Skuteczność lewamizolu w utrzymaniu remisji po pierwszym zaostrzeniu zespołu nerczycowego wrażliwego na steroidy u dzieci (NEPHROVIR3)

Wprowadzenie (INS) jest prawdopodobnie pierwotnym zaburzeniem odporności. Początkowe leczenie opiera się na sterydoterapii. NS jest wrażliwy na steroidy w ponad 90% przypadków, z doskonałym rokowaniem nerkowym. Niemniej jednak u 80% pacjentów ze sterydowrażliwym ZN dochodzi do nawrotu choroby, a u 60% w ciągu pierwszego roku. 2/3 z nich doświadczy uzależnienia od sterydów, z długotrwałym nawracającym przebiegiem. Pacjenci ci wymagają dodatkowych leków immunosupresyjnych jako leków oszczędzających sterydy, takich jak mykofenolan, cyklofosfamid, inhibitory kalcyneuryny lub rytuksymab. Zachorowalność jest wysoka i związana zarówno z czasem trwania choroby, czasami do wieku dorosłego, jak i skutkami ubocznymi leczenia.

Lewamizol jest immunomodulatorem stosowanym od ponad trzydziestu lat w leczeniu steroidozależnego lub często nawracającego ZN. Jego głównymi zaletami są działanie immunomodulujące oraz mniejsza i odwracalna toksyczność.

Dokładna fizjopatologia działania zarówno INS, jak i lewamizolu pozostaje nieznana. Niemniej stawiamy hipotezę, że bardzo wczesne leczenie lewamizolem może zwiększyć jego skuteczność i zmodyfikować przebieg choroby.

Jest to pierwsza próba oceniająca skuteczność lewamizolu w wydłużaniu czasu remisji po pierwszej manifestacji INS.

Projekt :

• Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane badanie kliniczne.
• W naborze bierze udział 38 ośrodków: 3 oddziały Nefrologii Dziecięcej i 35 oddziałów Pediatrii Ogólnej.
• W fazie randomizowanej uczestniczy 20 ośrodków.

Wielkość próbki :

156 pacjentów, po 78 w każdej grupie

Grupy zabiegowe:

1. Dawkowanie chlorowodorku lewamizolu: 5, 10, 25 i 50 mg. Postać dawkowania: tabletki doustne Dawkowanie: 2,5 mg/kg co drugi dzień maksymalnie 150 mg. Czas trwania leczenia: 6 miesięcy
2. placebo: pasujące verum

Ocena :

Wizyty studyjne w okresie włączenia, M1 (randomizacja), M3, M6, M9, M12. Wizyta uzupełniająca w przypadku nawrotu.

Procedura statystyczna Analiza skuteczności zostanie przeprowadzona na populacji zamierzającej leczyć. Analiza tolerancji zostanie przeprowadzona na randomizowanych pacjentach, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę leczenia.

Nie planuje się analizy pośredniej.