Levamisols effektivitet til at opretholde remission efter den første opblussen af ​​steroidfølsomt nefrotisk syndrom hos børn (NEPHROVIR3)

Introduktion (INS) er sandsynligvis en primær immunforstyrrelse. Den indledende behandling afhænger af steroidbehandling. NS er følsom over for steroid i mere end 90 % af tilfældene med en fremragende nyreprognose. Ikke desto mindre får 80 % af patienterne med steroidfølsom NS tilbagefald, 60 % inden for det første år. 2/3 af dem vil opleve steroidafhængighed, med et langvarigt tilbagefaldsforløb. Disse patienter kræver yderligere immunsuppressive lægemidler som steroidbesparende midler, såsom mycophenolat, cyclophosphamid, calcineurinhæmmere eller rituximab. Sygeligheden er høj og relateret både til sygdommens varighed, nogle gange indtil voksenalderen, og til behandlingsbivirkninger.

Levamisol er en immunmodulator, der har været brugt i mere end tredive år i behandlingen af ​​steroidafhængig eller hyppigt recidiverende NS. Dens største fordele er dens immunmodulerende virkning og lavere og reversible toksicitet.

Den nøjagtige fysiopatologi af både INS og levamisol-virkning er stadig ukendt. Ikke desto mindre opstiller vi den hypotese, at meget tidlig behandling med levamisol kan øge dets effektivitet og modificere sygdomsforløbet.

Dette er det første forsøg til at vurdere effektiviteten af ​​levamisol i stigende varighed af remission efter den første manifestation af INS.

Design :

• Et multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret klinisk forsøg.
• 38 centre deltager i rekrutteringen: 3 pædiatriske nefrologiske enheder og 35 generelle pædiatriske enheder.
• 20 centre deltager i den randomiserede fase.

Prøvestørrelse:

156 patienter, 78 i hver gruppe

Behandlingsgrupper:

1. Levamisolhydrochlorid-dosering: 5, 10, 25 og 50 mg. Doseringsform: orale tabletter. Dosering: 2,5 mg/kg på skiftende dage maksimalt 150 mg. Behandlingsvarighed: 6 måneder
2. placebo: matchende verum

Vurdering:

Studiebesøg ved inklusion, M1 (randomisering), M3, M6, M9, M12. Supplerende besøg, hvis der opstår tilbagefald.

Statistisk procedure Analyse af effektivitet vil blive udført på intention om at behandle population. Analyse af tolerance vil blive udført på randomiserede patienter, som har modtaget mindst én dosis behandling.

Der er ikke planlagt nogen mellemliggende analyse.