Estudio Genzyme Osteopenia/Osteoporosis
22 de marzo de 2021 actualizado por: NYU Langone Health
Prevalencia de Gaucher entre pacientes con osteopenia/osteoporosis
La enfermedad de Gaucher es una enfermedad metabólica genética muy común caracterizada por un bajo número de plaquetas, agrandamiento del hígado y el bazo y diversas formas de enfermedades óseas, incluida la baja densidad mineral ósea que conduce a huesos quebradizos. Varias opciones de tratamiento ahora están disponibles para esta enfermedad.
El propósito de este estudio de investigación es determinar la prevalencia de la enfermedad de Gaucher en pacientes con baja densidad mineral ósea según se observa mediante DEXA, que es una forma de radiografía del hueso.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad de Gaucher es una posible causa secundaria de baja densidad mineral ósea y es prevalente entre pacientes con baja DMO.
Este estudio de diseño transversal medirá la prevalencia puntual de la enfermedad de Gaucher en pacientes con baja densidad mineral ósea (DMO).
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
76
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University School of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
El estudio se llevará a cabo en un diseño transversal que mide la prevalencia puntual de la enfermedad de Gaucher en pacientes con baja densidad mineral ósea.
La DMO baja se define como T-Score <-1.0.
Además, se determinará la prevalencia estratificada por edad, género y estado menopáusico.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes > o iguales a 18 años y capaces de dar su consentimiento por escrito.
- Pacientes a los que se les haya realizado una prueba de densidad ósea que demuestre una puntuación T <-1,0 en una exploración DEXA en el último año o aquellos que sean remitidos prospectivamente para una exploración DEXA y que luego su médico identifique que tienen una puntuación T DEXA < -1,0 .
Criterio de exclusión:
- Sujeto incapaz de leer y firmar el formulario de consentimiento.
- Sujetos con enfermedades terminales o sujetos con comorbilidades graves (malignidad), lo que limitaría la capacidad del paciente para participar en el estudio.
- Sujetos con los siguientes trastornos o exposiciones
- Displasia esquelética subyacente
- Una enfermedad endocrinológica/metabólica conocida por causar desmineralización ósea: incluyendo disfunción paratiroidea, hipertiroidismo, síndrome de Cushing, hipogonadismo, panhipopituitarismo
- Fibrosis quística
- Exposición a medicamentos que se sabe que causan DMO baja, incluida la quimioterapia en los últimos 2 años, uso crónico de corticosteroides o fenitoína en los últimos 2 años
- Exposición a la radiación en los últimos 5 años
- La deficiencia de vitamina D no es un criterio de exclusión ya que es muy prevalente en la población adulta bajo investigación, así como en pacientes con enfermedad de Gaucher. (9, 10)
- Sujetos previamente diagnosticados con la enfermedad de Gaucher
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes que reciben DEXA Scan
Pacientes de Gaucher remitidos para absorciometría de rayos X de energía dual (escáner DEXA), en quienes se encontró que tenían una puntuación T <-1.0.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Prevalencia poblacional de la enfermedad de Gaucher entre pacientes con baja densidad mineral ósea
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Heather Lau, MD, New York University Medical School
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de abril de 2016
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de septiembre de 2019
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de septiembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de mayo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de mayo de 2016
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
30 de mayo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
23 de marzo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de marzo de 2021
Última verificación
1 de marzo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades óseas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Osteoporosis
- Enfermedades Óseas Metabólicas
- Enfermedad de Gaucher
Otros números de identificación del estudio
- 15-00351
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .