Individuální molekulární monitorování MRD u pacientů s MDS po Allo-SCT
Individuální monitorování molekulárního minimálního reziduálního onemocnění (MRD) u pacientů s MDS a smíšených MDS/MPN léčených alogenní transplantací kmenových buněk
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie si klade za cíl vyvinout vysoce citlivé metody pro včasnou detekci relapsu na základě unikátních mutací pacientů.
Screening mutací Ve spolupráci s oddělením klinické genetiky v Uppsale bude proveden úvodní screening mutací pomocí komerčního sekvenačního panelu TrueSight©, který zahrnuje 54 genů opakovaně mutovaných u myeloidních onemocnění. Na základě identifikovaných mutací budou navrženy primery PCR pro všechny mutace specifické pro pacienta. Pacienti bez jakékoli mutace budou ze studie vyloučeni. Mutační screening se provádí, jakmile je pacient identifikován jako potenciální kandidát na alogenní transplantaci kmenových buněk (SCT) a vyhodnocen pro nejoptimálnější léčbu před SCT. Pacient je zařazen do studie před odběrem kostní dřeně před SCT. V případě, že před léčbou MDS před SCT nebyl proveden mutační screening, lze provést mutační screening z diagnostického vzorku národní biobanky (periferní krev).
Monitorování MRD Po transplantaci budou vzorky periferní krve odebírány jednou měsíčně; a vzorky kostní dřeně budou odebírány v měsíci 1, 3, 6 po SCT následované odběrem každý třetí měsíc až do relapsu nebo smrti. Vzorky jsou odeslány do Biobanking and Molecular Resource Infrastructure of Sweden (bbmri), která extrahuje DNA a vzorky uloží. Pomocí vysoce citlivé metody digitální PCR vědci určí velikost různých klonů v různých časových bodech. Kromě biobankingu DNA bude bbmri shromažďovat a vitální zmrazené mononukleární buňky (MNC) k použití pro experimentální studie.
Statistika Analýzy orientačních bodů budou provedeny v různých časových bodech po SCT s použitím přítomnosti MRD jako rizikového faktoru zahrnutého do vícerozměrné analýzy. Kromě toho vyšetřovatelé vypočítají citlivost, specificitu a prediktivní hodnotu pro MRD ve vztahu k relapsu. Pro každou specifickou mutaci, s dostatečně vysokou frekvencí v kohortě, výzkumníci definují hraniční hodnoty MRD, kde hrozí relaps.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Aarhus, Dánsko, 8000
- Department of Hematology, Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Dánsko
- Department of Hematology, Rigshospitalet Univsersity Hospital
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko
- Department of Medcine, Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norsko, 0027
- Department of Hematology, Rikshospitalet University Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, 413 45
- Department of Hematology and Coagulation, Sahlgrenska University hospital
-
Lund, Švédsko, 221 85
- Department of Hematology, Lund University Hospital
-
Stockholm, Švédsko
- Department of Hematology, Karolinska University Hospital
-
Uppsala, Švédsko, 751 85
- Department of Hematology, Akademiska University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Provede se MDS s allo SCT
- Identifikována jedna nebo více mutací
- Písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
-
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Úroveň frekvence variant alel (MRD) spojená s úplným hematologickým relapsem
Časové okno: Od zařazení do konce studia (srpen 2019)
|
MRD je kvantitativní proměnná definovaná jako frekvence variant alel u mutací specifických pro pacienta.
Bude studována souvislost mezi MRD a relapsem a přežitím.
|
Od zařazení do konce studia (srpen 2019)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Eva Hellström-Lindberg, Prof, Karolinska Institutet
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další identifikační čísla studie
- NMDSG14B
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .