- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02785744
Badanie Genzyme Osteopenia/Osteoporoza
Częstość występowania Gauchera wśród pacjentów z osteopenią/osteoporozą
Choroba Gauchera jest najczęstszą genetyczną chorobą metaboliczną charakteryzującą się niską liczbą płytek krwi, powiększeniem wątroby i śledziony oraz różnymi postaciami chorób kości, w tym niską gęstością mineralną kości prowadzącą do łamliwości kości. Obecnie dostępne są różne opcje leczenia tej choroby.
Celem tego badania jest określenie częstości występowania choroby Gauchera u pacjentów z niską gęstością mineralną kości obserwowaną za pomocą skanu DEXA, który jest formą prześwietlenia kości.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- New York University School of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku > lub równym 18 lat i zdolni do wyrażenia pisemnej zgody.
- Pacjenci, u których badanie gęstości kości wykazało wynik T-score <-1,0 na skanie DEXA w ciągu ostatniego roku lub ci, którzy zostali prospektywnie skierowani na badanie DEXA i u których później lekarz stwierdził, że mają wynik T-score DEXA < -1,0 .
Kryteria wyłączenia:
- Podmiot nie może przeczytać i podpisać formularza zgody.
- Pacjenci terminalnie chorzy lub z poważnymi chorobami współistniejącymi (nowotworami), które ograniczają możliwość udziału pacjenta w badaniu.
- Osoby z następującymi zaburzeniami lub ekspozycjami
- Podstawowa dysplazja szkieletu
- Choroba endokrynologiczna/metaboliczna, o której wiadomo, że powoduje demineralizację kości: w tym dysfunkcja przytarczyc, nadczynność tarczycy, zespół Cushinga, hipogonadyzm, niedoczynność przysadki mózgowej
- Mukowiscydoza
- Narażenie na leki, o których wiadomo, że powodują niski BMD, w tym chemioterapię w ciągu ostatnich 2 lat, przewlekłe stosowanie kortykosteroidów lub fenytoiny w ciągu ostatnich 2 lat
- Ekspozycja na promieniowanie w ciągu ostatnich 5 lat
- Niedobór witaminy D nie jest kryterium wykluczającym, ponieważ występuje bardzo często w badanej populacji dorosłych, jak również u pacjentów z chorobą Gauchera. (9, 10)
- Osoby, u których wcześniej zdiagnozowano chorobę Gauchera
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci poddawani badaniu DEXA
Pacjenci Gauchera kierowani na absorpcjometrię rentgenowską z podwójną energią (skan DEXA), u których stwierdzono T-score <-1,0.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania choroby Gauchera wśród pacjentów z niską gęstością mineralną kości
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Heather Lau, MD, New York University Medical School
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby kości
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Osteoporoza
- Choroby kości, metaboliczne
- Choroba Gauchera
Inne numery identyfikacyjne badania
- 15-00351
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .