Studie fáze 2a BIIB074 v léčbě erytromelalgie
5. ledna 2018 aktualizováno: Biogen
Průzkumná, randomizovaná, dvojitě zaslepená, zkřížená studie k porovnání účinnosti a bezpečnosti BIIB074 versus placebo v léčbě primární dědičné erytromelalgie
Primárním cílem studie je prozkoumat účinnost opakovaného perorálního podávání BIIB074 na paroxysmální bolest u účastníků s primární dědičnou erytromelalgií (EM).
Sekundárním cílem studie je zkoumat účinnost opakovaného perorálního podávání BIIB074 na různé další aspekty bolesti u účastníků s EM; a prozkoumat bezpečnost a snášenlivost opakovaného perorálního podávání BIIB074 u účastníků s EM.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tuto studii dříve zveřejnila společnost Convergence Pharmaceuticals, Ltd., kterou koupila společnost Biogen.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35242
- Research Site
-
-
Connecticut
-
New London, Connecticut, Spojené státy, 06320
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19152
- Research Site
-
-
Texas
-
Plano, Texas, Spojené státy, 75075
- Research Site
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26505
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Diagnóza primární dědičné EM s rodinnou anamnézou EM stanovená nejméně 3 měsíce od počáteční diagnózy.
- Selhala alespoň jedna předchozí léčba EM (definovaná jako nedostatečná odpověď nebo intolerance na léčbu).
- Schválené souběžné léky musí být stabilní alespoň 4 týdny před 1. dnem.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Pozitivní výsledek screeningu povrchového antigenu hepatitidy B nebo pozitivních protilátek proti hepatitidě C.
- Dostali nervové blokády a/nebo steroidní injekce na neuropatickou bolest během 4 týdnů před 1. dnem.
- Muži, jejichž partnerka je těhotná.
- Selhala alespoň jedna předchozí léčba EM (definovaná jako nedostatečná odpověď nebo intolerance na léčbu).
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Randomizovaná skupina 1
Po dvou týdnech zavádění BIIB074 třikrát denně (TID) následované placebem (TID) po dvoutýdenním vymývacím období
|
Odpovídající placebo
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Randomizovaná skupina 2
Po dvoutýdenním záběhu placebo třikrát denně (TID) následované BIIB074 (TID) po dvoutýdenním vymývacím období
|
Odpovídající placebo
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Týdenní průměrná závažnost záchvatů
Časové okno: Den 1 až týden 12
|
K hodnocení EM paroxysmální bolesti se používá 11bodová číselná škála intenzity bolesti (PI-NRS). PI-NRS je 11bodová numerická hodnotící stupnice intenzity bolesti, kde 0 = žádná bolest a 10 = nejhorší možná bolest. Týdenní průměr je definován jako součet skóre závažnosti během týdne dělený celkovým počtem záchvatů během daného týdne. |
Den 1 až týden 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Týdenní maximální závažnost paroxysmů
Časové okno: Den 1 až týden 12
|
Týdenní maximální závažnost je maximální závažnost paroxysmu zaznamenaná účastníkem v daném týdnu.
|
Den 1 až týden 12
|
|
Týdenní průměr a maximální počet záchvatů
Časové okno: Den 1 až týden 12
|
Den 1 až týden 12
|
|
|
Týdenní průměr a týdenní maximální trvání záchvatů
Časové okno: Den 1 až týden 12
|
Den 1 až týden 12
|
|
|
Týdenní průměr a týdenní maximum denní bolesti na pozadí
Časové okno: Den 1 až týden 12
|
Každý účastník poskytuje denní skóre bolesti na pozadí prostřednictvím deníku, který zaznamenává denní intenzitu bolesti na pozadí pomocí numerické hodnotící stupnice od 0 do 10, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší bolest.
|
Den 1 až týden 12
|
|
Globální skóre změny pacienta (PGIC).
Časové okno: Den 1 až týden 12
|
PGIC je 7bodová sebehodnotící škála znázorňující hodnocení celkového zlepšení účastníka.
Účastníci hodnotí svou změnu jako „velmi se zlepšila“, „velmi zlepšila“, „minimálně se zlepšila“, „žádná změna“, „minimálně horší“, „mnohem horší“ nebo „velmi mnohem horší“.
|
Den 1 až týden 12
|
|
Týdenní průměr a týdenní maximální počet aktivit zmírňujících bolest
Časové okno: Den 1 až týden 12
|
Účastnický deník se používá k zaznamenávání chladicích aktivit zmírňujících bolest, které zahrnují, ale nejsou omezeny na použití studené vody nebo ventilátoru.
|
Den 1 až týden 12
|
|
Týdenní průměr a týdenní maximální trvání aktivit zmírňujících bolest
Časové okno: Den 1 až týden 12
|
Účastnický deník se používá k zaznamenávání aktivit zmírňujících bolest, které zahrnují, ale nejsou omezeny na použití technik chlazení, dýchání/relaxace a mentálních představ.
|
Den 1 až týden 12
|
|
Použití záchranné medikace
Časové okno: Den 1 až týden 13
|
Den 1 až týden 13
|
|
|
Týdenní průměr a týdenní maximum denní stupnice interference spánku
Časové okno: Den 1 až týden 12
|
Daily Sleep Interference Scale (DSIS) popisuje, jak moc EM bolest interferovala se spánkem účastníka, přičemž 0 znamená „bolest neinterferovala se spánkem“ a 10 znamená „bolest zcela narušovala spánek“.
|
Den 1 až týden 12
|
|
Týdenní průměr a týdenní maximální počet probuzení v noci kvůli EM bolesti
Časové okno: Den 1 až týden 12
|
Den 1 až týden 12
|
|
|
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: Až do 13. týdne
|
Až do 13. týdne
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Až do 13. týdne
|
Až do 13. týdne
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami 12svodového elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Až do 13. týdne
|
Až do 13. týdne
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami laboratorních bezpečnostních testů
Časové okno: Až do 13. týdne
|
Až do 13. týdne
|
|
|
Hodnocení Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
Časové okno: Až do 13. týdne
|
C-SSRS je hodnocení sebevražedných myšlenek používané k hodnocení sebevraždy.
Hodnotí míru sebevražedných myšlenek jednotlivce na škále od „přání být mrtvý“ po „aktivní sebevražedné myšlenky se specifickým plánem a záměrem“.
|
Až do 13. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. září 2016
Primární dokončení (Aktuální)
27. prosince 2016
Dokončení studie (Aktuální)
5. ledna 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. července 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. září 2016
První zveřejněno (Odhad)
28. září 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. ledna 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. ledna 2018
Naposledy ověřeno
1. ledna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1014802-205
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .