Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozwojowe telemedycyny Pompe

27 października 2021 zaktualizowane przez: Duke University

Wyniki rozwojowe dzieci w wieku szkolnym z chorobą Pompego o początku niemowlęcym: podejście telemedyczne do oceny i treningu poznawczego

Głównym celem tego badania jest:

  • Udokumentuj wyniki rozwojowe osób z chorobą Pompego leczonych długoterminową enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) w wieku szkolnym (w wieku 6-18 lat) za pomocą pomiarów funkcjonowania poznawczego, umiejętności akademickich oraz zdolności mowy i języka.
  • Zbadaj potencjalne słabości szybkości przetwarzania poznawczego za pomocą oprogramowania do oceny neurokognitywnej BrainBaseline.
  • Zbadaj związek między zachowaniem a innymi czynnikami rozwojowymi, w tym zdolnościami mowy i języka oraz zdolnościami poznawczymi.
  • Sprawdź, czy korzystanie z wybranych aplikacji na iPada może pomóc zwiększyć szybkość przetwarzania poznawczego u dzieci z chorobą Pompego

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Nauka potrwa około 2-3 lat. Obejmuje 2-4 wizyty w Duke w celu oceny rozwoju. Wizyta bazowa/roku 1 może odbyć się w Duke (może trwać 1-2 dni) lub zdalnie za pośrednictwem iPada. Wizyta kontrolna 1/rok 2 może odbyć się w Duke (1-2 dni) lub zdalnie za pomocą iPada, w zależności od konkretnej sytuacji każdego dziecka.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

To badanie jest otwarte dla pacjentów z klasyczną chorobą Pompego.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przedział wiekowy 6-18 lat
  • Diagnostyka klasycznej choroby Pompego metodami enzymatycznymi lub molekularnymi
  • Pacjent, rodzic lub opiekun prawny wyraża chęć i jest w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę
  • Angielskojęzyczna opiekunka do dzieci i młodzieży.

Kryteria wyłączenia:

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Związek między codziennymi zachowaniami dzieci w wieku szkolnym z chorobą Pompego a obserwowanymi wzorcami mowy w ocenie patologii mowy.
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Udokumentuj wyniki rozwojowe i funkcje poznawcze osób z chorobą Pompego leczonych długoterminową ERT do wieku szkolnego (w wieku 6-18 lat), zgodnie z oceną PPVT-4.
Ramy czasowe: 2 lata
Ta miara wyniku zostanie przetestowana za pomocą środków testujących funkcje poznawcze.
2 lata
Udokumentuj wyniki rozwojowe i zdolności językowe osób z chorobą Pompego leczonych długoterminową ERT do wieku szkolnego (w wieku 6-18 lat), zgodnie z oceną CELF-5.
Ramy czasowe: 2 lata
Ta miara wyniku zostanie przetestowana za pomocą środków testujących umiejętności językowe.
2 lata
Udokumentuj wyniki rozwojowe i funkcje poznawcze osób z chorobą Pompego leczonych długoterminową ERT w wieku szkolnym (w wieku 6-18 lat), zgodnie z oceną za pomocą testu osiągnięć Woodcocka-Johnsona.
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Udokumentuj wyniki rozwojowe i funkcje poznawcze osób z chorobą Pompego leczonych długoterminową ERT do wieku szkolnego (w wieku 6-18 lat), według oceny Leitera.
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Związek między codziennymi zachowaniami dzieci w wieku szkolnym z chorobą Pompego a rozwojem w ocenie Connersa.
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Związek między codziennymi zachowaniami dzieci w wieku szkolnym z chorobą Pompego a rozwojem, według oceny BRIEF-P.
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Związek między codziennymi zachowaniami dzieci w wieku szkolnym z chorobą Pompego a rozwojem, oceniany za pomocą listy kontrolnej zachowań dzieci.
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Duke University

Śledczy

  • Główny śledczy: Priya Kishnani, Duke University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 października 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00059526

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pompego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj