Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Pompe Telemedicina Fejlesztési Tanulmány

2021. október 27. frissítette: Duke University

A csecsemőkorban kezdődő Pompe-kórban szenvedő iskoláskorú gyermekek fejlődési eredményei: Telemedicinális megközelítés az értékeléshez és a kognitív képzéshez

Ennek a tanulmánynak az elsődleges célja:

  • Dokumentálja a hosszú távú enzimpótló terápiával (ERT) kezelt Pompe-kórban szenvedő egyének fejlődési eredményeit az iskolás korig (6-18 éves korig) a kognitív működés, az akadémiai készségek, valamint a beszéd- és nyelvi képességek mérésével.
  • Vizsgálja meg a kognitív feldolgozási sebesség lehetséges gyengeségeit a BrainBaseline neurokognitív értékelő szoftver segítségével.
  • Vizsgálja meg a viselkedés és más fejlődési tényezők közötti kapcsolatot, beleértve a beszéd- és nyelvi képességeket és a kognitív képességeket.
  • Fedezze fel, hogy a kiválasztott iPad-alkalmazások használata javíthatja-e a kognitív feldolgozási sebességet Pompe-kórban szenvedő gyermekeknél

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

A vizsgálat körülbelül 2-3 évig tart. Ez magában foglal 2-4 látogatást Duke-nál fejlődési felmérés céljából. Az alaphelyzet/év 1. látogatás történhet a Duke-ban (1-2 napig tarthat), vagy távolról, iPaden keresztül. A nyomon követési 1/év 2 látogatás történhet a Duke-ban (1-2 nap), vagy távolról, iPaden keresztül, az egyes gyermekek helyzetétől függően.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

22

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ez a tanulmány nyitott a klasszikus Pompe-kórban szenvedő betegek számára.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Korhatár 6-18 év
  • A klasszikus Pompe-kór diagnózisa enzimes vagy molekuláris módszerekkel
  • A beteg, a szülő vagy a törvényes gyám hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni
  • Angolul beszélő gyermek és gondozónő.

Kizárási kritériumok:

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Pompe-kórban szenvedő iskoláskorú gyermekek napi viselkedése és a megfigyelt beszédminták közötti kapcsolat a beszédpatológia alapján.
Időkeret: 2 év
2 év
Dokumentálja a hosszú távú ERT-vel kezelt Pompe-kórban szenvedő egyének fejlődési eredményeit és kognitív funkcióit az iskolás korukig (6-18 éves korig), a PPVT-4 alapján.
Időkeret: 2 év
Ezt az eredménymérőt a kognitív funkciót vizsgáló intézkedésekkel teszteljük.
2 év
Dokumentálja a hosszú távú ERT-vel kezelt Pompe-kórban szenvedő egyének fejlődési eredményeit és nyelvi képességeit az iskolás korukig (6-18 éves korig), a CELF-5 felmérése szerint.
Időkeret: 2 év
Ezt az eredménymérőt a nyelvi képességeket vizsgáló mérőszámok segítségével teszteljük.
2 év
Dokumentálja a Pompe-kórban szenvedő, hosszú távú ERT-vel kezelt egyének fejlődési eredményeit és kognitív funkcióit az iskolás korukig (6-18 éves korig), a Woodcock-Johnson teljesítményteszt alapján.
Időkeret: 2 év
2 év
Dokumentálja a hosszú távú ERT-vel kezelt Pompe-kórban szenvedő egyének fejlődési eredményeit és kognitív funkcióit egészen iskolás korukig (6-18 éves korig), Leiter felmérése szerint.
Időkeret: 2 év
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Összefüggés a Pompe-kórban szenvedő iskoláskorú gyermekek napi viselkedése és a fejlődés között, Conners értékelése szerint.
Időkeret: 2 év
2 év
Összefüggés a Pompe-kórban szenvedő iskoláskorú gyermekek napi viselkedése és a fejlődés között, a BRIEF-P értékelése szerint.
Időkeret: 2 év
2 év
A Pompe-kórban szenvedő iskoláskorú gyermekek napi viselkedése és fejlődése közötti kapcsolat, a Gyermekviselkedés ellenőrzőlistája alapján.
Időkeret: 2 év
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Duke University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Priya Kishnani, Duke University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. március 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. június 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. október 28.

Első közzététel (Becslés)

2016. november 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. október 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 27.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Pro00059526

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Tanzania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel