Innocuité et efficacité potentielle des cellules souches mésenchymateuses humaines dans la bronchectasie non fibrosante kystique (CELEB)

Critère d'intégration:

• Fournir un consentement éclairé écrit,
• avoir entre 30 et 87 ans au moment de la signature du Consentement Eclairé,
• poids supérieur à 45 et inférieur à 150 kg,
• avoir un diagnostic clinique de bronchectasie non FK avant le dépistage,
• Avoir eu au moins 2 exacerbations au cours de la dernière année, documentées par des visites au cabinet du médecin ou à l'hôpital (utilisation d'antibiotiques au moins une fois au cours de la dernière année),
• Présenter un VEMS initial compris entre 25 % et 85 % prédit et supérieur ou égal à 1 L et une capacité de diffusion pulmonaire initiale pour le monoxyde de carbone (DLCO) supérieure ou égale à 30 % (corrigée de l'hémoglobine mais pas du volume alvéolaire),
• Avoir une fonction ventriculaire droite normale, documentée par écho Doppler ou cathétérisme cardiaque droit,
• si vous êtes une femme en âge de procréer, acceptez de respecter les règles de contraception définies ci-dessous.
• Les sujets peuvent recevoir des thérapies non médicamenteuses, y compris une supplémentation en oxygène ne dépassant pas 4 litres par minute et une réadaptation pulmonaire.
• Les sujets peuvent être sous macrolide chronique ou traitement antibiotique inhalé bronchectasie

Critère d'exclusion:

• Avoir des résultats de HRCT et / ou de biopsie pulmonaire chirurgicale incompatibles avec le diagnostic de bronchectasie non FK. (Exclusion de l'emphysème et/ou de la maladie parenchymateuse diffuse)
• être incapable d'effectuer l'une des évaluations requises pour l'analyse des paramètres (signaler des problèmes d'innocuité ou de tolérabilité, effectuer des tests de la fonction pulmonaire (PFT) ou HRCT, subir des prises de sang, lire et répondre au questionnaire
• Si une femme en âge de procréer, avoir une hormone folliculo-stimulante (FSH) inférieure à 25,8 UI/L
• être activement traité pour une exacerbation infectieuse aiguë de la bronchectasie
• Avoir une infection active qui n'est pas traitée
• Avoir eu des infections actives survenant dans un minimum de 4 semaines de traitement à l'étude
• Être actuellement sous traitement pour les infections à MNT
• Avoir eu des cultures d'expectorations positives pour les mycobactéries non tuberculeuses (MNT) au cours des 6 derniers mois
• Avoir des antécédents d'abus de drogues ou d'alcool au cours des 24 derniers mois.
• Recevoir actuellement (ou avoir reçu dans les quatre semaines suivant le dépistage) des agents expérimentaux pour le traitement de la bronchectasie ou avoir été inscrit à des essais cliniques au cours des 30 jours précédents
• Être activement inscrit (ou s'attendre à une inscription future) pour la greffe de tout organe.
• Avoir des valeurs de laboratoire de dépistage anormales cliniquement importantes.
• Avoir une maladie comorbide grave qui, de l'avis de l'investigateur, peut compromettre la sécurité ou la conformité du patient ou empêcher la réussite de l'étude.
• Avoir toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut compromettre la sécurité ou la conformité du patient ou empêcher la réussite de l'étude.
• Avoir des allergies connues à la pénicilline ou à la streptomycine.
• Être receveur d'une greffe d'organe.
• Avoir des antécédents cliniques de malignité dans les 5 ans (c'est-à-dire que les patients ayant des antécédents de malignité doivent être exempts de maladie pendant 5 ans), à l'exception du carcinome basocellulaire de la peau traité curativement, du carcinome épidermoïde de la peau ou du carcinome du col de l'utérus.
• Avoir une affection non pulmonaire qui limite l'espérance de vie à moins d'un an.
• Être séropositif pour le VIH, l'hépatite BsAg (agent de surface réactif) ou l'hépatite C virémique.
• Avoir une hypersensibilité au diméthylsulfoxyde (DMSO)
• Être incapable de maintenir une saturation en oxygène (SpO2) supérieure à 93 % dans l'air ambiant au niveau de la mer au repos) ou une SpO2 supérieure à 88 % dans l'air ambiant à plus de 5 000 pieds (1 524 mètres) au-dessus du niveau de la mer au repos.