Sikkerhet og potensiell effekt av humane mesenkymale stamceller ved ikke-cystisk fibrose bronkiektasi (CELEB)

Inklusjonskriterier:

• Gi skriftlig informert samtykke,
• være mellom 30 og 87 år på tidspunktet for signering av det informerte samtykket,
• vekt over 45 og under 150 kg,
• har en klinisk diagnose av ikke-CF bronkiektasi før screening,
• Har hatt minst 2 eksaserbasjoner det siste året som dokumentert av legekontor eller sykehusbesøk (bruk av antibiotika minst én gang i løpet av det siste året),
• Vis en baseline FEV1 mellom 25 % og 85 % spådd og over eller lik 1 L og en baseline diffusjonskapasitet for lunge for karbonmonoksid (DLCO) over eller lik 30 % (korrigert for hemoglobin, men ikke alveolært volum),
• Har en normal høyre ventrikkelfunksjon, som dokumentert ved doppler-ekko eller høyre hjertekateterisering,
• hvis en kvinne i fertil alder, godtar å følge prevensjonsreglene definert nedenfor.
• Pasienter kan motta ikke-medikamentelle behandlinger inkludert oksygentilskudd som ikke overstiger 4 liter per minutt og pulmonal rehabilitering.
• Personer kan være på kronisk makrolid eller inhalert antibiotikabehandling bronkiektasi

Ekskluderingskriterier:

• Har HRCT og eller kirurgiske lungebiopsiresultater som ikke stemmer overens med diagnosen ikke-CF bronkiektasi. (Ekskludering av emfysem og eller diffus parenkymal sykdom)
• være ute av stand til å utføre noen av vurderingene som kreves for endepunktsanalyse (rapporter sikkerhets- eller toleranseproblemer, utføre lungefunksjonstester (PFT) eller HRCT, gjennomgå blodprøver, lese og svare på spørreskjema
• Hvis en kvinne i fertil alder, har et follikkelstimulerende hormon (FSH) under 25,8 IE/L
• bli aktivt behandlet for en akutt smittsom forverring av bronkiektasi
• Har en aktiv infeksjon som ikke blir behandlet
• Har hatt aktive infeksjoner innen minimum 4 uker etter studiebehandling
• Er for tiden på behandling for NTM-infeksjoner
• Har hatt positive sputumkulturer for ikke-tuberkuløs mykobakteriell (NTM) i løpet av de siste 6 månedene
• Har en historie med narkotika- eller alkoholmisbruk i løpet av de siste 24 månedene.
• For øyeblikket mottar (eller har mottatt innen fire uker etter screening) eksperimentelle midler for behandling av bronkiektasi eller har blitt registrert i kliniske studier i løpet av de siste 30 dagene
• Vær aktivt oppført (eller forvent fremtidig notering) for transplantasjon av ethvert organ.
• Har klinisk viktige unormale laboratorieverdier for screening.
• Har en alvorlig komorbid sykdom som etter utforskerens mening kan kompromittere pasientens sikkerhet eller etterlevelse eller forhindre vellykket gjennomføring av studien.
• Har andre forhold som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere sikkerheten eller etterlevelsen til pasienten eller hindre vellykket gjennomføring av studien.
• Har kjent allergi mot penicillin eller streptomycin.
• Være en organtransplantert mottaker.
• Har en klinisk historie med malignitet innen 5 år (dvs. pasienter med tidligere malignitet må være sykdomsfrie i 5 år), bortsett fra kurativt behandlet basalcellekarsinom i huden, plateepitelkarsinom i huden eller livmorhalskreft.
• Har en ikke-pulmonal tilstand som begrenser levetiden til mindre enn 1 år.
• Vær serumpositiv for HIV, hepatitt BsAg (overflatemiddelreaktivt) eller viremisk hepatitt C.
• Har overfølsomhet for dimetylsulfoksid (DMSO)
• Ikke være i stand til å opprettholde mettet oksygen (SpO2) på mer enn 93 % på romluft ved havnivå i hvile) eller en SpO2 på mer enn 88 % på romluft over 5000 fot (1524 meter) over havet i hvile.