Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pompeho vývojová studie telemedicíny

27. října 2021 aktualizováno: Duke University

Vývojové výsledky dětí školního věku s Pompeho chorobou začínající v dětství: Telemedicínský přístup k hodnocení a kognitivnímu tréninku

Hlavním účelem této studie je:

  • Zdokumentujte vývojové výsledky jedinců s Pompeho chorobou léčených dlouhodobou enzymo-substituční terapií (ERT) až do školního věku (ve věku 6–18 let) pomocí měření kognitivních funkcí, akademických dovedností a řečových a jazykových schopností.
  • Prozkoumejte možné slabé stránky rychlosti kognitivního zpracování pomocí softwaru pro neurokognitivní hodnocení BrainBaseline.
  • Zkoumejte vztah mezi chováním a dalšími vývojovými faktory včetně řečových a jazykových schopností a kognitivních schopností.
  • Prozkoumejte, zda použití vybraných aplikací pro iPad může pomoci posílit rychlost kognitivního zpracování u dětí s Pompeho chorobou

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Studium bude trvat přibližně 2-3 roky. Zahrnuje 2-4 návštěvy u Duka za účelem posouzení vývoje. Základní návštěva/rok 1 se může uskutečnit v Duke (může trvat 1–2 dny) nebo vzdáleně přes iPad. Následná návštěva 1/rok 2 se může uskutečnit v Duke (1-2 dny) nebo vzdáleně přes iPad, v závislosti na konkrétní situaci každého dítěte.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

22

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Tato studie je otevřena pacientům s klasickou Pompeho chorobou.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věkové rozmezí 6-18 let
  • Diagnostika klasické Pompeho choroby enzymovými nebo molekulárními metodami
  • Pacient, rodič nebo zákonný zástupce je ochoten a schopen dát písemný informovaný souhlas
  • Anglicky mluvící pečovatelka a pečovatelka.

Kritéria vyloučení:

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vztah mezi každodenním chováním u dětí školního věku s Pompeho chorobou a pozorovanými řečovými vzory, jak je hodnocena patologií řeči.
Časové okno: 2 roky
2 roky
Zdokumentujte vývojové výsledky a kognitivní funkce jedinců s Pompeho chorobou léčených dlouhodobou ERT až do školního věku (ve věku 6–18 let), jak bylo hodnoceno pomocí PPVT-4.
Časové okno: 2 roky
Tato výsledná míra bude testována pomocí měření testujících kognitivní funkce.
2 roky
Zdokumentujte vývojové výsledky a jazykové schopnosti jedinců s Pompeho nemocí léčených dlouhodobě ERT až do školního věku (ve věku 6–18 let), jak bylo hodnoceno CELF-5.
Časové okno: 2 roky
Toto měřítko výsledku bude testováno pomocí měřítek testujících jazykové schopnosti.
2 roky
Zdokumentujte vývojové výsledky a kognitivní funkce jedinců s Pompeho chorobou léčených dlouhodobou ERT až do školního věku (ve věku 6–18 let), jak je hodnocen Woodcock-Johnsonův test úspěchu.
Časové okno: 2 roky
2 roky
Zdokumentujte vývojové výsledky a kognitivní funkce jedinců s Pompeho chorobou léčených dlouhodobou ERT až do školního věku (ve věku 6–18 let), jak je vyhodnotil Leiter.
Časové okno: 2 roky
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vztah mezi každodenním chováním u dětí školního věku s Pompeho chorobou a vývojem, jak jej posoudil Conners.
Časové okno: 2 roky
2 roky
Vztah mezi každodenním chováním u dětí školního věku s Pompeho nemocí a vývojem podle BRIEF-P.
Časové okno: 2 roky
2 roky
Vztah mezi každodenním chováním u dětí školního věku s Pompeho nemocí a vývojem podle hodnocení Child Behavior Checklist.
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Duke University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Priya Kishnani, Duke University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

3. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. října 2016

První zveřejněno (Odhad)

1. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. října 2021

Naposledy ověřeno

1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00059526

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit