Безопасность и потенциальная эффективность мезенхимальных стволовых клеток человека при бронхоэктазах некистозного фиброза (CELEB)

Критерии включения:

• Дать письменное информированное согласие,
• быть в возрасте от 30 до 87 лет на момент подписания информированного согласия,
• вес более 45 и менее 150 кг,
• иметь клинический диагноз бронхоэктазов, не связанных с муковисцидозом, до скрининга,
• Имели как минимум 2 обострения за последний год, что подтверждено врачебным кабинетом или визитами в больницу (использование антибиотиков по крайней мере один раз за последний год),
• Показать исходный ОФВ1 от 25% до 85% от прогнозируемого и более или равный 1 л и исходную диффузионную способность легких по монооксиду углерода (DLCO) более или равную 30% (с поправкой на гемоглобин, но не на альвеолярный объем),
• Иметь нормальную функцию правого желудочка, подтвержденную эхо-допплерографией или катетеризацией правых отделов сердца,
• если женщина детородного возраста, согласитесь соблюдать правила контрацепции, определенные ниже.
• Субъекты могут получать немедикаментозную терапию, включая подачу кислорода не более 4 литров в минуту и ​​легочную реабилитацию.
• Субъекты могут находиться на хроническом лечении бронхоэктазов макролидами или ингаляционными антибиотиками.

Критерий исключения:

• Иметь результаты КТВР и/или хирургической биопсии легкого, несовместимые с диагнозом бронхоэктазов, не связанных с муковисцидозом. (Исключение эмфиземы и/или диффузного паренхиматозного заболевания)
• быть не в состоянии выполнить какие-либо оценки, необходимые для анализа конечной точки (сообщить о проблемах безопасности или переносимости, выполнить тесты функции легких (PFT) или HRCT, пройти забор крови, прочитать и ответить на вопросник
• Если у женщины детородного возраста уровень фолликулостимулирующего гормона (ФСГ) ниже 25,8 МЕ/л.
• активно лечить острое инфекционное обострение бронхоэктатической болезни
• Наличие активной инфекции, которая не лечится
• У вас были активные инфекции, развившиеся в течение как минимум 4 недель исследуемого лечения.
• Быть в настоящее время на лечении от инфекций NTM
• Иметь положительный посев мокроты на нетуберкулезные микобактерии (НТМ) в течение последних 6 месяцев.
• Иметь историю злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение последних 24 месяцев.
• В настоящее время получают (или получали в течение четырех недель после скрининга) экспериментальные препараты для лечения бронхоэктатической болезни или были включены в клинические испытания в течение предыдущих 30 дней.
• Будьте активно зарегистрированы (или ожидайте включения в список в будущем) для трансплантации любого органа.
• Имеют клинически важные аномальные лабораторные показатели скрининга.
• Наличие серьезного сопутствующего заболевания, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность или соблюдение пациентом режима лечения или помешать успешному завершению исследования.
• Наличие любого другого состояния, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность или соблюдение пациентом режима лечения или помешать успешному завершению исследования.
• Известные аллергии на пенициллин или стрептомицин.
• Быть реципиентом трансплантата органов.
• Иметь в анамнезе злокачественные новообразования в течение 5 лет (т. е. пациенты с предшествующим злокачественным новообразованием должны быть свободны от заболевания в течение 5 лет), за исключением радикально пролеченного базально-клеточного рака кожи, плоскоклеточного рака кожи или рака шейки матки.
• Имеют нелегочное заболевание, ограничивающее продолжительность жизни менее 1 года.
• Быть сывороточно-положительным на ВИЧ, гепатит BsAg (реактивный к поверхностным агентам) или виремический гепатит С.
• Имеют повышенную чувствительность к диметилсульфоксиду (ДМСО)
• Быть неспособным поддерживать уровень насыщения кислородом (SpO2) более 93% в комнатном воздухе на уровне моря в состоянии покоя) или SpO2 более 88% в комнатном воздухе на высоте более 5000 футов (1524 метра) над уровнем моря в состоянии покоя.