Genzyme Osteopenia/Studio sull'osteoporosi
22 marzo 2021 aggiornato da: NYU Langone Health
Prevalenza di Gaucher tra i pazienti con osteopenia/osteoporosi
La malattia di Gaucher è una malattia metabolica genetica più comune caratterizzata da basso numero di piastrine, ingrossamento del fegato e della milza e varie forme di malattie ossee tra cui una bassa densità minerale ossea che porta a fragilità ossea. Sono ora disponibili varie opzioni terapeutiche per questa malattia.
Lo scopo di questo studio di ricerca è determinare la prevalenza della malattia di Gaucher in pazienti con bassa densità minerale ossea osservata dalla scansione DEXA, che è una forma di raggi X dell'osso.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La malattia di Gaucher è una potenziale causa secondaria di bassa densità minerale ossea ed è prevalente tra i pazienti con bassa densità minerale ossea.
Questo studio di progettazione trasversale misurerà la prevalenza puntuale della malattia di Gaucher in pazienti con bassa densità minerale ossea (BMD).
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
76
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University School of Medicine
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Lo studio sarà condotto in un disegno trasversale misurando il punto di prevalenza della malattia di Gaucher in pazienti con bassa densità minerale ossea.
BMD basso è definito come T-Score <-1.0.
Inoltre, sarà determinata la prevalenza stratificata per età, sesso e stato menopausale.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti > o uguale a 18 anni e in grado di fornire il consenso scritto.
- Pazienti che hanno avuto un test della densità ossea che dimostra un punteggio T <-1,0 su una scansione DEXA nell'ultimo anno o coloro che sono stati indirizzati in modo prospettico per la scansione DEXA e che sono stati successivamente identificati dal loro medico per avere un punteggio T DEXA <-1,0 .
Criteri di esclusione:
- Soggetto incapace di leggere e firmare il modulo di consenso.
- Soggetti malati terminali o soggetti con gravi comorbilità (malignità), che limiterebbero la capacità del paziente di partecipare allo studio.
- Soggetti con i seguenti disturbi o esposizioni
- Displasia scheletrica sottostante
- Una malattia endocrinologica/metabolica nota per causare demineralizzazione ossea: tra cui disfunzione paratiroidea, ipertiroidismo, sindrome di Cushing, ipogonadismo, panipopituitarismo
- Fibrosi cistica
- Esposizione a farmaci noti per causare una BMD bassa, inclusa la chemioterapia negli ultimi 2 anni, uso cronico di corticosteroidi o fenitoina negli ultimi 2 anni
- Esposizione alle radiazioni negli ultimi 5 anni
- La carenza di vitamina D non è un criterio di esclusione poiché è altamente prevalente nella popolazione adulta in esame così come nei pazienti con malattia di Gaucher. (9, 10)
- Soggetti con precedente diagnosi di malattia di Gaucher
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Pazienti che ricevono DEXA Scan
Pazienti Gaucher sottoposti ad assorbimetria a raggi X a doppia energia (scansione DEXA), che hanno riscontrato un punteggio T <-1,0.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Prevalenza di popolazione della malattia di Gaucher tra i pazienti con bassa densità minerale ossea
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Heather Lau, MD, New York University Medical School
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
1 aprile 2016
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 settembre 2019
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 settembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 maggio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 maggio 2016
Primo Inserito (STIMA)
30 maggio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
23 marzo 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 marzo 2021
Ultimo verificato
1 marzo 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie ossee
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Sfingolipidi
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Lipidosi
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Osteoporosi
- Malattie ossee, metaboliche
- Malattia di Gaucher
Altri numeri di identificazione dello studio
- 15-00351
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