Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genzyme Osteopenie/osteoporóza Studie

22. března 2021 aktualizováno: NYU Langone Health

Prevalence Gaucherovy choroby u pacientů s osteopenií/osteoporózou

Gaucherova choroba je nejčastější genetické metabolické onemocnění charakterizované nízkým počtem krevních destiček, zvětšením jater a sleziny a různými formami kostních onemocnění včetně nízké hustoty kostních minerálů vedoucí ke křehkosti kostí. Pro toto onemocnění jsou nyní k dispozici různé možnosti léčby.

Účelem této výzkumné studie je určit prevalenci Gaucherovy choroby u pacientů s nízkou hustotou kostních minerálů, jak bylo pozorováno skenováním DEXA, což je forma rentgenového snímku kosti.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Gaucherova choroba je potenciální sekundární příčinou nízké kostní minerální denzity a převládá u pacientů s nízkou BMD. Tato průřezová designová studie bude měřit bodovou prevalenci Gaucherovy choroby u pacientů s nízkou kostní minerální hustotou (BMD).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

76

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studie bude provedena v průřezovém designu měřících bodů prevalence Gaucherovy choroby u pacientů s nízkou hustotou kostních minerálů. Nízká BMD je definována jako T-skóre <-1,0. Kromě toho bude stanovena prevalence stratifikovaná podle věku, pohlaví a menopauzálního stavu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti > nebo rovní 18 let a schopni poskytnout písemný souhlas.
  • Pacienti, kteří měli v posledním roce test kostní denzity prokazující T-skóre <-1,0 na skenování DEXA nebo ti, kteří byli prospektivně odesláni na skenování DEXA a u kterých jejich lékař později zjistil, že mají T-skóre DEXA < -1,0 .

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt nemůže přečíst a podepsat formulář souhlasu.
  • Nevyléčitelně nemocní jedinci nebo jedinci se závažnými komorbiditami (malignitou), které by omezovaly možnost pacienta účastnit se studie.
  • Subjekty s následujícími poruchami nebo expozicemi
  • Základní kosterní dysplazie
  • Endokrinologické/metabolické onemocnění, o kterém je známo, že způsobuje demineralizaci kostí: včetně dysfunkce příštítných tělísek, hypertyreózy, Cushingova syndromu, hypogonadismu, panhypopituitarismu
  • Cystická fibróza
  • Expozice lékům, o kterých je známo, že způsobují nízkou BMD, včetně chemoterapie během posledních 2 let, chronického užívání kortikosteroidů nebo fenytoinu během posledních 2 let
  • Radiační expozice za posledních 5 let
  • Nedostatek vitaminu D není vylučovacím kritériem, protože je vysoce převládající ve zkoumané dospělé populaci i u pacientů s Gaucherovou chorobou. (9, 10)
  • Subjekty dříve diagnostikované s Gaucherovou chorobou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti, kteří dostávají DEXA Scan
Pacienti s Gaucherovou chorobou odkazovali na rentgenovou absorpciometrii s duální energií (DEXA scan), u kterých bylo zjištěno, že mají T-skóre <-1,0.
Jiný: Analýza mutace DNA Gaucherovy choroby

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Populační prevalence Gaucherovy choroby u pacientů s nízkou hustotou kostních minerálů
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NYU Langone Health

Spolupracovníci

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Heather Lau, MD, New York University Medical School

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2016

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. září 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. května 2016

První zveřejněno (ODHAD)

30. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

23. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 15-00351

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit