Segurança e eficácia potencial de células-tronco mesenquimais humanas em bronquiectasias não fibrocísticas (CELEB)

Critério de inclusão:

• Fornecer consentimento informado por escrito,
• ter entre 30 e 87 anos no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido,
• peso acima de 45 e abaixo de 150 kg,
• ter um diagnóstico clínico de bronquiectasia não FC antes da triagem,
• Tiveram pelo menos 2 exacerbações no último ano, conforme documentado por consultório médico ou visitas hospitalares (uso de antibióticos pelo menos uma vez no último ano),
• Mostrar um VEF1 basal entre 25% e 85% do previsto e superior ou igual a 1 L e uma capacidade de difusão basal do pulmão para monóxido de carbono (DLCO) superior ou igual a 30% (corrigido para hemoglobina, mas não para volume alveolar),
• Ter uma função ventricular direita normal, conforme documentado por eco Doppler ou cateterismo cardíaco direito,
• se for uma mulher com potencial para engravidar, concorde em cumprir as regras de contracepção definidas abaixo.
• Os indivíduos podem receber terapias não medicamentosas, incluindo suplementação de oxigênio não superior a 4 litros por minuto e reabilitação pulmonar.
• Os indivíduos podem estar em tratamento crônico com macrolídeos ou bronquiectasias com antibióticos inalatórios

Critério de exclusão:

• Apresentar resultados de TCAR e/ou biópsia pulmonar cirúrgica inconsistentes com o diagnóstico de bronquiectasia não FC. (Exclusão de enfisema e/ou doença parenquimatosa difusa)
• ser incapaz de realizar qualquer uma das avaliações necessárias para a análise do ponto final (relatar questões de segurança ou tolerabilidade, realizar testes de função pulmonar (PFT) ou TCAR, submeter-se a coletas de sangue, ler e responder ao questionário
• Se for uma mulher com potencial para engravidar, tem hormônio folículo estimulante (FSH) abaixo de 25,8 UI/L
• ser ativamente tratado para uma exacerbação infecciosa aguda de bronquiectasia
• Tem uma infecção ativa que não é tratada
• Tiveram infecções ativas ocorrendo dentro de um mínimo de 4 semanas de tratamento do estudo
• Estar atualmente em tratamento para infecções por MNT
• Tiveram culturas de escarro positivas para micobactérias não tuberculosas (NTM) nos últimos 6 meses
• Ter um histórico de abuso de drogas ou álcool nos últimos 24 meses.
• Estar atualmente recebendo (ou ter recebido dentro de quatro semanas de triagem) agentes experimentais para o tratamento de bronquiectasia ou ter sido inscrito em ensaios clínicos nos 30 dias anteriores
• Estar ativamente listado (ou esperar listagem futura) para transplante de qualquer órgão.
• Apresentar valores laboratoriais anormais de triagem clinicamente importantes.
• Ter uma comorbidade grave que, na opinião do investigador, pode comprometer a segurança ou adesão do paciente ou impedir a conclusão bem-sucedida do estudo.
• Ter qualquer outra condição que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança ou adesão do paciente ou impedir a conclusão bem-sucedida do estudo.
• Têm alergias conhecidas à penicilina ou estreptomicina.
• Ser um receptor de transplante de órgão.
• Ter uma história clínica de malignidade dentro de 5 anos (ou seja, pacientes com malignidade anterior devem estar livres de doença por 5 anos), exceto carcinoma basocelular da pele tratado curativamente, carcinoma espinocelular da pele ou carcinoma cervical.
• Tem uma condição não pulmonar que limita a expectativa de vida a menos de 1 ano.
• Ser soropositivo para HIV, hepatite BsAg (agente de superfície reativo) ou hepatite C virêmica.
• Tem hipersensibilidade ao dimetilsulfóxido (DMSO)
• Ser incapaz de manter o oxigênio saturado (SpO2) de mais de 93% no ar ambiente ao nível do mar em repouso) ou um SpO2 de mais de 88% no ar ambiente acima de 5.000 pés (1.524 metros) acima do nível do mar em repouso.