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Estudo Genzimático de Osteopenia/Osteoporose

22 de março de 2021 atualizado por: NYU Langone Health

Prevalência de Gaucher entre pacientes com osteopenia/osteoporose

A doença de Gaucher é uma doença metabólica genética mais comum, caracterizada por baixo número de plaquetas, aumento do fígado e do baço e várias formas de doenças ósseas, incluindo baixa densidade mineral óssea, levando a ossos quebradiços. Várias opções de tratamento estão agora disponíveis para esta doença.

O objetivo deste estudo de pesquisa é determinar a prevalência da doença de Gaucher em pacientes com baixa densidade mineral óssea, conforme observado pela varredura DEXA, que é uma forma de raio-X do osso.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A doença de Gaucher é uma potencial causa secundária de baixa densidade mineral óssea e é prevalente entre pacientes com baixa DMO. Este estudo de desenho transversal medirá a prevalência pontual da doença de Gaucher em pacientes com baixa densidade mineral óssea (BMD).

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

76

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University School of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

O estudo será conduzido em um desenho transversal medindo a prevalência de pontos da doença de Gaucher em pacientes com baixa densidade mineral óssea. DMO baixa é definida como T-Score <-1,0. Além disso, a prevalência estratificada por idade, sexo e estado de menopausa será determinada.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes > ou iguais a 18 anos e capazes de fornecer consentimento por escrito.
  • Pacientes que tiveram um teste de densidade óssea demonstrando T-score <-1,0 em uma varredura DEXA no último ano ou aqueles que foram encaminhados prospectivamente para DEXA e que posteriormente foram identificados por seus médicos como tendo DEXA T-score < -1,0 .

Critério de exclusão:

  • Sujeito incapaz de ler e assinar o formulário de consentimento.
  • Indivíduos com doenças terminais ou indivíduos com comorbidades graves (malignidade), o que limitaria a capacidade do paciente de participar do estudo.
  • Indivíduos com os seguintes distúrbios ou exposições
  • Displasia esquelética subjacente
  • Uma doença endocrinológica/metabólica conhecida por causar desmineralização óssea: incluindo disfunção da paratireoide, hipertireoidismo, síndrome de Cushing, hipogonadismo, pan-hipopituitarismo
  • Fibrose cística
  • Exposição a medicamentos conhecidos por causar baixa densidade mineral óssea, incluindo quimioterapia nos últimos 2 anos, uso crônico de corticosteroides ou fenitoína nos últimos 2 anos
  • Exposição à radiação nos últimos 5 anos
  • A deficiência de vitamina D não é um critério de exclusão, pois é altamente prevalente na população adulta sob investigação, bem como em pacientes com doença de Gaucher. (9, 10)
  • Indivíduos previamente diagnosticados com Doença de Gaucher

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes recebendo DEXA Scan
Pacientes Gaucher encaminhados para absorciometria de raios X de dupla energia (varredura DEXA), que apresentavam T-score <-1,0.
Outro: Análise da mutação do DNA da doença de Gaucher

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Prevalência populacional da doença de Gaucher entre pacientes com baixa densidade mineral óssea
Prazo: 2 anos
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NYU Langone Health

Colaboradores

Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

  • Investigador principal: Heather Lau, MD, New York University Medical School

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de abril de 2016

Conclusão Primária (REAL)

1 de setembro de 2019

Conclusão do estudo (REAL)

1 de setembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de maio de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de maio de 2016

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

30 de maio de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

23 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de março de 2021

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 15-00351

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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