Genzyme Osteopenie/Osteoporose-Studie
22. März 2021 aktualisiert von: NYU Langone Health
Prävalenz von Gaucher bei Patienten mit Osteopenie/Osteoporose
Die Gaucher-Krankheit ist eine häufige genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung, die durch eine niedrige Blutplättchenzahl, Leber- und Milzvergrößerung und verschiedene Formen von Knochenerkrankungen, einschließlich einer niedrigen Knochenmineraldichte, die zu brüchigen Knochen führt, gekennzeichnet ist. Für diese Erkrankung stehen mittlerweile verschiedene Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung.
Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Prävalenz der Gaucher-Krankheit bei Patienten mit geringer Knochenmineraldichte zu bestimmen, wie durch DEXA-Scan, eine Form der Röntgenaufnahme des Knochens, beobachtet.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Gaucher-Krankheit ist eine potenzielle sekundäre Ursache für eine niedrige Knochenmineraldichte und kommt häufig bei Patienten mit niedriger BMD vor.
In dieser Querschnittsdesignstudie wird die Punktprävalenz der Gaucher-Krankheit bei Patienten mit niedriger Knochenmineraldichte (BMD) gemessen.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
76
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
- New York University School of Medicine
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die Studie wird in einem Querschnittsdesign durchgeführt und misst die punktuelle Prävalenz der Gaucher-Krankheit bei Patienten mit geringer Knochenmineraldichte.
Eine niedrige BMD ist als T-Score <-1,0 definiert.
Darüber hinaus wird die Prävalenz stratifiziert nach Alter, Geschlecht und Menopausenstatus ermittelt.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten > oder gleich 18 Jahre und in der Lage, eine schriftliche Einwilligung zu erteilen.
- Patienten, bei denen innerhalb des letzten Jahres ein Knochendichtetest durchgeführt wurde, bei dem ein T-Score <-1,0 bei einem DEXA-Scan festgestellt wurde, oder Patienten, die voraussichtlich für einen DEXA-Scan überwiesen werden und bei denen später von ihrem Arzt festgestellt wird, dass sie einen DEXA-T-Score < -1,0 haben .
Ausschlusskriterien:
- Der Proband ist nicht in der Lage, das Einverständnisformular zu lesen und zu unterschreiben.
- Unheilbar kranke Probanden oder Probanden mit schwerwiegenden Komorbiditäten (Malignität), die die Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie einschränken würden.
- Probanden mit den folgenden Störungen oder Expositionen
- Grundlegende Skelettdysplasie
- Eine endokrinologische/metabolische Erkrankung, die bekanntermaßen eine Demineralisierung der Knochen verursacht: einschließlich Nebenschilddrüsenfunktionsstörung, Hyperthyreose, Cushing-Syndrom, Hypogonadismus, Panhypopituitarismus
- Mukoviszidose
- Exposition gegenüber Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie eine niedrige BMD verursachen, einschließlich Chemotherapie innerhalb der letzten 2 Jahre, chronischer Kortikosteroid- oder Phenytoinkonsum innerhalb der letzten 2 Jahre
- Strahlenexposition innerhalb der letzten 5 Jahre
- Ein Vitamin-D-Mangel ist kein Ausschlusskriterium, da dieser in der untersuchten erwachsenen Bevölkerung sowie bei Patienten mit Gaucher-Krankheit weit verbreitet ist. (9, 10)
- Personen, bei denen zuvor Morbus Gaucher diagnostiziert wurde
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Patienten, die DEXA Scan erhalten
Gaucher-Patienten wurden zur Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DEXA-Scan) überwiesen, bei denen ein T-Score <-1,0 festgestellt wurde.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Bevölkerungsprävalenz der Gaucher-Krankheit bei Patienten mit geringer Knochenmineraldichte
Zeitfenster: 2 Jahre
|
2 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Heather Lau, MD, New York University Medical School
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
1. April 2016
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. September 2019
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
1. September 2019
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
25. Mai 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
27. Mai 2016
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
30. Mai 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
23. März 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
22. März 2021
Zuletzt verifiziert
1. März 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Knochenerkrankungen
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Osteoporose
- Knochenerkrankungen, Stoffwechsel
- Gaucher-Krankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- 15-00351
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .