Bezpieczeństwo i potencjalna skuteczność ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych w leczeniu rozstrzeni oskrzeli niezwiązanych z mukowiscydozą (CELEB)

Kryteria przyjęcia:

• Wyraź pisemną świadomą zgodę,
• w chwili podpisania Świadomej Zgody mieć od 30 do 87 lat,
• waga powyżej 45 i poniżej 150 kg,
• mieć kliniczne rozpoznanie rozstrzeni oskrzeli niezwiązanej z mukowiscydozą przed badaniem przesiewowym,
• przebyły co najmniej 2 zaostrzenia w ciągu ostatniego roku, udokumentowane wizytami lekarskimi lub w szpitalu (stosowanie antybiotyków co najmniej raz w ciągu ostatniego roku),
• Pokaż wyjściową wartość FEV1 między 25% a 85% wartości należnej i większą lub równą 1 l oraz wyjściową zdolność dyfuzyjną płuc dla tlenku węgla (DLCO) większą lub równą 30% (skorygowaną o hemoglobinę, ale bez objętości pęcherzyków płucnych),
• Mieć normalną czynność prawej komory, udokumentowaną przez echo Dopplera lub cewnikowanie prawego serca,
• jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, zgódź się przestrzegać zasad antykoncepcji określonych poniżej.
• Pacjenci mogą otrzymywać terapie nielekowe, w tym suplementację tlenem nie większą niż 4 litry na minutę i rehabilitację płuc.
• Pacjenci mogą być na przewlekłym leczeniu makrolidem lub antybiotykiem wziewnym z powodu rozstrzeni oskrzeli

Kryteria wyłączenia:

• Wyniki HRCT i/lub chirurgicznej biopsji płuca są niezgodne z rozpoznaniem rozstrzeni oskrzeli innej niż CF. (Wykluczenie rozedmy płuc i/lub rozlanej choroby miąższu)
• nie być w stanie przeprowadzić żadnej z ocen wymaganych do analizy punktu końcowego (zgłosić obawy dotyczące bezpieczeństwa lub tolerancji, wykonać testy czynnościowe płuc (PFT) lub HRCT, przejść pobieranie krwi, przeczytać kwestionariusz i odpowiedzieć na nie
• Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym, poziom hormonu folikulotropowego (FSH) wynosi poniżej 25,8 j.m./l
• być aktywnie leczony z powodu ostrego zakaźnego zaostrzenia rozstrzeni oskrzeli
• Mieć aktywną infekcję, która nie jest leczona
• Miały aktywne infekcje występujące w ciągu co najmniej 4 tygodni leczenia w ramach badania
• Być obecnie w trakcie leczenia zakażeń NTM
• Mieli dodatnie posiewy plwociny na prątki niegruźlicze (NTM) w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Masz historię nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 24 miesięcy.
• Otrzymują obecnie (lub otrzymywali w ciągu czterech tygodni od badania przesiewowego) eksperymentalne środki do leczenia rozstrzeni oskrzeli lub zostali włączeni do badań klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
• Bądź aktywny na liście (lub oczekuj przyszłej listy) do przeszczepu dowolnego narządu.
• Mają klinicznie istotne nieprawidłowe wartości badań przesiewowych.
• Cierpią na poważną chorobę współistniejącą, która w opinii badacza może zagrozić bezpieczeństwu lub zdyscyplinowaniu pacjenta lub uniemożliwić pomyślne ukończenie badania.
• Mieć jakiekolwiek inne schorzenie, które w opinii badacza może zagrozić bezpieczeństwu lub zdyscyplinowaniu pacjenta lub uniemożliwić pomyślne ukończenie badania.
• Znane alergie na penicylinę lub streptomycynę.
• Być biorcą przeszczepu narządu.
• mieć historię kliniczną nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat (tj. pacjenci z wcześniejszym nowotworem złośliwym muszą być wolni od choroby przez 5 lat), z wyjątkiem leczonego leczonego raka podstawnokomórkowego skóry, raka płaskonabłonkowego skóry lub raka szyjki macicy.
• Mieć chorobę inną niż płucna, która ogranicza długość życia do mniej niż 1 roku.
• Bądź w surowicy dodatni w kierunku HIV, wirusowego zapalenia wątroby typu BsAg (reaktywne na czynnik powierzchniowy) lub wirusowego zapalenia wątroby typu C.
• Mają nadwrażliwość na sulfotlenek dimetylu (DMSO)
• Nie być w stanie utrzymać nasyconego tlenu (SpO2) powyżej 93% w powietrzu pokojowym na poziomie morza w stanie spoczynku) lub SpO2 powyżej 88% w powietrzu pokojowym na wysokości powyżej 5000 stóp (1524 metrów) nad poziomem morza w stanie spoczynku.