Efficacia del levamisolo per il mantenimento della remissione dopo la prima riacutizzazione della sindrome nefrosica sensibile agli steroidi nei bambini (NEPHROVIR3)

Introduzione (INS) è probabilmente un disturbo immunitario primordiale. Il trattamento iniziale si basa sulla terapia steroidea. La NS è sensibile agli steroidi in oltre il 90% dei casi, con un'ottima prognosi renale. Tuttavia, l'80% dei pazienti con NS sensibile agli steroidi ha una ricaduta, il 60% entro il primo anno. 2/3 di loro sperimenteranno dipendenza da steroidi, con un decorso recidivante di lunga durata. Questi pazienti richiedono ulteriori farmaci immunosoppressori come agenti risparmiatori di steroidi, come micofenolato, ciclofosfamide, inibitori della calcineurina o rituximab. La morbilità è elevata ed è correlata sia alla durata della malattia, talvolta fino all'età adulta, sia agli effetti collaterali dei trattamenti.

Il levamisolo è un immunomodulatore che è stato utilizzato per più di trent'anni nel trattamento di NS steroido-dipendente o frequentemente recidivante. I suoi principali vantaggi sono l'azione immunomodulante e la tossicità inferiore e reversibile.

La fisiopatologia esatta sia dell'INS che dell'azione del levamisolo rimane sconosciuta. Tuttavia, avanziamo l'ipotesi che un trattamento molto precoce con levamisolo possa aumentarne l'efficacia e modificare il decorso della malattia.

Questo è il primo studio per valutare l'efficacia del levamisolo nell'aumentare la durata della remissione dopo la prima manifestazione di INS.

Design :

• Uno studio clinico multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato.
• Al reclutamento partecipano 38 centri: 3 unità di Nefrologia Pediatrica e 35 unità di Pediatria Generale.
• Alla fase randomizzata partecipano 20 centri.

Misura di prova :

156 pazienti, 78 in ciascun gruppo

Gruppi di trattamento:

1. Levamisole Cloridrato Dosaggio: 5, 10, 25 et 50mg. Forma di dosaggio: compresse orali Posologia: 2,5 mg/kg a giorni alterni massimo 150 mg. Durata del trattamento: 6 mesi
2. placebo: corrispondenza verum

Valutazione :

Visite di studio all'inclusione, M1 (randomizzazione), M3, M6, M9, M12. Visita supplementare in caso di recidiva.

Procedura statistica L'analisi dell'efficienza sarà eseguita sull'intenzione di trattare la popolazione. L'analisi della tolleranza verrà eseguita su pazienti randomizzati che hanno ricevuto almeno una dose di trattamento.

Non è prevista alcuna analisi intermedia.