Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2a-studie van BIIB074 bij de behandeling van erytromelalgie

5 januari 2018 bijgewerkt door: Biogen

Een verkennend, gerandomiseerd, dubbelblind, cross-overonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van BIIB074 versus placebo te vergelijken bij de behandeling van primaire erfelijke erytromelalgie

Het primaire doel van de studie is het onderzoeken van de werkzaamheid van herhaalde orale dosering van BIIB074 op paroxismale pijn bij deelnemers met primaire erfelijke erytromelalgie (EM). Het secundaire doel van de studie is het onderzoeken van de werkzaamheid van herhaalde orale dosering van BIIB074 op verschillende bijkomende aspecten van pijn bij deelnemers met EM; en om de veiligheid en verdraagbaarheid van herhaalde orale dosering van BIIB074 bij deelnemers met EM te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is eerder gepubliceerd door Convergence Pharmaceuticals, Ltd., dat is overgenomen door Biogen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35242
        • Research Site
    • Connecticut
      • New London, Connecticut, Verenigde Staten, 06320
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19152
        • Research Site
    • Texas
      • Plano, Texas, Verenigde Staten, 75075
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26505
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Een diagnose van primair erfelijk EM met een familiegeschiedenis van EM gesteld ten minste 3 maanden na de eerste diagnose.
  • Minstens één eerdere behandeling voor EM gefaald (gedefinieerd als een ontoereikende respons op of intolerantie voor behandeling).
  • Goedgekeurde gelijktijdige medicatie moet stabiel zijn geweest gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan dag 1.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Positieve screening Hepatitis B-oppervlakteantigeen of positief Hepatitis C-antilichaamresultaat.
  • Zenuwblokkades en/of steroïde-injecties ontvangen voor neuropathische pijn binnen 4 weken voorafgaand aan dag 1.
  • Mannen van wie de partner zwanger is.
  • Minstens één eerdere behandeling voor EM gefaald (gedefinieerd als een ontoereikende respons op of intolerantie voor behandeling).

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Gerandomiseerde Groep 1
Na twee weken inloop, BIIB074 driemaal daags (TID) gevolgd door placebo (TID) na twee weken wash-outperiode
Geneesmiddel: Placebo
Overeenkomende placebo
Geneesmiddel: BIIB074
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm
Andere namen:
  • CNV1014802
Experimenteel: Gerandomiseerde Groep 2
Na een inloopperiode van twee weken, Placebo driemaal daags (TID) gevolgd door BIIB074 (TID) na een wash-outperiode van twee weken
Geneesmiddel: Placebo
Overeenkomende placebo
Geneesmiddel: BIIB074
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm
Andere namen:
  • CNV1014802

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wekelijks gemiddelde ernst van aanvallen
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 12

11-punts Pain Intensity Numerical Rating Scale (PI-NRS) wordt gebruikt om EM-paroxysmale pijn te beoordelen. PI-NRS is een 11-punts pijnintensiteit numerieke beoordelingsschaal, waarbij 0=geen pijn en 10=ergst mogelijke pijn.

Wekelijks gemiddelde wordt gedefinieerd als het totaal van de ernstscores gedurende een week gedeeld door het totale aantal aanvallen gedurende die week.
Dag 1 tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wekelijkse maximale ernst van aanvallen
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 12
De wekelijkse maximale ernst is de maximale ernst van een aanval geregistreerd door een deelnemer in een bepaalde week.
Dag 1 tot week 12
Wekelijks gemiddelde en maximum aantal aanvallen
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 12
Dag 1 tot week 12
Wekelijks gemiddelde en wekelijkse maximale duur van aanvallen
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 12
Dag 1 tot week 12
Wekelijks gemiddelde en wekelijkse maximum van dagelijkse achtergrondpijn
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 12
Elke deelnemer geeft een dagelijkse achtergrondpijnscore via een dagboek dat de dagelijkse achtergrondpijnintensiteit registreert met behulp van een numerieke beoordelingsschaal van 0-10, waarbij hogere scores duiden op ergere pijn.
Dag 1 tot week 12
Patiënt Global Impression of Change (PGIC)-score
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 12
PGIC is een 7-punts zelfrapportageschaal die de algehele verbetering van een deelnemer weergeeft. Deelnemers beoordelen hun verandering als 'zeer veel verbeterd', 'veel verbeterd', 'minimaal verbeterd', 'geen verandering', 'minimaal slechter', 'veel slechter' of 'heel veel slechter'.
Dag 1 tot week 12
Wekelijks gemiddeld en wekelijks maximaal aantal pijnstillende activiteiten
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 12
Het dagboek van de deelnemer wordt gebruikt om pijnstillende koelactiviteiten vast te leggen, waaronder maar niet beperkt tot het gebruik van koud water of een ventilator.
Dag 1 tot week 12
Wekelijks gemiddelde en wekelijkse maximale duur van pijnverlichtende activiteiten
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 12
Het dagboek van de deelnemer wordt gebruikt om pijnverlichtende activiteiten vast te leggen, waaronder maar niet beperkt tot het gebruik van koeling, en technieken voor ademhaling/ontspanning en mentale beeldvorming.
Dag 1 tot week 12
Gebruik van noodmedicatie
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 13
Dag 1 tot week 13
Wekelijks gemiddelde en wekelijkse maximum van de dagelijkse slaapverstoringsschaal
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 12
Daily Sleep Interference Scale (DSIS) beschrijft hoeveel EM-pijn de slaap van de deelnemer verstoorde, waarbij 0 aangeeft "pijn belemmerde de slaap niet" en 10 wat aangeeft "pijn volledig verstoorde slaap".
Dag 1 tot week 12
Wekelijks gemiddeld en wekelijks maximaal aantal keren wakker worden 's nachts als gevolg van EM-pijn
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 12
Dag 1 tot week 12
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot week 13
Tot week 13
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen van de vitale functies
Tijdsspanne: Tot week 13
Tot week 13
Aantal deelnemers met klinisch significante 12-afleidingen elektrocardiogrammen (ECG's) afwijkingen
Tijdsspanne: Tot week 13
Tot week 13
Aantal deelnemers met klinisch significante laboratoriumveiligheidstestafwijkingen
Tijdsspanne: Tot week 13
Tot week 13
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) beoordeling
Tijdsspanne: Tot week 13
C-SSRS is een classificatie voor zelfmoordgedachten die wordt gebruikt om suïcidaliteit te evalueren. Het beoordeelt de mate van zelfmoordgedachten van een individu op een schaal, variërend van "de wens om dood te zijn" tot "actieve zelfmoordgedachten met een specifiek plan en een specifieke intentie".
Tot week 13

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 september 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 december 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 januari 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 juli 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 september 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

28 september 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 januari 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 januari 2018

Laatst geverifieerd

1 januari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1014802-205

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren