Účinnost levamisolu pro udržení remise po prvním vzplanutí nefrotického syndromu citlivého na steroidy u dětí (NEPHROVIR3)

Úvod (INS) je pravděpodobně primární poruchou imunity. Počáteční léčba spočívá v léčbě steroidy. NS je citlivý na steroidy ve více než 90 % případů s výbornou renální prognózou. Přesto u 80 % pacientů s NS citlivým na steroidy dojde k relapsu, 60 % během prvního roku. 2/3 z nich budou mít závislost na steroidech s dlouhotrvajícím relapsem. Tito pacienti potřebují další imunosupresiva jako steroidy šetřící látky, jako je mykofenolát, cyklofosfamid, inhibitory kalcineurinu nebo rituximab. Morbidita je vysoká a souvisí jak s délkou trvání onemocnění, někdy až do dospělosti, tak s vedlejšími účinky léčby.

Levamisol je imunomodulátor, který se používá již více než třicet let v léčbě steroid-dependentního nebo často recidivujícího NS. Jeho hlavními výhodami jsou jeho imunomodulační působení a nižší a reverzibilní toxicita.

Přesná fyziopatologie účinku INS i levamisolu zůstává neznámá. Přesto vyslovujeme hypotézu, že velmi časná léčba levamisolem může zvýšit jeho účinnost a modifikovat průběh onemocnění.

Toto je první studie hodnotící účinnost levamizolu při prodlužování trvání remise po první manifestaci INS.

Design :

• Multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná klinická studie.
• Náboru se účastní 38 center: 3 oddělení dětské nefrologie a 35 oddělení všeobecného dětského lékařství.
• Randomizované fáze se účastní 20 center.

Velikost vzorku :

156 pacientů, 78 v každé skupině

Léčebné skupiny:

1. Levamisol hydrochlorid Dávkování: 5, 10, 25 a 50 mg. Dávková forma: perorální tablety Dávkování: 2,5 mg/kg každý druhý den maximálně 150 mg. Délka léčby: 6 měsíců
2. placebo: odpovídající verum

Posouzení :

Studijní návštěvy při zařazení, M1 (randomizace), M3, M6, M9, M12. Doplňková návštěva, pokud dojde k relapsu.

Statistický postup Analýza účinnosti bude provedena na záměru ošetřit populaci. Analýza tolerance bude provedena na randomizovaných pacientech, kteří dostali alespoň jednu dávku léčby.

Není plánována žádná průběžná analýza.