erfolgreichen Abschluss der Studie ausschließen kann.
• bekannte Allergien gegen Penicillin oder Streptomycin haben.
• Empfänger einer Organtransplantation sein.
• Haben Sie eine klinische Vorgeschichte von Malignität innerhalb von 5 Jahren (d. h. Patienten mit vorheriger Malignität müssen für 5 Jahre krankheitsfrei sein), mit Ausnahme von kurativ behandeltem Basalzellkarzinom der Haut, Plattenepithelkarzinom der Haut oder Zervixkarzinom.
• Haben Sie eine nicht pulmonale Erkrankung, die die Lebensdauer auf weniger als 1 Jahr begrenzt.
• Seien Sie Serum-positiv für HIV, Hepatitis BsAg (Oberflächenmittel-reaktiv) oder virämische Hepatitis C.
• Überempfindlichkeit gegen Dimethylsulfoxid (DMSO) haben
• Nicht in der Lage sein, einen gesättigten Sauerstoffgehalt (SpO2) von mehr als 93 % in der Raumluft auf Meereshöhe in Ruhe oder einen SpO2 von mehr als 88 % in der Raumluft über 5.000 Fuß (1524 Meter) über dem Meeresspiegel in Ruhe aufrechtzuerhalten.