Seguridad y eficacia potencial de las células madre mesenquimales humanas en las bronquiectasias sin fibrosis quística (CELEB)

Criterios de inclusión:

• Proporcionar consentimiento informado por escrito,
• tener entre 30 y 87 años al momento de firmar el Consentimiento Informado,
• peso mayor de 45 y menor de 150 kg,
• tener un diagnóstico clínico de bronquiectasias sin FQ antes de la selección,
• Ha tenido al menos 2 exacerbaciones en el último año según lo documentado por el consultorio médico o las visitas al hospital (uso de antibióticos al menos una vez en el último año),
• Mostrar un FEV1 basal entre el 25 % y el 85 % previsto y superior o igual a 1 L y una capacidad de difusión basal del pulmón para monóxido de carbono (DLCO) superior o igual al 30 % (corregido por hemoglobina pero no por volumen alveolar),
• Tener una función ventricular derecha normal, según lo documentado por eco Doppler o cateterismo cardíaco derecho,
• si es una mujer en edad fértil, acepta cumplir con las reglas de anticoncepción definidas a continuación.
• Los sujetos pueden recibir terapias no farmacológicas que incluyen suplementos de oxígeno no superiores a 4 litros por minuto y rehabilitación pulmonar.
• Los sujetos pueden estar en tratamiento crónico con macrólidos o antibióticos inhalados bronquiectasias

Criterio de exclusión:

• Tener resultados de HRCT o biopsia pulmonar quirúrgica inconsistentes con el diagnóstico de bronquiectasias sin FQ. (Exclusión de enfisema y/o enfermedad parenquimatosa difusa)
• ser incapaz de realizar ninguna de las evaluaciones requeridas para el análisis de punto final (informar problemas de seguridad o tolerabilidad, realizar pruebas de función pulmonar (PFT) o HRCT, someterse a extracciones de sangre, leer y responder al cuestionario
• Si es una mujer en edad fértil, tiene una hormona estimulante del folículo (FSH) por debajo de 25,8 UI/L
• recibir tratamiento activo para una exacerbación infecciosa aguda de las bronquiectasias
• Tiene una infección activa que no se trata
• Haber tenido infecciones activas que ocurrieron dentro de un mínimo de 4 semanas de tratamiento del estudio
• Estar actualmente en tratamiento para infecciones por MNT
• Haber tenido cultivos de esputo positivos para micobacterias no tuberculosas (NTM) en los últimos 6 meses
• Tener antecedentes de abuso de drogas o alcohol en los últimos 24 meses.
• Estar recibiendo actualmente (o haber recibido dentro de las cuatro semanas previas a la selección) agentes experimentales para el tratamiento de la bronquiectasia o haberse inscrito en ensayos clínicos dentro de los 30 días anteriores
• Estar en la lista activa (o esperar una lista futura) para el trasplante de cualquier órgano.
• Tener valores de laboratorio de detección anormales clínicamente importantes.
• Tener una enfermedad comórbida grave que, en opinión del investigador, pueda comprometer la seguridad o el cumplimiento del paciente o impedir la finalización satisfactoria del estudio.
• Tener cualquier otra condición que, en opinión del investigador, pueda comprometer la seguridad o el cumplimiento del paciente o impedir la finalización exitosa del estudio.
• Tiene alergias conocidas a la penicilina o estreptomicina.
• Ser receptor de trasplante de órganos.
• Tener un historial clínico de malignidad dentro de los 5 años (es decir, los pacientes con malignidad previa deben estar libres de enfermedad durante 5 años), excepto el carcinoma de células basales de piel, el carcinoma de células escamosas de piel o el carcinoma de cuello uterino tratados curativamente.
• Tiene una afección no pulmonar que limita la esperanza de vida a menos de 1 año.
• Ser suero positivo para VIH, hepatitis BsAg (agente de superficie reactivo) o hepatitis C virémica.
• Tiene hipersensibilidad al dimetilsulfóxido (DMSO)
• Ser incapaz de mantener una saturación de oxígeno (SpO2) de más del 93 % en el aire de la habitación al nivel del mar en reposo) o una SpO2 de más del 88 % en el aire de la habitación a más de 5000 pies (1524 metros) sobre el nivel del mar en reposo.